REGENXBIO计划提交AAV基因治疗药物RGX-121的BLA上市申请
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当地时间2022年8月3日，REGENXBIO宣布其将于2024年，通过加速审批路径向FDA提交AAV基因治疗药物RGX121的生物制品许可申请(Biologics License Application, BLA)，用于治疗黏多糖贮积症II型（Mucopolysaccharidosis Type II，MPS II）。
MPS II，又称亨特氏综合症（Hunter Syndrome），是一种罕见的X染色体连锁型衰退性疾病，由编码溶酶体酶I2S（艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶，iduronate-2-sulfatase）的IDS基因突变导致。I2S酶的缺乏将引起组织中糖胺聚糖（glycosaminoglycans，GAG）的代谢障碍和异常聚集，导致细胞、组织和器官水平的功能异常，进而引起中枢神经系统的功能障碍。
RGX-121是一款采用NAV AAV9载体的基因治疗药物，将功能型IDS基因通过脑定位注射的形式递送至中枢神经系统，使得CNS系统中的细胞可以越过血脑屏障永久分泌I2S，进而降低GAG浓度，从而实现长期交叉矫正。RGX-121曾先后获得来自FDA的孤儿药认定，罕见儿科疾病认定和快速审评通道认定。RGX-121目前正在两项多中心开放式的临床I/II/III期试验中进行评估，分别在5岁以内和5岁以上的患者群体中进行。
正在进行的临床I/II期试验（NCT03566043）已扩展为临床I/II/III期试验CAMPSIITE™，计划于2024年提交的BLA申请将主要基于该试验主要临床功效终点的评估，包括在给药4个月后脑脊液中GAG相对于基线水平的变化等临床指标。在2022年2月公布的临床数据显示，RGX-121在临床I/II期试验中展示出良好的耐受性，且表现出剂量相关型的GAG水平下降，第三组患者某些特定的GAG种类水平接近正常生理水平。在给药两年后，第1组和第2组患者仍表现出持续技能学习的能力。
REGENXBIO首席执行官Kenneth T. Mills表示：“我们很高兴分享最近与FDA的讨论内容，并获得FDA关于RGX-121通过加速审批路径获得BLA计划的支持。这样能够加快治疗严重疾病的药物的开发并提供比现有药物更加有优势的药物。我们认为RGX-121作为处理MPS II的药物对神经发育功能有明显的积极影响。我们打算为了MPS II患者社群尽早推进RGX-121的上市。”
National MPS Society首席执行官Terri Klein指出：“MPS II患者神经发育衰退是一个亟待解决的问题，而目前酶替代治疗无能为力，因此MPS II患者正需要一个像RGX-121那样的治疗方案。我们为今天REGENXBIO所取得成果感到欣慰，也对MPS II患者群体能够得到一次性基因治疗的未来感到充满希望。”
Reference：
1. https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-intention-file-biologics-license-application
END
编辑 | Yitao
来源 | REGENXBIO
审核 | Frank
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