Bluebird Bio披露了其基因治疗药物临床试验的最新利好结果
Bluebird Bio在9月1日举行的第46届欧洲血液和骨髓移植学会年会上对外公布了其基因治疗药物Lenti-D的最新临床试验结果。
Lenti-D（Elivaldogene Autotemcel）是Bluebird公司目前正在开发的一款治疗脑性肾上腺皮质营养不良症（cerebral adrenoleukodystrophy， CALD）的基因治疗药物。CALD是一种遗传性神经退行性疾病，涉及到体内髓磷脂的破坏，而髓磷脂是大脑中神经细胞的保护鞘，负责肌肉控制和思考能力。
CALD患者发病通常出现在幼年时期，大约每52000名男童会出现一名CALD患者。若不经及时治疗控制，病情将恶化为神经系统功能的严重丧失，引起沟通障碍、失明，甚至自主运动能力的完全丧失。在未曾接受治疗的CALD男童患者中，有将近一半的患者在发病的五年以内离世。目前临床治疗CALD中所使用的有效方法是异体造血干细胞移植，而这种疗法也同时伴随着移植失败、移植排斥、移植物抗宿主病，甚至死亡的风险。Lenti-D在通过将目的基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中来解决CALD的潜在遗传问题，而目的基因的递送是依靠慢病毒载体（Lentiviral Vector）所完成的。
Bluebird的首席医学事务官，David Davidson博士在大会上表示，“在Lenti-D的临床II/III期试验中（ALD-102），有87%的患者在接受治疗的24个月甚至更久的时间内依旧情况稳定，且没有重大系统性疾病的发生，同时没有任何一位患者曾出现移植失败、移植排斥、移植物抗宿主病的现象。令人更加欣喜的是，在包括10名男童患者在内的五年长期随访中，Lenti-D被证实了具有较为稳定且持久的治疗效果。”
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