▎药明康德内容团队报道
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺和诺德公司（Novo Nordisk）申报的1类新药NNC0385-0434片，已获得临床试验默示许可，拟开发用于：在杂合子型家族性高胆固醇血症、确诊心血管疾病或心血管高风险的成人患者中降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的治疗，单独用药或与他汀类药物联合使用。公开资料显示，这是一款靶向PCSK9的口服制剂，目前正在全球开展2期临床试验。
血液中高水平的LDL-C又称为“坏“胆固醇，它能够提高患者出现严重心血管事件的风险。而出现过心脏病发作或者中风的成年人可能再出现严重心血管事件的风险达到1/3。因此，LDL-C升高是心血管疾病发展的关键可改变风险因素之一。枯草溶菌素转化酶9（PCSK9）是一种肝脏蛋白酶。研究表明，通过抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，能够阻止PCSK9介导的LDLR降解，使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。LDLR能够清除血液中低密度脂蛋白（LDL），因此，LDLR数量的增加可以降低LDL中的LDL-C水平，并进一步降低心肌梗塞和中风风险。基于这一原理，临床上已成功开发了多款PCSK9抑制剂，用于动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）、家族性高胆固醇血症、以及在心血管疾病患者中降低心脏病发作、中风和需要住院治疗的心绞痛风险等疾病。值得一提的是，目前已上市的PCSK9抑制剂大多数为注射剂型的单抗类药物。而诺和诺德在研的这款NNC0385-0434，则是一款口服制剂的PCSK9抑制剂。相比注射剂型，口服制剂在使用便利性、患者依从性等方面具有潜在优势。公开资料显示，目前诺和诺德正在开展一项研究NNC0385-0434片剂如何降低心脏病或心脏病高危人群的胆固醇的2期临床试验。
此次NNC0385-0434在中国获批临床，意味着这款口服制剂也即将在中国开展临床试验。希望它在研究中进展顺利，早日为患者带来新的治疗选择。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Sep 13，2021, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/369ac7cfeb67c6000c33f85e6f374044[2].A Research Study Looking at How NNC0385-0434 Tablets Work to Lower Blood Cholesterol in People With Heart Disease or a High Risk of Heart Disease. From https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04992065?term=NNC0385-0434&draw=2&rank=3
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