美国FDA对干细胞应用的监督管理（二）

Original 医学参考报干就有未来

2024-10-10

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编辑│陈圆圆 ┃ 审校│汤红明

许俊才

同济大学附属东方医院干细胞临床研究质量保障顾问，上海杰医医药科技有限公司创始人兼首席医学官。曾任上海医药临床研究中心副主任、上海医药临床研究中心有限公司总经理、美国药品信息协会（DIA）专家委员顾问、英国临床研究者杂志（Clinical Researcher）编委。具有20余年跨国公司工作或服务经验，国际药物研发管理经验，经历过中国、美国、欧盟、印度的药物报批注册工作，通晓国内国际药政法规。曾为卫健委、科技部、CFDA在临床研究和伦理管理规划方面的工作建言献策。已发表中英文文章近30篇，著书 5本。

【编者按】人们迫切希望把干细胞技术应用于临床来治疗许多无法治愈的疾病，然而如何评估其有效性和安全性一直是个难题，各国政府采取保守严格控制的策略。现在，对干细胞临床研究和应用，中国将采用药物监管科学的概念来严格监督管理，为让读者了解国外的监管现状，本报专栏将系列介绍：监管科学（Regulatory Science）概念；美国 FDA 如何监督管理干细胞的临床研究和应用；干细胞临床应用研究的主要挑战；为什么干细胞临床应用要按药品来管理；成功的干细胞临床应用启示未来的研究方向。此系列二主题为《美国 FDA 对干细胞应用的监督管理》。

美国的医疗市场监管非常严格，1962年FDA就明确规定临床标准化治疗方案必须基于确凿的科学依据，包括应用随机、可控条件下的临床试验。美国医生行医采用医师执照制度，其医疗行为和用药受到严格的标准管制。例如，美国FDA批准过的干细胞类产品有：Prochymal、 Hemacord、 Multistem、 Maci（https://www.sohu.com/a/190428500_166261）。这些干细胞产品的应用范围非常局限，有严格的适应证。

然而，美国众多企业在利益的驱使下聘请医生宣传干细胞能够治疗不治之症：如神经类疾病、帕金森病、脑卒中、脊髓损伤、心脏病、眼疾、软组织损伤、肌肉萎缩症及自闭症等。病急乱投医的无知患者催生干细胞研究人员成为各种干细胞伪医生，例如供职于美国某儿童医院的Mr Knoepfler，既没有医生资格，也不研究关节炎或眼疾，更没有干细胞疗法的经验，但自2010年开了一个名为The Niche的博客后，每日逾4000的博客访问量，俨然让其成为干细胞应用的国际专家。

2016年一项研究揭开美国干细胞市场的乱象：全美有351家企业、涉及570家诊所参与干细胞治疗服务，收费从0.5-10万美元不等，每年为多达10万名患者提供各种不同的干细胞治疗。

面对如此严峻混乱的形势，2017年FDA邀请全美干细胞临床治疗和基础研究领域的医生和科学家们召开听证会，探讨如何强化干细胞临床应用技术的监管，引导干细胞市场规范化发展，从而确保干细胞治疗的安全性和有效性。之后，专家和FDA达成共识：这些诊所必须停止未经批准的任何干细胞产品治疗病人的行为。

2017年5月起，FDA开始打击这些非法医疗活动。 2017年8月28日，美国法警突袭了位于圣地亚哥的Stem Immune 公司，并查获了所谓干细胞疫苗；FDA给佛罗里达州Sunrise干细胞公司发出警告信。2018年5月9日，佛罗里达干细胞诊所和加州干细胞诊所由于蒙骗患者致患者失明，遭到FDA永久封杀。