【客户动态】和元生物热烈祝贺复星医药自主研发的罕见病创新药GC101获国家药监局临床试验批准

文章来自和元生物内容团队，部分内容摘自“复星医药”公众号，转载请注明出处

客户动态

 // 2022年11月14日 · 中国上海 

2022年11月14日，上海复星医药（集团）股份有限公司（下文称“复星医药”，股票代码：600196.SH；02196.HK）宣布，控股子公司上海精缮生物科技有限责任公司（下文称“精缮科技”）自主研发的细胞和基因治疗产品GC101（下文称“该产品”）的临床试验申请于近日获国家药品监督管理局批准。该产品为1类治疗用生物制品（创新型生物制品），可用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症（Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa，RDEB）患者难以愈合的体表伤口的移植治疗。

精缮科技拟于条件具备后于中国境内（不包括港澳台地区）开展I期临床试验。截至目前，于全球范围内尚无同类用于RDEB治疗的产（药）品获批上市。和元生物对合作伙伴这一重要里程碑事件表热烈祝贺！

作为先进的基因和细胞治疗CDMO领军企业，和元生物倍感荣幸参与精缮生物GC101药物临床试验申报工作，提供了从建库到工艺开发、方法开发、方法验证，到生产放行、稳定性研究的质粒产品IND-CMC一站式服务，助力GC101药物IND获批。

RDEB是一种单基因遗传病，根据《关于公布第一批罕见病目录的通知》（国卫医发[2018]10号），RDEB被列为罕见病。RDEB具常染色体隐性遗传性，患者的皮肤和眼睛、口腔、食道、呼吸道等粘膜组织在受到轻微摩擦后就会发生水疱或血疱，进而创伤溃烂，皮肤“像蝴蝶翅膀一样脆弱”；因此患者常被称作“蝴蝶宝贝”。

复星领智（上海）医药科技有限公司（“复星领智”）是复星医药旗下以深度孵化为主要创新模式的孵化平台，以长效机制促进多学科团队联合攻关，专注于生物医学和人工智能的前沿交叉领域，致力于以临床未满足需求为导向的科技成果转化和产业化。精缮科技是首批入驻复星领智孵化平台的生物科技企业。截至2022年10月，精缮科技针对GC101的累计研发投入约为3300万元人民币。

作为一家植根中国、创新驱动的全球化医药健康产业集团，复星医药始终以患者为中心、临床需求为导向，通过自主研发、合作开发、许可引进、深度孵化等多元化、多层次的合作模式，丰富创新产品管线。未来，复星医药将继续致力于围绕未被满足的医疗健康需求，进一步提升创新产品的可及性和可负担性。

关于精缮科技

上海精缮生物科技有限责任公司是一家临床阶段的致力于创新性基因细胞治疗产品研发、生产的生物科技公司，总部位于上海市虹口区中山北一路1111号张江虹口园智慧健康医疗产业基地1号楼。依托复星领智生物医药创新孵化平台，精缮科技拥有超过1000平方米功能完善的研发实验室和办公场地，包括GMP级洁净实验室和检测实验室，满足细胞基因治疗产品早期临床生产的需要。

精缮科技由西湖大学遗传学讲席教授和副校长许田教授和芝加哥大学吴小阳教授共同参与创立，并基于许田教授实验室发明的PiggyBac转座子技术，致力于为目前尚无有效治疗手段的遗传疾病和肿瘤开发创新性的细胞和基因治疗手段。精缮科技的研发管线主要包括遗传疾病的基因治疗及肿瘤细胞免疫治疗。目前有多个管线进入临床前研究和临床试验阶段。

目前公司组建了一支40余人的高水平的研发团队，包括早期研发、药理学、工艺开发、方法开发及质量研究等方向的专业人才。团队研发人员来自耶鲁大学、芝加哥大学、新加坡国立大学、中国科学院、复旦大学等国内外顶尖高校。同时依托复星医药体系的临床和产业资源，精缮将加速推进多个创新性的细胞和基因治疗研究进入转化和临床研究阶段。

官网：www.gecelltx.com

关于复星医药

上海复星医药（集团）股份有限公司（“复星医药”，股票代码：600196.SH，02196.HK）成立于1994年，是一家植根中国、创新驱动的全球化医药健康产业集团，直接运营的业务包括制药、医疗器械、医学诊断、医疗健康服务，并通过参股国药控股覆盖到医药商业领域。

复星医药以患者为中心、临床需求为导向，通过自主研发、合作开发、许可引进、深度孵化等多元化、多层次的合作模式，丰富创新产品管线。围绕肿瘤及免疫调节、代谢及消化系统、中枢神经系统等重点疾病领域，复星医药已搭建和形成了小分子创新药、抗体药物、细胞治疗技术平台，并积极探索RNA、基因治疗、ADC、靶向蛋白降解等前沿技术领域，提升创新能力。

在“4IN”（创新Innovation、国际化Internationalization、智能化Intelligentization、整合Integration）战略的指导下，复星医药将秉承“创新转型、整合运营、稳健增长”的发展模式以及为股东创造价值的信念，不断加强自主研发与外部合作，丰富产品管线，强化全球化布局，提升运营效率。同时，积极推进医疗健康产业线上线下布局，致力于成为全球医疗健康市场的一流企业。

官网：www.fosunpharma.com

END

编辑 | Eleonore

来源 | 复星医药

审核 | 原汁

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