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【张江访谈录·科创50人】辉大基因施霖宇：“这是我们的初心，也是我们的使命”
张江访谈录
——科创50人
//编者按
建设具有全球影响力的科创中心，需要国际一流科创人才的有力支撑。近年来，张江国家自主创新示范区作为科技创新中心建设的主战场，涌现出了一批战略科学家、领军企业家、科技青年才俊等做出卓越贡献的杰出人才。他们心怀“国之大者”，坚持“四个面向”，在关键核心技术攻关上披坚执锐，在高端产业发展中不断超越，在创新创业生态建设上善作善成。近日，上海科创办官方微信公众号“科创上海”推出“张江访谈录·科创50人”大型系列访谈，讲述他们勇于创新、善于创新的故事，激励更多有识之士共同推进科技创新中心建设。
施霖宇
辉大（上海）生物科技有限公司联合创始人兼首席科学官
坐标：上海浦东新区
领域：生物医药
“我是土生土长的上海人，之前大部分经历是在浦西。来到张江之后，我感受到这里浓厚的学术氛围与良好的创业氛围。我与伙伴们一直致力于对基因编辑工具的优化和改造，并将这些具有完全自主知识产权的工具应用到遗传性罕见病和一些常见病的药物开发中，让基因治疗药物惠及千百万患者。”
谈及基因编辑和治疗，张江示范区杰出创新创业人才称号获得者、辉大（上海）生物科技有限公司联合创始人兼首席科学官施霖宇兴致盎然。
探索未知
“在中学期间，我就非常喜欢生物，高考填报志愿的时候也把生物填在了第一志愿组里。”而这份对生物科学的热爱，一直贯穿在施霖宇此后的学习、科研以及创业的经历中。
本、硕、博期间，施霖宇都在生物科学领域进行学习和提升，并在毕业后选择了自己热爱的科研道路。在她看来，可以去探索未知和新鲜事物，经常会给自己一些不一样的新鲜感，“这正是科研道路吸引我的地方”。 回忆起辉大基因创立时的情形，施霖宇表示，“我当时在中科院工作，从事的就是基因编辑和基因治疗的研究。彼时，我们周围科学家去创业的还是比较少的，所以，一开始，大家也没有这种意识要出来创业”。
但是，一项全球首次的科研发现，改变了施霖宇和她同在中科院的创业伙伴们的想法。“当时，基于实验室的研究，我们用基因编辑技术在全球首次实现了整个染色体的敲除，为唐氏综合症治疗提供了一个新的思路，此后，这一研究成果在国际顶尖期刊发表了出来。由于当时这种疾病无药可医，很多患者饱受疾病折磨，他们来信咨询这项技术什么时候能上临床。也正是这些来信，触动我们去思考，是否应该去做一些对病人更有帮助的更直接性的一些事情。”
一方面，是病患和家属的期盼，另一方面，是国家鼓励生物医药领域的创新探索和科研成果转化。面对这些，三位创始人怀揣着用中国原创的基因编辑技术救助国内乃至全球病患的梦想，于2018年创办了辉大基因。 辉大基因创立以来，施霖宇担任公司首席科学官，主要从事基因编辑和创新药的研发工作，并将工作重点放在临床前的管线项目推进上。与此同时，她和团队一起致力于开发具有自主知识产权的基因编辑工具，突破欧美在基因编辑领域的专利垄断。
创新竞逐
如今，基因治疗领域方兴未艾，辉大基因在这一生物技术的前沿赛道与全球的领跑者竞逐，交出了一份亮眼的成绩单。
成立5年来，辉大基因瞄准国际基因编辑最前沿，不断加速创新发展的步伐。施霖宇既是辉大基因披荆斩棘的参与者，也是辉大基因创新前行的见证人。
如今的辉大基因拥有研发实验室、药物工艺开发与分析实验室、模型动物试验中心等近万平米场地，旗下员工逾150人，其中研发团队占70%以上。与此同时，公司自成立以来，在基因编辑工具创新与应用中展现出来的硬核实力，吸引了不少投资机构的青睐，已完成四轮融资，并与多家国内顶级科研机构、医院达成深度合作。
如今，辉大基因研发管线已涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域，拥有多项全球领先水平的技术平台，涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建，到药效、毒理分析等临床前研发，再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。在一些业内专业人士看来，经过长期不懈的研究与积累，辉大基因已成为国内为数不多的基因编辑底层技术的拥有者。
一系列具有原创力的基因编辑工具和药物的创新成果，陆续诞生在这家创办于张江的年轻的生物医药企业。
比如，辉大基因自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004，已经拿到中国和美国批准的临床批件，代表公司正式迈入了临床研究阶段。同时，这个药物也成功获得了美国FDA的孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病资格（RPDD）认定。
再比如，辉大基因科学家团队自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i（Cas12Max®）的美国发明专利US11,649,444B1，通过专利快速审查通道，已获得美国专利商标局授权，实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破。而在此前的2022年1月，辉大基因研发的CRISPR-Cas13RNA编辑器系统——Cas13X和Cas13Y的底层专利获美国专利局授权，成为我国首个自主研发的、在美国获得专利授权的CRISPR-Cas13基因编辑工具。
成长相伴
一路成长，一路相伴。在施霖宇看来，辉大基因的快速成长，与张江“热带雨林”般的创业环境和上海科创中心建设的时代背景是分不开的。
伴随着辉大基因的初创，施霖宇先是来到了张江周浦国际医学园区。齐全的配套设施，让这家公司在初创时期就得以迅速成长。随后由于公司快速发展对于空间需求升级，搬迁至外高桥保税区内的自贸壹号生命科技产业园，“在这里，我们同样获得了园区给予的大力支持，而且有越来越多的优秀人才加入我们，使得公司在基因编辑创新研发方面更上了一个台阶”。
在张江的创业生活，也得到了来自政府多个部门的大力支持。“让我印象最深的是，浦东有关政府部门的老师们主动走访公司，给我们介绍各种人才引进政策，并且还在公司博士后工作站的申请上给予指导。此外，上海科创办的领导们也主动来公司调研，并给予了非常宝贵的建议。”张江国家自主创新示范区及外高桥保税区一系列先行先试的政策举措，也令辉大基因这样的创新型生物医药企业，有机会获得更多资金、人才等方面的支持。
在施霖宇眼中，张江是充满活力的，更是日新月异的。这里不仅是科技创新的高地，也是生物医药领域的高地，因此，这里很有可能催生出上海科创“核爆点”。“就国内基因治疗领域而言，目前已有25个项目获得了IND批准，有3款候选药物进入了三期临床，这些预示着我们后续将会迎来一个蓬勃发展的趋势。与此同时，很多同行也越来越注重药物的革新。目前，中国基因治疗行业正处于一个爆发前夜。伴随着核心技术的开发和迭代，整个基因治疗行业将很可能会呈现一个变革性的改变。”
施霖宇也注意到，为推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展集聚区，近日《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025）》正式印发。《行动方案》的出台，也让施霖宇和辉大基因的伙伴们倍受鼓舞。“当前，我们要做的就是把握政策的红利、时代的机遇，从自己的核心技术和优势去出发，去满足那些未满足的临床需求，开发出真正的适合病人的基因治疗药物，将辉大基因建设成为一家具有国际竞争力的创新型生物医药企业。”
5年来，辉大基因在张江实现了规模的跃升，与之相伴，这位徜徉在科技创新广阔海洋里的上海小囡，也在张江完成了个人角色的转变。“我们团队从最初的三个人，发展到现在的百余人，我也从单纯的研究者迈入了团队管理者的行列。而如今更多优秀人才源源不断的加入，更令辉大基因有不竭的动能去实现创新的梦想。”
回望辉大基因初创时的那个起点，施霖宇仍然感慨万千：“我们到现在还依然能收到很多病患及家属的求助信件或电话。这也始终在提醒我们，更要去做一些患者需要的事情。这是我们的初心，也是我们的使命。”
敬请期待！
科创上海
编审：李小佳
编辑：余逸舟
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