Portfolio | 基因治疗公司Passage Bio凭借1.155亿美元A轮融资首次亮相，主攻CNS罕见病

2019年2月14日， Passage Bio凭借1.155亿美元A轮融资首次亮相，将专注开发以腺相关病毒（AAV ）为载体的基因疗法，用来治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统（CNS）罕见病。

本轮融资由OrbiMed Advisors领投。 Frazier Healthcare Partners, Versant Ventures, New Leaf Venture Partners, Vivo Capital 和礼来亚洲基金也参与了投资。该资金将用于开发五种候选药物。这些项目是在与宾夕法尼亚大学（Penn）及其基因治疗项目（GTP）以及宾夕法尼亚州孤儿疾病中心（ODC）的研究，合作和许可协议下开发的。

Passage Bio的三位联合创始人在业界和学术界都久负盛名。联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士是OrbiMed Advisors的风险合作伙伴。 Squinto博士是Alexion Pharmaceuticals的联合创始人，最近担任其执行副总裁兼首席全球运营官。 在Alexion，Squinto博士参与了Soliris的发现，开发和商业化，Soliris是世界上最成功的孤儿药产品之一，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿，非典型溶血性尿毒症综合征和全身性重症肌无力患者。

第二位联合创始人Tachi Yamada博士担任董事会主席。Yamada博士也是Frazier的创业合伙人。 在加入Frazier之前，他是Takeda Pharmaceuticals的CMO和CSO，并曾担任葛兰素史克公司的研发主席。

第三位联合创始人James M. Wilson博士担任公司的首席科学顾问。Wilson博士还是GTP的主任， Rose H. Weiss孤儿疾病中心教授兼主任，和宾夕法尼亚大学医学院医学教授。 他的实验室在基因转移技术领域做出了重要贡献，并为这些技术向临床应用的转化铺平了道路。 Wilson博士已发表了550多篇论文和110多项专利。

Passage Bio选择了GM1和FTD作为两个首攻适应症。GM1神经节苷脂病（GM1）是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，而GLB1是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和最严重的类型，通常表现为4个月时步态异常和6个月时发育退化。许多婴儿GM1患者在大约两岁时迅速恶化直至死亡。 GM1目前没有根治方法。

额颞叶痴呆（FTD）患者通常在60-70岁开始出现执行、语言和社交互动的功能的不断下降。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经退化有关。在5-10％的FTD患者中，致病原因是progranulin（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中的突变引起progranulin功能丧失。患者病情会不断恶化，症状出现后平均存活期为8年。目前还没有能够改变FTD疾病过程的疗法。

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