中国首个UCAR-T获批IND | 和元生物祝贺北恒生物CTA 101获得临床默示许可

新闻概况

2022年03月17日，和元生物合作伙伴南京北恒生物科技有限公司（以下简称北恒生物）自主研发的CTA101 UCAR-T细胞注射液产品（受理号：CXSL2101509）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，和元生物对此表示热烈祝贺。

CTA101是药审中心受理的首项“现货型”异体来源的CAR-T产品，无需进行HLA配对，采用CRISPR/Cas9高效基因编辑技术对健康供者的T细胞进行基因编辑，从而避免移植物抗宿主反应（GvHD）及患者自身的免疫排斥。经过慢病毒转导制备CD19/CD22双靶点的CAR结构，以避免CD19/CD22靶点下调或丢失所致的无效或复发情况。该项目所使用的慢病毒由和元生物提供，自工艺开发到放行生产7个月完成交付，为客户提供了高效高质量的服务。

  

为提高细胞治疗可及性，惠及更多患者，通用型CAR-T研究如火如荼。和元生物作为助力客户进行药物工艺开发及生产的CDMO企业，早在2017年开始进行相关技术储备，目前已完成了超过130个工艺开发项目，包括基于HEK293 细胞的高产细胞驯化、大规模转染工艺、无血清培养工艺、超滤层析可放大工艺等，于2019年参与WHO慢病毒检测用质粒标准品工作，打造了符合国际标准的新药生产质控体系。同时拥有资深的生物制药专家团队，能够灵活、迅速地响应新药工艺开发与生产过程中的关键点。

CTA101产品IND获批是北恒生物的重要里程碑，也意味着通用型免疫细胞行业迈出了一大步。和元倍感荣幸能为这样有意义的项目提供全面的工艺技术及生产等支持，预祝临床项目顺利进行，期待未来能与北恒生物一起见证更多历史，为解决未满足的医疗需求和临床可及性提供更多选择。

关于北恒

南京北恒生物科技有限公司（以下简称“北恒生物”）成立于2017年，是一家专注于疾病治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，由国内外顶尖学府的博士及经验丰富的运营团队联合创立，业务涵盖免疫细胞和基因治疗等领域。北恒生物现拥有7500m²高标准临床转化中心及GMP生产车间，涵盖质粒病毒生产、细胞扩增及质控等，符合FDA及NMPA对细胞治疗制品监管的严格标准。

2021年3月北恒生物获得高瓴创投、德诚资本和八方资本等领投的5.2亿元B轮投资，目前累计完成融资近7亿元。截至2021年11月，公司已申请核心专利52件，入选“培育独角兽企业”、“哪吒企业”、江苏省“双创人才”计划、南京市高层次创业人才引进计划、南京市专家工作室等; 已获得国家科技型中小企业、知识产权管理体系认证企业、南京市工程研发中心等荣誉。

北恒生物开发的第五代“现货”通用型CAR-T细胞治疗产品，具有国际领先的研发水平，有望从根本上解决当前CAR-T治疗“成本高、时间久、生产难、个性化”的困境，实现免疫细胞治疗的可负担性和可及性。北恒生物一直秉承“求索、创新、务实、高质”的核心价值观拼搏进取、勇于创新，立做世界领先的生物医药创新型公司，搭建生命与健康之桥，让每一位患者得到治愈机会。

关于和元

和元生物成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司不断致力于为基因治疗领域提供优质服务，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，真正实现基因治疗造福人类！

（图片来自CDE官网）| 和元生物内容团队

References:

1. https://www.cde.org.cn/

2. https://www.bioheng.com/index.php/news/news.html

和元生物大规模、高灵活性基因治疗载体GMP生产平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段基因治疗载体制备需求，加快基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展。以“基因药，中国造”为使命，基于近4500平方米的基因载体研发生产综合平台、近7000平方米的GMP生产平台，以及在建77,000平方米的精准医疗产业基地，基于超过90项的CDMO合作项目经验，和元生物将持续专注于基因治疗CDMO服务，助力基因治疗造福人类。