里程碑！首款血友病AAV基因治疗药物在欧洲获批上市
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当地时间2022年8月24日，BioMarin宣布欧盟委员会（European Commission, EC）正式授予AAV基因治疗药物ROCTAVIAN（Valoctocogene Roxaparvovec）附条件上市许可（Conditional Marketing Authorization，CMA），用于治疗重型A型血友病。ROCTAVIAN是首个获批上市的血友病AAV基因治疗药物，同时是目前在市的第四款，在主流市场累计获批的第五款AAV基因治疗药物。
A型血友病是一种由于凝血VIII因子缺乏导致的罕见遗传性出血性疾病，患者由于凝血VIII因子的缺乏导致凝血功能障碍，随时面临危及生命的出血风险。在A型血友病患者中，大约有50%的患者属于重型A型血友病，体内凝血VIII因子水平小于1%，通常需要进行每周2-3次的外源凝血VIII因子的输注治疗，平均每年需要进行输血100-150次，严重影响患者的生活水平。
ROCTAVIAN是BioMarin开发的一款以AAV5为载体的基因治疗药物，通过静脉给药的形式，递送截短型（B Domain Deleted ,BDD）人类凝血VIII因子基因，治疗重型A型血友病。ROCTAVIAN通过单次给药，有潜力为重型A型血友病患者带来更多的益处，使得患者具有自身表达凝血VIII因子的能力，无需继续进行预防性治疗，同时减轻患者目前的治疗负担。在此次的上市许可之外，欧盟委员会还通过了EMA关于维持ROCTAVIAN孤儿药资格的建议，授予ROCTAVIAN为期10年的市场独占权。
欧盟委员会此次授予ROCTAVIAN上市资格认定主要基于全球性临床III期试验GENEr8-1（NCT03370913）所获得的两年期数据。GENEr8-1临床III期试验数据证明了ROCTAVIAN具有持续且稳定的出血控制，减少了患者的年平均出血事件数和年平均外源凝血VIII因子输入量。此外，ROCTAVIAN上市资格认定也参考了在目前进行的剂量爬坡临床I/II试验中，6E13 vg/kg和4E13 vg/kg剂量组患者第四年和第五年的临床试验数据。本次欧盟委员会授予的附条件上市许可承认了ROCTAVIAN能够基于积极的收益-风险评估模型，满足尚未满足的临床需求，并且可立即在市场上对公众健康提供益处，其收益超过了额外数据所具有的不确定性。同时，BioMarin仍然需要在规定时间内提供来自正在进行的临床研究的进一步数据，包括GENER8-1 的患者的长期随访，和一项研究 ROCTAVIAN 预防性使用皮质类固醇的有效性和安全性的临床试验，以证明ROCTAVIAN的收益可以继续超过风险，附条件的上市许可才能转变为标准的上市许可。
BioMarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示：“ROCTAVIAN在欧洲的上市批准是一个历史性的里程碑，建立在我们近 4 年的科学发现、创新和坚持不懈的基础之上。我们感谢欧盟委员会认识到ROCTAVIAN作为首个 A 型血友病基因治疗药物的价值，我们相信这是一项壮举，这将改变医疗保健专业人员和患者社区对治疗出血性疾病的看法。我们感谢患者、研究人员和患者社群，他们为这一成就付出了时间和精力，他们的努力为我们实现血友病的一次性治疗提供了动力。”
BioMarin仍致力于推动ROCTAVIAN在美国市场的上市，并计划在 2022 年 9 月之前重新提交 ROCTAVIAN 的生物制品许可申请 (Biologics License Application, BLA)，预计将会接受6个月的审查程序。
Reference：
1. https://investors.biomarin.com/2022-08-24-First-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A,-BioMarins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-,-Approved-by-European-Commission-EC
END
编辑 | Frank
来源 | BioMarin Pharmaceutical
审核 | 原汁
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