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何霆入选MIT TR35榜单：让癌症不再是绝症
高小山说
2020年12月10-11日，经历全球50余位顶级科学和技术领袖长达一年的严格评审后，《麻省理工科技评论》2020年“35岁以下科技创新35人” （Innovators Under 35）中国区榜单正式发布。
高山大学2020年张首晟奖学金获得者、2020级学员、北京艺妙神州医药科技有限公司创始人兼CEO何霆同学入选！
获奖理由是：自主研发了整套基因细胞药物技术平台，开发了新一代CAR-T技术，为人类攻克白血病、骨髓瘤提供了更好的解决方案。
何霆同学究竟做了些什么工作，又取得了怎样的成绩？2020年9月12日，在高山大学内蒙站的课程期间，何霆为我们分享了他一直坚持的梦想和所做的努力。
※全文2529字丨3分钟阅读※作者丨何霆※整理丨邱施运※编辑丨朱珍高山大学2020年张首晟奖学金获得者
高山大学2020级学员北京艺妙神州医药科技有限公司创始人兼CEO
从创新到前沿
在创新浪潮中，中国在癌症领域的研究走到了前沿。
说到癌症，大家并不陌生，但癌症对整个人类的危害到底有多大，数据给出了答案。
据统计，中国每年癌症新发人数和死亡人数居全球第一，每年新增癌症确诊病例就达到了400万，而死亡案例更是高达300。人们谈癌色变，癌症患者的生存质量也令人堪忧。
值得一提的是，男性发病率显著高于女性。
此外，一旦确诊为癌症，5年的生存率约为36.9%。这是2016年的数字，如今应该有所提高，但对比美国的70%，我国对癌症的治疗有效率还远远不够，需要在各方面改进。除了医生及医疗系统，医药也是不可或缺的一环。
据美国机构的调查统计，一款新药的研发，平均耗资26亿、耗时13.5年，而成功率仅有4%。换句话说，砸一大笔钱研发一款新药，绝大多数情况下是失败的，即便成功，也通常需要10年甚至更长的时间才能让患者用上。
这也是为什么仿制药是中国制药必须经历的过程。哪怕我们从90年代开始投入创新研发，也要到近期才能做出少量的新药。事实上，大量仿制药仍然在国民医疗健康保障中起着举足轻重的作用。
简单来说，通常癌症治疗的药物可以大致分为三种：
这三类药物，从发明的时间线来看，依序是从早到晚；从分子的物理、化学结构来看，则是从小变大、从简单到复杂。
像电影《我不是药神》里的格列宁，属于小分子药物，大概在纳米级别；而大分子药物主要是用蛋白或抗体做成的药物，90年代起才诞生，大小约在数十至上百纳米。
至于基因细胞药物，则是最近几年才诞生的全新药物，利用基因或细胞工程的方式，对一些曾经是绝症的疾病实现了突破性的治疗效果。
其中，极具代表性的一种基因细胞药物叫CAR-T，是通过基因工程的方法将一个新基因导入到人体的细胞里，以此治疗疾病。
在基因细胞药物面世以前，一些疾病一直是绝症。
直到2012年，美国推出了CAR-T疗法，一种基因细胞药物的突破性技术。
“原来，我们可以通过改变细胞的基因和行为根治绝症”，这个案例催生了2015年之后现代医药行业的另一次浪潮。
如今，我们在国内也做了很多临床研究，在上百位患者身上实现了跟Emily类似的疗效。
艺妙神州从2015年创立就开始研发基因细胞药物，第一个产品代号为IM19，目前在国内已经完成了相当规模的临床实验，并看到了非常高的治疗效率，对比国外药物长期疗效甚至更胜一筹。
在实际的临床实验中，这是一位第IV期（最末期）滤泡性淋巴瘤患者的CT图像。
在接受治疗前，患者的淋巴癌已经向全身多处扩散，从腹腔到躯干、颈部都有非常大的实体肿瘤组织；但经过治疗后，患者的肿瘤几乎完全消失（膀胱的黑点是它显影剂的代谢部位），至今也仍未复发。
值得一提的是，整个过程中我们只进行了一次的静脉注射，并且只用了一个剂量的药物——这也是我们药物设计的一个重要新理念，就是即便对癌症重症患者，也不需要再像过去的化疗一样，让患者经历多轮、反复、连续的治疗。
除淋巴癌以外，我们在白血病上也做了很多研究。白血病高发于青少年，超过2/3的患者都是儿童。
这位小患者过去曾接受了骨髓移植、化疗及其他方案的治疗，但病情一直没有缓解；2017年接受我们的临床治疗时，已经到了非常危急的状态，骨髓里的癌细胞比例高达78%。白血病是起源于骨髓的癌症，最核心的诊断指标就是骨髓中癌细胞的比例。
同样，在单次、单药治疗的14天后，复检显示他体内的癌细胞经已完全消失；一个月后能够起床回家，过上了正常小朋友的生活。后来，我们对这位小朋友进行持续的跟踪，到今天仍未复发。
临床上，白血病只要五年内不复发，基本上可以认为是治愈了，所以我们对他的治愈持乐观态度。
目前，这个产品已经获得药监局两个临床试验的批件，而我们也正在积极推进更大规模的临床实验，证明药物的有效性及安全性。
所以我们很有信心做出一个自主研发的全新基因细胞药物，并且是行业内领先的长效CAR-T药物，让癌症不再是绝症。
除了IM19，另外我们还有几个其他针对不同类型肿瘤的治疗，像是骨髓瘤、肝癌、神经胶质瘤等等，其中有几个非常有机会成为全球第一。这些在研的药物都是我们自主开发，并拥有知识产权的新药。
首先，定价极高。可以用来治疗类似的血液肿瘤和白血病的药物，如诺华的KYMRIAH或是吉利德-凯特的YESCARTA，定价是47万或37万美元。所幸，现在它们已经纳入了美国的医保范围，不过对中国患者而言，想要普遍用到这个药物还是艰难。 其次，生产瓶颈。化学药的生产方面，无论国内外都已经能做到顶尖的质量和产能。但是基因细胞药物是一种全新的药物，即使是美国的诺华也无法很好地解决产能问题。这也是为什么它的价格如此之高。
这七十年来，中国制药从无到有、从仿制走到了创新（近期公众号将推出中国医药行业发展的相关内容，敬请期待），而基因细胞药物是如今创新医药最前沿的领域之一。
但话说回来，无论是小分子、大分子或基因细胞药物（化学药或生物药），在临床医学上都是统一的整体。它不像人类过去经历的宇宙观更迭，日心说取代了地心说、膨胀的宇宙更正了静止的宇宙——它们是并存、互补的，生物药无法替代化学药，而化学药也有解决不了的难题。
展望：从前沿到领先
2019年，是特殊的一年，是中国经历新医改的第十个年头。十年来，不仅在信息产业和计算机技术上我们发生了蜕变，在医药行业，我们也迎来了一次质的飞跃，不仅是技术上，更重要的是在监管体系上。
如今，国内做创新药的速度以及技术的土壤已经初步具备，尤其是基因细胞药物这种全新的技术领域，我们与美国的差距比想象中的更小。
接下来的十年，是中国医药尤其创新药物领域能够追赶、甚至超过美国的黄金十年。我们盼望中国成为基因细胞药物领域领头羊的那一天早日到来。
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