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罕见病公益如何变革？马滔：始终做一名积极的社会建设者
撰文 l 张琢编辑 l 浮琪琪
2019年，27岁的马滔主动提出到北京病痛挑战公益基金会（以下简称“病痛挑战基金会”）全职工作。这次，王奕鸥没有拒绝，只是提醒道：“你知道，咱们机构之前还有小半年发不出工资呢吧？”
2008年，王奕鸥发起成立了“瓷娃娃罕见病关爱中心”，2014年，她们将“冰桶挑战”引入国内。两年后，与南都公益基金会共同发起关注罕见病领域的病痛挑战基金会。罕见病领域的公益组织大多由罕见病患者或家属发起，被关注的疾病数量稀少，很多疾病无人问津，在诊疗与保障方面仍面临诸多挑战。
马滔原本可以有更好的选择。做事雷厉风行、沟通能力强，当时马滔在国内知名公益技术服务公司“灵析”干得有声有色，曾为几十家公益机构策划筹款、传播等问题的解决方案。
她决定突破自己，加入病痛挑战基金会，改变罕见病群体的艰难处境。三年过去，马滔执掌下的病痛挑战基金会无论在筹款数量、团队规模、受益群体、行业影响力方面都有十足的发展。
她是如何做到的？
1突破困局
全职加入病痛挑战基金会之前，马滔有大学四年深度参与公益的经历和五年全职公益工作经验，期间还给基金会当了三年志愿者。入职后，她担任副秘书长，协助王奕鸥管理基金会。
上任短短两个月，王奕鸥受邀前往美国学习，基金会少了”主心骨”，在马滔看来，“这是个不好的事儿，也是个好事儿。”
半年时间里，马滔像是被推着往前走，成长飞快。她需要代表基金会对外合作，参加行业论坛，围绕罕见病领域发声。而彼时的她，虽然长期从事罕见病志愿服务，见过太多罕见病病友无法确诊、无法医治、买不到及买不起特效药被迫生离死别的场景，但她对罕见病领域的问题了解有限，认知也浅，也没意识到这个领域的问题那么复杂。
马滔不想露怯，忙着系统学习。
“首先要了解2018年国家卫健委牵头出台的《第一批罕见病目录》收录的121种罕见病，很多名字记起来都费劲。在医疗健康领域，整个流程需要懂，不然没法和患者组织、政府、学者、药企等各方沟通，各种专业术语都需要知道。”马滔回忆。
更为复杂的是底层逻辑。在诊疗端，有70%以上的罕见病患者需要跑五家医院才能确诊，罕见病患者的平均确诊时间长达五年。确诊之后，很多罕见病处于无药可用、无医可治的尴尬境地。
根据第一批罕见病目录，对应121中罕见病，全球现有199种罕见病治疗药物，因为药物审批需要大量流程，现有103的药物进入中国市场，其中73种进入医保，但仍需患者承担大量治疗费用。在药物研发上，因为市场小，而研发又需要大量资金，国内少有厂商进行药物研发。
基金会的核心就是把病友服务好，回应病友的切实需求，但仅凭一家之力很难完成目标。变革的重点是：如何建立和更多利益相关方的合作？比如政府、医院、医药企业、互联网医疗平台、商业保险公司，他们是对病友有利的同盟。
2020年之前，病痛挑战基金会的项目集中在以“患者”为中心的医疗服务援助，为病友提供资金支持、开展各种热线信息服务、支持病友尽早确诊等。其中，“罕见病医疗援助工程”面向公众筹款，再将资用于援助全国贫困的罕见病患者。
这种广撒网式援助模式的问题很快就浮现了。“病痛挑战基金会是一个民间基金会，在2018年和2019年，辛辛苦苦筹到700多万，却仅能够支付500多个病友的援助，我们最高能给予每人5万元援助，但很多病友的年治疗费用达百万以上，解决他们的问题依然杯水车薪。”马滔对《社会创新家》说。
马滔观察到，有些省份开始陆续将年治疗费用高于100万的药品纳入当地省份医保。她判断，虽然从国家层面推动罕见病医保政策有难度，但另辟蹊径推动地方医保覆盖部分医疗费用则会解决不少问题。
之后，她带领团队奔赴各省医保局进行沟通和合作探讨。只要地方医保出台罕见病保障，报销医疗费用的70%-90%，基金会将拿出援助资金用以填补这个省份的报销缺口。如此合作模式，医保政策对罕见病病友就不再是聊胜于无。目前，山西、山东、江苏、浙江省都已经在病痛挑战基金会、水滴公益、当地医学会等多方的努力下建成“多方共付”的罕见病支付模式。
其实，自2009年开始，王奕鸥四处游说人大代表，希望尽快出台罕见病立法及相关保障政策。经过十年漫长等待，2018年5月，国家卫健委出台《第一批罕见病目录》。2019年，国家卫健委又公布罕见病诊疗协作网的324家医院，此后每年均有新政策出台，从而影响整个行业的发展。
“罕见病领域政策变化得太快了，团队必须时刻根据新形势找到新的机会和突破点。”马滔对《社会创新家》说。在地方“多方共付”医保政策改变后，马滔立即将目光转向“罕见病种子基金”和普惠型补充商业医疗保险“惠民保”。
在此之前，王奕鸥也考虑过与商业机构合作，但当时的团队不到15人，大多数成员的背景、长项都在病友服务上，对外谈合作存在难度。看过马滔跟企业谈合作，王奕鸥印象深刻。“马滔会问，‘你们的KPI是什么？’对方的KPI？她能站在对方作为商业机构的角度去考虑，我之前从未考虑过这个问题。”
政策变化也引来更多机构进入罕见病领域，主动寻求与基金会的合作机会。最早，关注罕见病的药企只有有五、六家。到2020年，罕见病政策每年增加十几条，关注罕见病的药企也随之增长到几十家，行业焦点从就诊、支付保障转向药物研发。
马滔为基金会打开了对外合作的突破口。
短短一年时间，马滔明确合作方向，打通与各方的合作机制。一是共同推动罕见病政策落地；另一个方向是聚集更多资源为病友提供更长期的服务。
在诊疗端，基金会与医院合作，希望医院购买罕见病的医务社工服务，建立一个健全的罕见病体系，从最基础的罕见病筛查做起。在治疗端，他们联合多个政府部门开展单病种的药物调研，不能仅靠引进国外的特效药，更要在本土自己研发，自己生产。与保险公司共同推动将更多种类的罕见病纳入商业保险。与科研机构合作，推出多份罕见病专业行业报告，搭建行业智库，推动将一线的实践经验和洞察整理输出，为政府提供决策参考依据。
王奕鸥对这个比她小10岁，她眼里的“小孩儿”特别放心。“她本身是一个效率特别高，能力和行动力都很强的人。有什么想法，很快就会落到行动上，带着大家一起冲。” 王奕鸥说。
马滔决策快、效率高，这是她多年积累的爆发。
高考时，没能考上大连海事大学的航海技术专业，马滔转而被江南大学最好的食品专业录取，正是这个误打误撞的大学为她打开另一道门。
马滔的大学生活在旁人眼里有点不务正业。她80%的时间都花在公益活动上。大一时，她加入灵山慈善基金会理事长王文于江南大学成立的春晖青年公益发展中心，大学起开始深度参与并发起多个公益项目，并于公益活动中初识王奕鸥，第一次直面“瓷娃娃”。
在春晖公益论坛上，自然之友发起人梁晓燕老师关于纯正公益理念的表述，令马滔念念不忘。“她说，纯正的公益理念就是你不仅要回应和解决社会问题，还要联动各方，最终推动根本性的转变。”马滔回忆，而这句话也影响了她日后在病痛挑战基金会的抉择。
大学毕业之后，她到广州的草根NGO工作，一头扎进公益，就不想出来了，虽然当时的工资只有2800。
再之后，她到灵析工作，工作内容是诊断公益机构的问题，并为其提供最有效的解决方案。这教会她很重要的一课：目标放长远，花钱有效率。“每家机构都在花钱，但这个钱怎么花才能更有价值？如果辛辛苦苦筹到的钱就稀里糊涂地花了，没有更多沉淀积累与长期规划，就真的可惜了。”马滔坦言。
而聚焦罕见病领域，马滔意识到，仅仅把病友的服务做好是远远不够的，必须推动底层制度与政策的转变。她还需要搭建一个稳固的罕见病医疗体系。罕见病的困难体现在各个阶段，比如诊疗端，一个病人平均要花五年时间才能确诊，那就要从培养能诊断的医生开始。每一个问题的解决都很难，为此，马滔要将各方资源集合起来。
在对外合作上，马滔有一套自己的沟通原则：守住患者的利益，摸清对方的能力，找到对方与患者的共同目标，最终为患者带来价值。
她也形成了干脆高效的沟通风格。创新投资公司Plug and Play的中国医疗负责人龙天伟还记得一次商谈合作时，马滔直言:“你能用清楚的话说明白咱怎么合作及合作的意义吗？能用话说清楚的，咱就不用 PPT 了。”如此坦率，令龙天伟有些不知所措，“是的，这就是马滔。”
“我也做PPT，但谈合作就实际一点儿，大家也没有那么时间客套寒暄，说点实事儿。”马滔说。
起初刺激马滔拼命工作的重要动力是，让员工每月按时拿到工资。“虽然大家都有为罕见病患者助力的梦想，但大家都辛苦付出，应该得到基本的保障。”为此，她不停地筹款、合作。最忙时她要从早上八点半一直讲到晚上九点，连轴转。
如果说之前的罕见病组织大多是由病友和家属站出来，让罕见病群体被社会看到。马滔的加入，则让罕见病组织有了更加专业化发展转型的可能。
“如果有机会，我还是想做个水手。”这个梦想与马滔的童年相关。
马滔出生在陕西一个小城市宝鸡，长辈世代都在老国企军工厂。1993年，马滔一岁多时，她的父亲辞掉工厂的铁饭碗，作为中国第一代程序员来到深圳独自打拼。
她时常在电话亭用磁卡给远方的父亲打电话，每年跟着母亲坐二十多个小时的火车多次往返于深圳。她喜欢坐火车，喜欢远方，向往遥不可及的自由世界。
初中时，她开始住校，一个人拧不动一条牛仔裤，也要自己想解决办法，她变得性格独立，也开始掌舵自己的人生。
一名水手需要随机应变，敏锐判断风向。
加入基金会的第二年，马滔察觉到罕见病领域的问题越来越复杂，已经不仅仅是国内有无罕见病特效药及药物能否进医保的问题，科技创新正在颠覆整个行业。
一次她和罕见病病友家属吃饭，家属倾诉，这么多年没有睡过一个完整的觉，孩子会24小时随时发癫痫，她和爱人轮流监护，如果不及时处理，孩子会有生命危险。马滔想到，有没有可能应用科技来预警？为此，基金会和Plug and Play公司合作，推出“Inno4Rare”平台，他们挖掘罕见病患者最真实的需求，在平台上共享，创新公司则根据这些需求研发新产品。
2020年，病痛挑战基金会首次举办罕见病公益创新大赛。获得一等奖的项目《行稳致远计划》发现，通过对儿童癫痫Dravet综合征的患儿进行蹲伏步态的早期干预可增加患者自理能力，从而降低照料负担。
“罕见病领域的创新是自然而然的发展过程，原有的工具模式已经不能满足他们的真实需求，而通过科技手段创新，可以更准确地定位患者需求，提出解决方案。”马滔对《社会创新家》说。
在团队建设上，马滔将一个15人的团队带到35个人。2019年开始，基金会开设政策研究团队，还专门成立负责员工培训的运营团队，让团队伙伴时刻掌握最新的罕见病知识、行业发展动态，并及时了解政策的走向变化。在马滔心中不存在“领导”这个词，她相信每个同事的自我驱动力。“加入团队的伙伴，无论是否身患罕见病，都是带着热爱和使命来的，不然也不会选择来做这么辛苦的事情”。
旁人眼里的马滔是个内心强大、抗压能力很强的一个人，但只有她自己清楚，焦虑的情绪从她加入基金会以来，意识到罕见病领域还有太多基础性问题没有被解决的那刻开始，就一直存在。她怕自己做的不到位，怕考虑不周全，虽然短期内对病友有帮助，但不利于整个系统的长远发展。尤其是疫情那三年，外部环境不明朗，有太多的紧急情况发生。
2022年4月16日下午四点，基金会的“罕见病家人援助通道”收到一条紧急求助。
发出求救的是10个上海的甲基丙二酸血症、丙酸血症患儿家庭。当时，上海疫情处在严峻时期，因为“断粮”特食奶粉两天，孩子出现了危象症状。如果奶粉不能在48小时内送到，孩子将命悬一线。
疫情封控，特食奶粉上哪儿找？基金会的工作人员疯狂找各种人打听特食货源。下午6点，一家爱心企业看到了他们的微博，愿意捐赠60罐特食奶粉。
运输也是大问题。基金会迅速联系了阿里健康团队和菜鸟物流，紧急协调出一辆第二天凌晨一点，从南京到上海的保送车。而从北京到南京的路，基金会决定用人送。第二天一大早，马滔和阿里健康的工作人员跑通州取奶粉，随即推着60罐奶粉上高铁，晚上六点多抵达南京。次日下午两点，所有求助患儿家庭接到奶粉。
奶粉送到，看到一线传回来的视频，看着患儿家属站在楼顶向他们激动地挥手，家属也发来消息：“谢谢你们，我们这么小的群体能被重视，真的很感激。”
“缓解焦虑的最好办法就是把事情干完。我会把焦虑值控制在60分，有一点儿焦虑和危机感，但是这个焦虑又不至于击垮你，还能督促你把活儿干完。”马滔对《社会创新家》说。
王奕鸥站出来为罕见病群体发声，更多的是出于与生俱来的使命感。而对马滔而言，“与其说这份工作需要我，不如说我更需要这份工作，为罕见病病友工作，我赚到了。”
没有人能想到，如今雷厉风行、有勇有谋的马滔，从前也是个骨子佛系，有点软弱，不敢主动扛事儿的一个人。
上学期间，她形容自己普普通通，没什么特长，学习不认真也不努力。她的成绩也从未进入班级前20，得过且过，一直维持在班级“中等生”位置，这样老师就不会注意到她。唯一想当水手的梦想，也因为性别原因半路放弃。
内心的倔强外加行动的懒散，让她做事情总像铁拳打到棉花上。转变发生在她做志愿者的那三年。2015年，马滔遇到一个37岁、每天坐轮椅的“瓷娃娃”。37年，因为担心一个人出门麻烦，这个“瓷娃娃”从来没有独自外出过。后来，她参与基金会的赋能活动，创办了一家演讲俱乐部，带动更多像她一样的人，走出家门，讲出自己的故事。
马滔想，“我要是她，37年没独自出过家门，我能不能迈出第一步，还去带动更多人？”
这让马滔相信，人是可以从根本上改变的。她决定突破自我，改掉自己的软弱，主动站出来，帮助罕见病领域发生转变。“想懈怠的时候，我就想想这些勇敢的病友，推自己一把，我现在比之前努力了。”
马滔曾是个非常感性的人，在做志愿者时，遇到病友离世，她会写文章留作纪念。她还记得一个患上神经系统疾病，症状全身流转的病人。这位病人至今仍无法确诊，今天可能听不见，明天就会看不见。提供志愿服务的马滔，在一旁也跟着感到绝望和恐惧。
一次，她帮一名渐冻症病人誊写旧日的日记到电脑上，起初病人还可以用一根手指滑动，还可以阅读电脑上的文字，后来却再也未回复过马滔的消息。
马滔想，能在患者离世前，让他想起自己24岁那年暗恋别人的回忆，他们就都没有遗憾了。
如今，马滔变得更加理性，她知道80%的罕见病是由基因缺陷导致，某种程度上来讲，除非人类选择不繁衍，否则它会平等地发生在每个人身上。
绝望解决不了问题，但笃信可以。
马滔始终记得她的公益领路人王文所说的：不抱怨，不等待，始终做一名积极的社会建设者。END
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