License-In | 日本制药龙头Chugai宣布引进DMD基因治疗药物管线
新闻概况
近日，日本制药龙头中外制药Chugai Pharmaceutical宣布与Roche达成了一项技术引进授权合作，获得了Roche与Sarepta Therapeutics共同开发的DMD基因治疗药物Delandistrogene Moxeparvovec（SRP-9001）在日本的独家权益。
根据协议条款，Chugai将获得SRP-9001在日本的独家商业化权益，而Roche将获得相应的首付款与对应的里程碑付款。Sarepta将负责继续推进与Roche合作的SRP-9001全球临床III期试验EMBARK，以及未来在日本的相关临床试验开展。同时，Chugai将负责提交该药物在日本的监管材料与商业化过程。
SRP-9001是一款利用AAVrh74载体，递送微型肌营养不良蛋白（micro-DMD）基因到肌肉组织细胞的AAV基因治疗药物，该药物已经在美国，欧盟和日本取得了孤儿药资格认定。SRP-9001的临床III期试验EMBARK（NCT05096221）于2021年10月开始，目前处于患者招募阶段，预计招募120名患者参与试验。
Chugai Pharmaceutical总裁兼首席执行官Osamu Okuda博士表示：“我们很高兴可以与Roche签署关于Delandistrogene Moxeparvovec的授权许可协议，这将是Chugai药物管线中第一个基因治疗药物项目。我们的目标是为患者提供在未被满足的医疗需求上的创新应用，而外部合作关系是这其中的一种重要的方法。通过与Roche和Sarepta Therapeutics的紧密合作，我们将通过这个药物改善DMD患者的生活。”
| 和元生物内容团队
Reference：
1.https://www.chugai-pharm.co.jp/english/news/detail/20211216150001_885.html
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