广州百暨抗CLL-1 CAR-T产品IND获批，并已获得美国FDA和欧盟EMA孤儿药资格认定
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热烈祝贺
2022年12月30日，广州百暨基因科技有限公司（以下简称“广州百暨”）宣布其自主研发的自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液的临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，并获得美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药资格认定，适应症为复发难治性急性髓系白血病（r/r AML），和元生物对合作伙伴这一重要里程碑事件表热烈祝贺。
自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液是由广州百暨自主研发并拥有核心专利技术靶向CLL1的细胞疗法产品，具有抗体具有高特异性、高亲和力，持久、高效的癌细胞杀伤能力等优势。2021年6月，广州百暨在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中口头报告数据显示，对11例患者输注CAR-T细胞后，CAR-T细胞可以在患儿体内快速、高效地扩增；总缓解率（ORR）高达81.8%（9/11），总疾病控制率(DCR)高达90.9%（10/11），10/11的患者在一个月内即对Anti-CLL1 CAR-T疗法产生积极响应。
2021年8月，该产品获得美国食品药品管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗急性髓系白血病（AML）。
2022年10月，获得欧洲药物管理局（EMA）孤儿药认定（ODD），用于治疗AML。
急性髓系白血病（AML）是一种常见恶性血液病，尽管目前初诊患者化疗后完全缓解率（CR）可达60%～80%，但对复发、难治、老年AML（复发难治性急性髓系白血病（r/r AML））的疗效仍欠佳。AML患者一旦复发并演变为难治性白血病，尤其是患者出现多药耐药以后，其生存时间明显缩短，五年的总生存率（OS）仅为10%，即使r/r AML患者进行造血干细胞移植，生存预后仍不理想。
作为先进的基因和细胞治疗CDMO领军企业，和元生物倍感荣幸参与广州百暨CLL-1 CAR-T临床试验申请获批工作，提供了质粒、病毒从建库到工艺开发、分析方法开发、验证、GMP生产放行、稳定性研究的IND-CMC一站式服务，助力该款创新CAR-T药物IND获批。
关于广州百暨
广州百暨基因科技有限公司是广州七喜集团控股子公司，目前在广州市科学城已建立3000平米的研发和生产车间，并建立了一系列技术平台，包括新靶点抗体筛选平台，通用型的γδT/NK培养工艺，针对实体瘤的趋化因子平台等，多项产品推进临床阶段，希望能造福更多的肿瘤患者。
关于和元生物
和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！
Reference：
https://mp.weixin.qq.com/s/0QAGWuflvGbNgjbJo4ityA
END
编辑 | Moya
来源 | 广州百暨
审核 | 原汁
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