【客户动态】祝贺 | 中因科技第三款眼科基因治疗产品获美国FDA孤儿药资格认定

以下文章来源于中因科技：

客户动态

祝贺

近日，ZVS203e-2注射液获得美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD），用于视网膜色素变性（RP）的治疗，这已是中因科技在眼科遗传病领域第三款获得ODD认定的基因治疗药物。

ZVS203e-2注射液是由北京中因科技有限公司自主研发的，用于治疗视网膜色素变性（RP）的基因编辑治疗产品。目前该项目已初步完成非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。

RP是一种以感光细胞和色素上皮细胞共同发生退行性病变为特征的遗传性视网膜疾病，中国人群患病率约为1/1000。大多数患者儿童期或青少年期发病，临床初始表现是夜盲，随着病情进展视野进行性缩小伴中心视力下降，中老年时期影响黄斑而导致失明。

目前已知RP与超过100个不同基因的突变相关，具有典型的遗传异质性，通过导入正常基因，对突变基因进行替代或表达抑制治疗是此领域研究开发的热点。

关于中因科技

北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。

往期新闻

（点击左侧图片阅读原文）

Sarepta宣布执行与Broad Institute关于MyoAAV衣壳平台项目的独家授权

【客户动态】祝贺 | 亦诺微医药针对脑胶质瘤的溶瘤病毒全新产品MVR-C5252获美国FDA “孤儿药”认定

REGENXBIO计划提交AAV基因治疗药物RGX-121的BLA上市申请

现货型细胞疗法 | 罗氏与Poseida Therapeutics达成最高60亿美元战略合作

和元生物（股票代码：688238）大规模、高灵活性基因治疗载体GMP生产平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段基因治疗载体制备需求，加快基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，基于近5000平方米的基因载体研发生产综合平台、超10000平方米的GMP生产平台，以及在建的77,000平方米的精准医疗产业基地，基于超过100项CDMO合作项目经验，和元生物将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！

赋能基因治疗，共守生命健康

长按识别二维码，关注我们

点击阅读原文，获取原文链接