2021年度十大医疗创新榜单出炉！正在改变无数患者的人生
2021年，将由哪些医疗创新产生突破性的重大影响，改变无数患者的人生？近日，美国克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）评选出了“2021年度十大医疗创新”榜单，给出了上述问题的答案。下面，厚朴方舟将为大家介绍这十大医疗创新的技术和药物。
血红蛋白病的基因治疗
Gene Therapy for Hemoglobinopathies
▲图源：Cleveland Clinic
血红蛋白病是由于血红蛋白分子结构异常，或珠蛋白肽链合成速率异常所引起的一组遗传性血液病。这种疾病最常见的有镰状细胞贫血症和地中海贫血，每年大约累及全球33万多名儿童。
其治疗方法之一，是定期输血、维持生命。其二，部分患者也可进行骨髓移植。但这要求骨髓供体和受体完全匹配。否则，受体会视供体细胞视为外来细胞，而发起攻击。
基于该病的最新研究为此领域带来了希望。一种实验性基因疗法，能够让患者具有制造功能性血红蛋白分子的潜在能力。其方法是通过病毒载体，将经过修饰的胎儿血红蛋白基因插入自体干细胞，以增加功能性红细胞，使患者体内可以生成功能性血红蛋白分子。这可以减少地中海贫血中镰状细胞或无效红细胞的存在，从而避免相关并发症。
治疗原发性进行性硬化症的创新药
Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
多发性硬化症(MS)是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能，好发于视神经、脊髓、脑干等，临床表现为视觉障碍、肌肉无力、讲话困难、严重疲劳、认知障碍，最终导致残疾。全球大约有230万例MS患者，目前尚无法完全治愈。
美国FDA批准一种人源化IgG1型单克隆抗体ocrelizumab，用于治疗原发性进行性多发性硬化（MS）和复发型MS。该药能显著降低疾病活动和残疾进展。需静脉滴注，每6个月给药1次，是截至目前最长效的药物。
与智能手机连接的心脏起搏器
Smartphone-Connected Pacemaker Device
对于用来预防或矫正心律失常、心律不齐的心脏起搏器、除颤器等植入式设备，远程监控是护理的重要部分。在传统的治疗中，这些设备的远程监控通过床旁控制台进行，将相关数据传输给医生。目前使用心脏起搏器、除颤器等设备的患者有数百万之多，但大部分患者对该设备的功能缺乏基本了解，远程监控的依从性欠佳。
将患者每天使用的智能手机/平板电脑与心脏起搏器相连，可无缝、安全、直接地追踪、理解和关注患者心脏健康状况，促使患者与医生更紧密、高效的互动。尤其在新冠肺炎大流行期间，这将减少患者赴医院的次数。
治疗囊性纤维化的新药
New Medication for Cystic Fibrosis
▲图源：Cleveland Clinic
囊性纤维化（CF）是一种遗传性外分泌腺疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统，通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不良和汗液电解质异常升高的特征，CF主要是由于编码囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）的基因发生突变，导致CFTR蛋白缺失或功能缺陷引起。
2019年10月，美国FDA批准Elexacaftor、 Tezacaftor和Ivacaftor联合应用，用于治疗至少存在一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者。据估计，带有F508del突变的患者占该病患者的90%。
通用的丙型肝炎治疗
Universal Hepatitis C Treatment
丙肝是由丙型肝炎病毒（HCV）感染引起的病毒性肝炎，是最为常见的肝脏疾病之一，主要经输血、针刺、吸毒等传播，据世界卫生组织统计，全球HCV的感染率约为3%，估计约1.8亿人感染了HCV，每年新发丙型肝炎病例约3.5万例。丙型肝炎可导致肝脏慢性炎症坏死和纤维化，部分患者可发展为肝硬化甚至肝细胞癌（HCC）。
而Sofosbuvir、Velpatasvir联合使用，适用于全部基因型（1-6型）慢性丙肝感染伴/不伴肝硬化的成人患者，被批准为治疗成人丙肝的最适宜方案。该药可有效抑制在丙肝病毒RNA复制中起关键作用的蛋白质。研究表明，95%-99%接受这一治疗的患者，在用药12周后检测不到丙肝病毒。
提高早产儿肺功能的婴儿正压呼吸系统
Bubble CPAP for Increased Lung Function in Premature Babies
体重过轻、身体虚弱的早产婴儿通常需要特殊护理。针对婴儿呼吸窘迫综合征（IRDS）患者，通常需在机械通气期间，给予表面活性剂口服。这种做法可能引起长期肺部伤害，导致慢性肺部疾病发展。
与机械通气不同，b-CPAP是一种无创通气策略——在呼气时为新生儿提供持续的气道正压以维持肺容量。振荡而不是恒定的压力增强了安全性和有效性，当长期使用时，可以最大程度地减少物理损伤并刺激肺部生长。
创新政策促增远程医疗服务
Increased Access to Telemedicine through Novel Practice&Policy Changes
COVID-19疫情期间，远程医疗实践得到了越来越多的采用。政策层面的支持使得越来越多的虚拟护理模式和和远程医疗得以实现，这些举措不仅加快了患者获得医疗服务的速度，也保护了医疗工作者和社区成员的安全。这些变化也打开了远程医疗的大门，促进了新项目的发展。
控制产后出血的真空诱导子宫压塞器
Vacuum-Induced Uterine Tamponade Device for Postpartum Hemorrhage
▲真空诱导子宫压塞器示意图/Cleveland Clinic
产后出血是一种严重的分娩并发症，是导致孕产妇死亡的四大原因之一，约有1%-5%的产妇会有产后大出血，在中国产后出血一直近年来是引起孕产妇死亡的第一原因。
该领域的最新进展令人瞩目：由真空诱导的子宫压塞器，可利用宫内产生的负压，使出血腔塌陷。相比球囊压迫，真空诱导的子宫压塞器更符合生理结构。它既避免了侵入性治疗给产妇带来的痛苦，又能及时有效地观察和控制出血量。这种技术含量低的解决方法，也更易惠及资源匮乏的发展中国家。
PARP抑制剂用于前列腺癌
PARP Inhibitors for Prostate Cancer
前列腺癌是全球男性发病率仅次于肺癌的第二大癌症，其死亡率位居第五。2020年2月《Cancer》在线发表了全球前列腺癌的疾病负担，2017年全球共有约130万例前列腺癌新发病例，其中超过1/5发生在美国，其次是中国。此外，由于早期常见症状，包括尿频、排尿困难、夜尿多等，与老年男性常见慢性疾病前列腺炎症状相似，半数患者确诊时已是晚期。
2020年5月，这两种药物均获批用于晚期前列腺癌治疗，为世界各国男性拓宽了治疗选择。
预防偏头痛的免疫药物
Immunologics for Migraine Prophylaxis
偏头痛是临床最常见的原发性头痛类型，临床以发作性中重度、搏动样头痛为主要表现，头痛多为偏侧，一般持续4～72小时，可伴有恶心、呕吐，光、声刺激或日常活动均可加重头痛。偏头痛多起病于儿童和青春期，中青年期达发病高峰，女性患者是男性的三倍，人群中患病率为5%-10%，常有遗传背景。据估计，全球约有13亿偏头痛患者。
2020年2月，美国FDA批准首个用于预防成人偏头痛的静脉注射（IV）药物单克隆抗体Eptinezumab。它能高特异性、强效抑制降钙素基因相关肽（CGRP）。后者是一种调节和引发偏头痛的重要神经肽。这标志着偏头痛治疗、预防进入新时代。
综自医学界、仁医界等编辑整理
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