B-VEC提交BLA获美国FDA优先审评资格｜外用基因疗法治疗营养不良型大疱性表皮松解症

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Krystal Biotech, Inc. 近日宣布美国食品药物管理局（FDA）接受了其提交的B-VEC（beremagene geperpavec）生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。这项申请得到了优先审查资格，根据《处方药使用者付费法案》将在2023年2月17日前结束审评。

Krystal Biotech, Inc.联合创始人兼研发总裁Suma Krishnan女士表示：“我们很高兴FDA接受了我们递交的BLA，使治疗DEB的药物又进了一步。我们正与FDA展开密切合作，以尽快使这款潜在首款DEB药物惠及患者手中。”

B-VEC的生物制品许可申请是基于GEM-1/2及GEM-3的数据。GEM-1/2试验纳入了12名10岁至36岁患者，如图1所示，其中11名患者分别使用B-VEC和安慰剂时伤口面积相对基线恢复的数据。患者表现出良好的药物耐受性，且未发生严重的不良事件。

图1 B-VEC的临床1/2期试验数据

（图片来源:Krystal Biotech, Inc.官网）

GEM-3纳入31名1岁至44岁患者，临床试验数据显示，主要功效终点（六个月伤口的完全愈合）与次要功效终点（三个月伤口的完全愈合）均已达到，且患者表现出了良好的药物耐受性，试验期间未发生相关的严重不良事件或停药事件。

图2 B-VEC的3期临床试验数据数据

（图片来源:Krystal Biotech, Inc.官网）

此外，Krystal Biotech, Inc.还打算在今年下半年向欧洲药监局（EMA）提交上市许可申请。

图3 Krystal Biotech管线

（图片来源:Krystal Biotech, Inc.官网）

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB），是一种罕见的严重单基因皮肤疾病，由常染色体基因COL7A1的一个或多个突变引起，通常影响患者的皮肤和粘膜组织。COL7A1基因负责编码胶原蛋白VII型，该蛋白负责形成锚定纤维，将真皮层组织结合到表皮层组织上。功能性锚定纤维的缺乏将会导致皮肤极其脆弱，容易因轻微的摩擦或创伤引起水疱或撕裂，同时这些伤口极容易使DEB患者产生皮肤创伤处的感染，导致肢体末端的纤维化加重，并有产生鳞状细胞癌的风险。

B-Vec是一种非创伤性的基因治疗药物，通过凝胶涂抹的形式，利用HSV-1递送COL7A1基因，为患者提供两个正常功能的COL7A1基因拷贝，使得患者可以用正常功能的COL7A1模板制作胶原蛋白VII型，从根本上解决发病问题。此前，FDA和EMA已经先后授予B-Vec孤儿药认定。FDA曾授予B-Vec快速审批通道资格，并在2019年授予该药物再生医学高级疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）资格。EMA曾授予该药物优先药物（Priority Medicine Scheme, PRIME）资格。

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Reference：

1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/08/18/2501270/0/en/FDA-Accepts-Krystal-Biotech-s-Biologics-License-Application-for-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa.html

2. https://www.krystalbio.com/

3. https://krystalbio.gcs-web.com/static-files/23ed628f-7097-43f1-be71-81bbdc016b6b

4. https://www.nature.com/articles/s41591-022-01737-y.pdf

5. https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU4NDY5MDI0Nw==&mid=2247490552&idx=1&sn=b294f8a19d838ab57340aede50f79d93&chksm=fd94a4d0cae32dc6585426a5ed441a93d494fdab619a788375f10bc538435feb8259f35edadf&token=1865212324&lang=zh_CN#rd

6. Gurevich I, Agarwal P, Zhang P, Dolorito JA, Oliver S, Liu H, Reitze N, Sarma N, Bagci IS, Sridhar K, Kakarla V, Yenamandra VK, O'Malley M, Prisco M, Tufa SF, Keene DR, South AP, Krishnan SM, Marinkovich MP. In vivo topical gene therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa: a phase 1 and 2 trial. Nat Med. 2022 Apr; 28(4):780-788. doi: 10.1038/s41591-022-01737-y. Epub 2022 Mar 28. PMID: 35347281; PMCID: PMC9018416.

END

编辑 | Yitao

来源 | GlobeNewswire

审核 | Eleonore

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