Sarepta Therapeutics公布DMD基因治疗药物III期临床试验计划

2021年11月3日，Sarepta Therapeutics公布了2021年第三季度的财务业绩和近期公司发展计划。

2021年10月，Sarepta展示了来自其SRP-9001临床试验的分析和功能数据以及EMBARK的细节（SRP-9001-301研究)，这是SRP-9001治疗杜氏肌营养不良的全球关键III期临床试验。SRP-9001是一种基因治疗疗法，旨在将微小抗肌萎缩蛋白编码基因传递到肌肉组织，以重新表达健康的dystrophin蛋白。2019年12月，Sarepta与Roche达成协议，Roche获得SRP-9001在美国以外地区的独家权利签署协议，并分担SRP-9001的全球开发成本。Sarepta将获得7.5 亿美元现金和 4 亿美元股权的预付款，以及未来可能高达17亿美元的里程碑付款。

● SRP-9001-101（研究101）：研究101中接受SRP-9001治疗的参与者（n=4，4至7岁）的结果发现，患者单次使用SRP-9001三年后，North Star Ambulatory Assessment(NSAA)得分相比历史自然数据提高了8.6分 (p<0.0001)。

● RP-9001-102（研究102）：研究102第1部分的结果发现，与历史自然数据相比，接受SRP-9001治疗后一年的患者（n=12，年龄 6至7岁）在NSAA上的阳性差异为2.9分（p=0.0129）。

● ENDEAVOR，SRP-9001-103（研究103）：研究103首个结果发现，使用可商业化生产的SRP-9001后，年龄4至7的前11名参与者治疗后六个月NSAA得分提高了3.0分。

在三项临床研究中，所有接受治疗的患者的耐受性特征均保持一致。

Sarepta计划启动EMBARK试验（研究SRP-9001-301），即SRP-9001治疗杜氏症的首个全球关键研究：EMBARK研究是一项在美国、欧洲和亚洲启动的多中心临床试验。这是第一个对可商业化生产的SRP-9001产品进行的全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，将招募120名年龄在4至7岁之间的杜氏肌营养不良患者。主要终点将评估从开始到第52周，与安慰剂组相比NSAA总分的变化。将按年龄和NSAA基础得分对参与者进行分层，至少50%的4至5岁患者将被纳入临床试验。纳入标准包括起床时间小于5秒、在筛选前至少12周稳定每日口服皮质类固醇剂量，并且rAAVrh74抗体滴度小于1:400。具有介于或包括外显子 1-17 之间的突变或完全包含外显子 45（含）内的突变的杜氏肌营养不良患者不符合资格。公司预计该试验将在2022年上半年全面注册。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示：“我们目前已经启动了MOMENTUM试验的B部分、SRP-5051的关键试验、针对外显子51缺失型杜氏肌营养不良患者EMBARK试验，SRP-9001的关键试验，以及微小抗肌萎缩蛋白基因疗法的临床试验。此外，本季度我们在SRP-9001的三项研究中分享了一些喜人的数据，为我们在明年第一季度开展EMBARK后续临床研究提供了强烈的信心。随着2021年步入尾声并进入里程碑式的2022年，我们正在逐步推进获批临床的几项先进疗法直到项目成功。截至今天，我们的资产负债表上有超过20亿美元的现金和现金等价物，拥有first-in-class的遗传和罕见疾病专业团队，资源和人才保障我们兑现多平台管线的承诺。”

和元生物内容团队|

Reference：
1. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-third-quarter-2021-financial?_ga=2.208064594.1518353051.1636005797-367239547.1626245434

和元生物大规模、高灵活性基因治疗载体GMP生产平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段基因治疗载体制备需求，加快基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展。以“基因药，中国造”为使命，基于近4500平方米的基因载体研发生产综合平台、近7000平方米的GMP生产平台，以及在建77,000平方米的精准医疗产业基地，基于超过90项的CDMO合作项目经验，和元生物将持续专注于基因治疗CDMO服务，助力基因治疗造福人类。