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CDMO》系列连载文章第二篇，将分析技术全面性、质量及合规顺应性、一站式服务等CDMO选择关键要素，敬请期待。参考文章：1.

HEK293细胞，适用于多种穿梭质粒，杂质残留稳定相关阅读点击下方文字跳转和元生物GMP质粒产品成功获得美国FDA的药物主文件DMF备案中国首个UCAR-T获批IND

文章来自亦诺微医药公众号，转载请注明出处热烈祝贺2023年3月29日，亦诺微医药治疗恶性脑胶质瘤溶瘤产品MVR-C5252通过中国国家药品监督管理局审核，获准进入临床阶段，这也是亦诺微医药在中国获得的第三个临床批件。此前，MVR-C5252已于2022年8月获美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认证。和元生物对合作伙伴的重要进展表示热烈祝贺。相关阅读点击下方文字跳转【客户动态】祝贺

超全工艺技术：涵盖几乎所有全球主流GCT生产体系和工艺体系，从50到2000L悬浮，从自体细胞到大规模通用细胞生产，从传统原核发酵到一次性工艺质粒生产，总计近40条各类生产线，万平检测中心；③

文章来自中因科技公众号，转载请注明出处热烈祝贺2023年2月20日，北京中因科技有限公司基因替代治疗药物ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组及给药，这是全球范围内针对结晶样视网膜变性（BCD）启动的首个注册性基因治疗临床试验。相关阅读点击下方文字跳转和元生物热烈祝贺中因科技AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获FDA批准！图片来源：“中因科技”公众号患者入院前，天津医科大学眼科医院李筱荣院长团队对患者进行了详细的评估，并据此进行了严谨的手术设计，由李筱荣院长主刀，对患者进行视网膜下给药。李筱荣院长表示：“目前全球尚无针对BCD安全有效的药物或手术，患者无法避免失明的结局。基因治疗从疾病根源着手，具有巨大的治疗潜力，ZVS101e前期的IIT研究有着令人欣喜的进展，作为临床医生，希望该注射液能够尽早上市，挽救患者视力。”图片来源：“中因科技”公众号关于天津医科大学眼科医院天津医科大学眼科医院（原天津医科大学眼科中心）创建于1989年，是由国际友人捐资建设的一所集医疗、教学、科研、培训于一体的三级甲等眼科专科医院，是天津医科大学唯一附属眼科医院，天津医科大学眼科学博（硕）士点、眼视光学博（硕）士点，天津医科大学眼科学博士后科研流动站。医院目前是国家药物临床试验机构、国家医疗器械临床试验机构，也是天津市第五期重点学科、天津市中小学生视力健康管理中心、天津市重点实验室、天津市生物样本库、天津市眼科质量控制中心、天津市国际科技合作基地所在单位。关于中因科技北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前团队成员近百人，已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。关于BCDBCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一，也是防盲治盲工作的重点。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。关于ZVS101eZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。//

IT作为单药局部给药方案，在PD-1和含铂化疗失败的二线及以上受试者中的疗效令人鼓舞，ORR和PFS优于PD-1单药治疗（见下表），单药开发在化疗和免疫治疗失败的受试者中具有优势。表1

IT单药治疗，接近90%受试者有远处转移灶，超过50%的受试者基线靶病灶直径之和超过5cm。经MVR-T3011

Release近期，和元生物技术（上海）股份有限公司（下文称“和元生物”）的GMP质粒产品已成功获得美国FDA下属生物制品评价与研究中心（Center

文章来自和元生物内容团队，转载请注明出处热烈祝贺当地时间2022年12月31日，和元生物合作伙伴北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）眼科AAV基因治疗药物管线ZVS101e获美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。ZVS101e是治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s

文章来自和元生物内容团队，转载请注明出处热烈祝贺2022年12月30日，广州百暨基因科技有限公司（以下简称“广州百暨”）宣布其自主研发的自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液的临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，并获得美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药资格认定，适应症为复发难治性急性髓系白血病（r/r

文章来自医麦客News，转载请注明出处2022年12月8日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网，中生复诺健生物科技（上海）有限公司（简称“中生复诺健”）“重组人IL12/15-PDL1B单纯疱疹Ⅰ型溶瘤病毒注射液（Vero细胞）”（代号：VG161）新适应症临床试验申请（IND）获得受理（受理号：CXSL2200593）在今年9月，此款溶瘤病毒产品已经进行了一次新适应症临床试验申报，据中生复诺健新闻稿披露，申报项目为VG161联合盐酸安罗替尼胶囊治疗晚期实体瘤。VG161是基于复诺健生物自研的SYNERLYTIC™技术平台所开发的首个产品，在病毒骨架设计上，它具备无神经毒性ICP34.5(‐)

文章来自和元生物内容团队，部分内容摘自“中因科技”公众号，转载请注明出处热烈祝贺2022年12月6日，中因科技/北京大学第三医院自主研发的ZVS101e注射液临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。ZVS101e是治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s

本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准；*

文章来自和元生物内容团队，转载请注明出处客户动态2022年11月11日，杭州功楚生物科技有限公司（以下简称“功楚生物”）GC001溶瘤痘苗病毒注射液的新药临床实验（IND）申请已获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理，和元生物对合作伙伴的重要进展表示热烈祝贺。据悉，GC001溶瘤痘苗病毒注射液是由功楚生物自主研发的针对晚期恶性实体瘤的基因替代治疗产品。GC001是基于STRIP1靶点的创新溶瘤病毒产品，纹蛋白互作蛋白1（STRIP1）是纹蛋白互作磷酸酶与激酶复合体中的成分之一。前期研究中，STRIP1已显示出调控肿瘤细胞病毒防御应答的潜力。功楚生物的溶瘤痘苗病毒oncoVV-STP1

客户动态9月30日，招商局中国基金（00133.HK）宣布，公司全资附属星群有限公司（“星群”）签订了日期为2022年9月30日并关于Immvira

Squibb所开发的Abecma，于今年1月在日本上市。目前，Carvykti美国定价为46.5万美元，而Abecma在美国、日本售价分别为41.95万美元和32.65M

客户动态中国上海—2022年9月21日，根据国家药品监督管理局（NMPA）信息显示，原启生物科技（上海）有限公司（下称“原启生物”）Ori-C101注射液一类新药临床试验（IND）申请已经正式获批，这标志着原启生物首个自主开发靶向GPC3（Glypican-3）治疗晚期肝癌的创新药物即将进入国内注册临床试验阶段。和元生物对合作伙伴这一重要里程碑事件表热烈祝贺！作为先进的基因和细胞治疗CDMO领军企业，和元生物倍感荣幸参与原启生物靶向GPC3免疫细胞药物的Ori-C101注射液临床试验申报工作，提供了质粒及慢病毒从建库到工艺开发、方法开发、方法验证，再到生产放行稳定性研究的整体服务，助力Ori-C101注射液IND获批。自7月2日申请到获批仅过去58个工作日，这有赖于申请流程中“零发补”的优异表现，而“零发补”更是建立在双方技术，质量和注册团队的高效合作之上，这也为该药物的临床应用打下了坚实的基础。GPC3（Glypican-3）是细胞膜表面的硫酸乙酰肝素糖蛋白，在肝癌组织中高度表达，但在正常组织中几乎很少或不表达，属于肝癌组织的高特异性靶点。GPC3通过结合Wnt、成纤维细胞生长因子和胰岛素样生长因子等生长因子来调节细胞增殖信号，并在胚胎细胞的增殖和分化中发挥重要作用。这些发现为GPC3在晚期肝细胞癌（HCC）的诊断、临床管理和分子靶向治疗中的应用提供了关键理论依据。

Bio）关于脑性肾上腺脑白质营养不良症脑性肾上腺脑白质营养不良症是一种X连锁的隐性遗传神经退行性疾病，是肾上腺脑白质营养不良症的一种较为严重的表型，由致病基因ABCD1（ATP-binding

新闻概况2022年9月8日，北京中因科技有限公司（以下简称中因科技）宣布其自主研发的基因治疗药物ZVS101e注射液新药临床实验（IND）申请已获国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理，和元生物对合作伙伴的重要里程碑表示热烈祝贺。ZVS101e注射液是由中因科技自主研发的针对结晶样视网膜变性（Bietti

客户动态2022年8月15日，复诺健自主研发的基于转录与翻译双重调控（TTDR）骨架构建的新型溶瘤病毒产品VG201，在浙江大学医学院附属第一医院顺利启动临床。2022年8月23日，VG201顺利在中国完成了全球首次给药，目前患者情况良好。中国·浙江（VG201浙江大学医学院附属第一医院临床启动会）图片来源:“复诺健生物”公众号VG201的一期临床，旨在评估其在晚期实体瘤患者上的安全性和耐受性，并通过观察VG201的抗肿瘤活性及生物分布特性，为后续的临床推进奠定基础。（VG201全球首次给药）图片来源:“复诺健生物”公众号VG201介绍VG201分别于2022年1月21日和4月19日获得美国FDA和中国NMPA的IND批件，其相关临床研究的启动，是复诺健全球临床开发策略的重要一环。此次顺利完成首例给药，标志着TTDR骨架的新一代溶瘤病毒在全球正式进入临床阶段。VG201是基于复诺健独家拥有的TTDR骨架构建的First-in-class一型HSV溶瘤病毒品种。TTDR病毒骨架通过对病毒复制必要基因的调控而非删除，来实现病毒的肿瘤特异性溶瘤作用。临床前数据表明，相较于传统的减毒骨架HSV溶瘤病毒，VG201的溶瘤活性和安全性均有显著提高。此外，VG201有望成为首个基于肿瘤生物标志物的靶向性复制溶瘤病毒。VG201同样依托复诺健Synerlytic™技术平台，搭载多个外源基因，以期协同激活先天性及适应性抗肿瘤免疫。赵荣华

TIL细胞回输到患者体内后，在肿瘤内具有更高的归巢能力。图片来源:“细胞治疗前沿”公众号END//

Pharmaceutical宣布，欧盟委员会（EC）批准针对A型血友病的AAV基因治疗产品ROCTAVIAN™（valoctocogene

预防性使用皮质类固醇的有效性和安全性的临床试验，以证明ROCTAVIAN的收益可以继续超过风险，附条件的上市许可才能转变为标准的上市许可。

https://krystalbio.gcs-web.com/static-files/23ed628f-7097-43f1-be71-81bbdc016b6b4.

https://finance.yahoo.com/news/bluebird-bio-announces-fda-approval-180300843.html3.

以下文章来源于中因科技：客户动态祝贺近日，ZVS203e-2注射液获得美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD），用于视网膜色素变性（RP）的治疗，这已是中因科技在眼科遗传病领域第三款获得ODD认定的基因治疗药物。ZVS203e-2注射液是由北京中因科技有限公司自主研发的，用于治疗视网膜色素变性（RP）的基因编辑治疗产品。目前该项目已初步完成非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。RP是一种以感光细胞和色素上皮细胞共同发生退行性病变为特征的遗传性视网膜疾病，中国人群患病率约为1/1000。大多数患者儿童期或青少年期发病，临床初始表现是夜盲，随着病情进展视野进行性缩小伴中心视力下降，中老年时期影响黄斑而导致失明。目前已知RP与超过100个不同基因的突变相关，具有典型的遗传异质性，通过导入正常基因，对突变基因进行替代或表达抑制治疗是此领域研究开发的热点。关于中因科技北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。往期新闻（点击左侧图片阅读原文）Sarepta宣布执行与Broad

Institute团队所发表的研究结果，得到了来自Sarepta内部团队的研究证实，再一次验证了MyoAAV作为下一代突破性基因治疗药物递送载体的潜力。与目前使用的AAV血清型相比，MyoAAV

ODD）。长期以来，恶性胶质瘤对患者和医护人员来说都是特殊的挑战，其治疗主要依靠于手术切除、化疗和放疗等有限手段。恶性胶质瘤的预后也并不理想，中位生存期（Overall

Sabry提到：“Roche很期待能和Poseida联合开发现货型药物以满足广大患者群体的医疗需求，共同挖掘异体细胞治疗方案的潜力以改进癌症治疗。”关于Poseida

当地时间2022年8月3日，REGENXBIO宣布其将于2024年，通过加速审批路径向FDA提交AAV基因治疗药物RGX121的生物制品许可申请(Biologics

GmbH将会支付Glycostem一笔预付款用以生产oNKord®，预付金的数额并未公开。当研发及销售额达到里程碑时，Glycostem也会收到后续款项。Glycostem的首席执行官Troels

以下文章来源于亦诺微医药：2022年8月3日，深圳市亦诺微医药科技有限公司（以下简称“亦诺微医药”）与华润生物医药有限公司（以下简称“华润生物医药”）

亿美元股权支付，以及共计17亿美元的里程碑付款。Sarepta将负责SRP-9001在全球范围内的开发和生产供应，并授予Roche在美国以外地区的相关商业化权益。相关阅读请见往期文章Sarepta

赋能基因治疗，共守生命健康3月初，FDA发布“嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗的研发考量”的行业指南草案，旨在帮助申请人开发CAR-T细胞产品，涵盖了关于CMC、药理学和毒理学以及临床研究设计方面的建议。虽然该指南是针对CAR-T细胞产品开发提出的，但提供的大部分信息和建议也将适用于其他转基因淋巴细胞产品，例如CAR自然杀伤细胞（NK）或T细胞受体（TCR）修饰的T细胞。这份指南草案于2022年6月13日截止意见收集，业界提交大量反馈，本文整理了代表性的机构反馈，供国内细胞治疗企业阅读参考，思考未来监管导向。法规和反馈页面请见文末。来自QA协会（Society

IV在美国临床I期试验完成3个剂量组给药，对10位受试者（涵盖胰腺癌、结肠癌、肺癌、子宫内膜癌、乳腺癌、头颈癌、消化道癌等晚期瘤种）进行了1x106-1x108

Therapeutics以及广阔的基因治疗领域来说都是非常重要的。我们很自豪能够将这种创新疗法推向市场，让患者受益。Upstaza

vg/0.5ml。Upstaza的安全性和有效性已在多项临床试验和同情用药项目中得以证明，最早的受试者可以追溯至10年前。PTC

IT临床试验于2020年启动，目前在美国和中国都进入临床II期。单药治疗已显示出良好的安全性和初步疗效结果。2021年公司药物研发团队在MDPI

扫码立即咨询报名事宜随着近几年基因工程技术的进步以及对肿瘤免疫疗法的深入研究，基因修饰的溶瘤病毒逐渐成为肿瘤免疫治疗的热点之一，修饰后的溶瘤病毒不再局限于天然病毒致病强、靶向性缺失、免疫致敏弱、适应症疗效不佳等缺点，极大地丰富该疗法的适应症范围和使用的灵活性。至2021年已有三款上市溶瘤药物获得了广泛的认可，还有多种病毒被提出可用于溶瘤病毒免疫治疗，腺病毒、痘病毒、HSV-1、细小病毒等都已进入了临床试验。加速创新药物研发已经成为全球共识，在各国监管部门的推动下，包括溶瘤病毒药物在内的生物医药行业不断发展，技术研究和临床应用研究持续深入，国内外涌现出大批溶瘤病毒研发机构、企业，正在快速推动溶瘤病毒行业的发展。近一年来溶瘤治疗领域蓬勃发展，

新闻概况2022年03月17日，和元生物合作伙伴南京北恒生物科技有限公司（以下简称北恒生物）自主研发的CTA101

新闻概况2021年12月24日，据CDE官网显示，和元生物合作伙伴南京北恒生物科技有限公司（以下简称北恒生物）自主研发的CTA101

Pharmaceutical宣布与Roche达成了一项技术引进授权合作，获得了Roche与Sarepta

Biotech公布了该公司治疗营养不良型大疱性表皮松解症（Dystrophic

SRP-9001-101（研究101）：研究101中接受SRP-9001治疗的参与者（n=4，4至7岁）的结果发现，患者单次使用SRP-9001三年后，North

分享基因治疗领域前沿信息

血液肿瘤靶点统计Abecma是由BMS和Bluebird共同开发的CAR-T治疗产品，管线编号为bb-2121，曾先后被FDA授予孤儿药与突破性疗法称号。Bluebird

一直在努力推进旗下基因治疗药物LentiGlobin用于镰刀型贫血症（Sickle

Eggimann表示，“授予PRIME名称表明EMA认识到为SCD患者有效地提供创新药物的重要性，并将使我们与EMA更加紧密地合作，以帮助加快LentiGlobin用于SCD的开发和审查。”

Bio在9月1日举行的第46届欧洲血液和骨髓移植学会年会上对外公布了其基因治疗药物Lenti-D的最新临床试验结果。Lenti-D（Elivaldogene