和元生物热烈祝贺中因科技AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获FDA批准！

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热烈祝贺

当地时间2022年12月31日，和元生物合作伙伴北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）眼科AAV基因治疗药物管线ZVS101e获美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。ZVS101e是治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s Crystalline Dystrophy，BCD）患者的基因替代疗法药物，已于国内同月获得CDE的1类新药临床试验许可，和元生物对合作伙伴的又一重要里程碑表示热烈祝贺。

ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的RPE细胞，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

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中因科技一直致力于遗传性眼病基因治疗药物的研发。此次获批的ZVS101e注射液已于2021年8月获得美国FDA孤儿药资格授权，并完成全球首个BCD疾病治疗的探索性临床试验（IIT），在人体上表现出良好的安全性和有效性。此次IND获批，将极大地加速BCD基因治疗的产品化进程。

和元生物倍感荣幸能够助力中因科技的AAV基因治疗药物进展，为此项目提供了质粒及腺相关病毒生产工艺开发、方法开发、方法验证、GMP生产放行以及稳定性研究的全套CMC一站式基因治疗CDMO服务。

和元生物潜心多年，不断提升AAV生产工艺技术，多个血清型AAV产品的生产稳定达到1E11vg/mL，为眼科、血液疾病等不同基因治疗适应症的疗法开发提供稳定保障。通过对累计超过150个基因和细胞治疗CDMO项目的开发和生产经验积累，以及对大规模无血清、高产细胞株和定制化培养基生产体系的开发、筛选和优化，和元生物可提供涵盖腺相关病毒产品及多种基因和细胞治疗产品的全生命周期CDMO解决方案。借助先进的底层载体开发技术和工艺开发技术，和元生物不断通过改进生产细胞、优化培养体系等方式，提供稳定的高滴度AAV开发生产服务，显著降低AAV生产成本，全面提升AAV可生产性和可扩展性。

2020年起，和元生物在上海自贸试验区临港新片区启动建设和元智造精准医疗产业基地，打造50-2000L的全面、灵活、基于一次性工艺的病毒生产基地，不断致力于提升基因治疗载体大规模生产能力，助推全球基因治疗从临床前研究到商业化生产的全过程。基地运行后，和元将以总规划15条载体生产线+11条细胞治疗生产线+3条阳性样本细胞治疗生产线（2023年）的超大产能，以50-2000L全面覆盖的超全生产体系，赋能全球细胞和基因治疗领域发展。

2023，敬请期待和元临港基地盛大开幕。

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中因科技

北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。

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和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！

Reference：

https://mp.weixin.qq.com/s/mc8cRJHz9xelvlGWUbDxbg

END

编辑 | Frank

来源 | 中因科技

审核 | 原汁

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