干细胞临床应用研究面临的主要挑战（三）

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编辑│陈圆圆  ┃  审校│汤红明

许俊才

同济大学附属东方医院干细胞临床研究质量保障顾问，上海杰医医药科技有限公司创始人兼首席医学官。曾任上海医药临床研究中心副主任、上海医药临床研究中心有限公司总经理、美国药品信息协会（DIA）专家委员顾问、英国临床研究者杂志（Clinical Researcher）编委。具有20余年跨国公司工作或服务经验，国际药物研发管理经验，经历过中国、美国、欧盟、印度的药物报批注册工作，通晓国内国际药政法规。曾为卫健委、科技部、CFDA在临床研究和伦理管理规划方面的工作建言献策。已发表中英文文章近30篇，著书 5本。

【编者按】人们迫切希望把干细胞技术应用于临床来治疗许多无法治愈的疾病，然而如何评估其有效性和安全性一直是个难题，各国政府采取保守严格控制的策略。现在，对干细胞临床研究和应用，中国将采用药物监管科学的概念来严格监督管理，为让读者了解国外的监管现状，本报专栏将系列介绍 ：监管科学（Regulatory Science）概念 ；美国 FDA 如何监督管理干细胞的临床研究和应用 ；干细胞临床应用研究的主要挑战 ；为什么干细胞临床应用要按药品来管理 ；成功的干细胞临床应用启示未来的研究方向。此系列三主题为《干细胞临床应用研究面临的主要挑战》。

目前虽然有少数国家条件性批准了数种干细胞产品或技术，但其应用有限，尚待进一步研究，用干细胞治疗帕金森病、脑卒中、脊髓损伤、心脏病等疾病尚处于临床研究探索中。

截至2019年2月18日，根据美国NIH全球最大的临床试验数据库Clinical Trials.gov检索结果，全球范围内干细胞临床试验共计7,080项，其中美国3,584项、欧洲1,685项、中国大陆522项、韩国251项、日本64项。

日本把干细胞研究应用定为国策，但数据显示日本在研项目极少。原因可能跟日本近年在干细胞研究领域遭遇严重打击有关：2014年1月，日本小保方晴子在Nature发表的两篇重要干细胞论文因造假遭撤稿；2018年1月22日，京都大学iPS细胞研究所承认2017年2月发表的一篇论文存在造假。

实际上，干细胞研究受挫还有美国，十几年前美国各州纷纷通过地方立法的形式鼓励干细胞研究的发展。例如，加州2004 年11月全民投票通过第 71 号提案《加州干细胞研究和治疗法案》，授权筹30亿美元资助干细胞研究，于 2005 年初建立加州再生医学研究所，致力于干细胞研究，但至今尚无突破性成果。

中国政府对干细胞临床研究也极为重视，投入大量资金开展研究，然而在临床研究方面，目前少有得到国际同行认可的临床成果，尚未批准一种应用于临床的干细胞药物。

笔者认为目前干细胞临床应用研究主要面临如下挑战：

一是干细胞治疗疾病的机制研究不足。对于移植干细胞在体内的死亡、迁移、增殖及分化过程仍然不清楚，大量动物及临床前实验表明，虽然移植的干细胞在宿主中的低存活率和/或功能丧失，但其确实发挥出一定的疾病治疗作用，虽然机制尚待研究。

二是没有统一的干细胞制剂制备标准。研究单位难以获得质量可控、方便临床使用、有明确适应征的、安全有效的干细胞。

三是缺乏规范性的随机对照双盲的Ⅲ期临床研究数据。虽有个案报道接受干细胞治疗后疗效显著，但同时关于干细胞治疗副反应的报道也在增加。2016年FDA公开了几例严重的不良事件，如1例眼疾患者因干细胞注射而失明、1例患者在脊髓内注射导致肿瘤。2017年NEJM报道3例因注射干细胞致失明的案例。

四是临床研究专职科技人员不足。干细胞药物较传统化学药物研发更复杂,了解、掌握与熟悉干细胞临床研究的科研人员、研究医师、护士、临床稽查员、协调员、观察员等多类别人才紧缺。

五是实施细则尚待出台。《干细胞临床研究管理办法（试行）》《干细胞制剂质量控制及临床级指导原则（试行）》等国家政策出台，启动了干细胞临床研究机构和项目备案，对干细胞研究进行日常监管及专项整治，促进了干细胞临床研究健康有序开展。国家食品药品监督管理总局药品审评中心也重新接受干细胞类生物制剂申报，但关于如何推动干细胞药物研发、审评审批等细节问题，亟需国家出台一系列可行性的实施细则。

总之，干细胞应用于疾病治疗多处于研究探索阶段，任何未经国家监管机构批准、宣称可治病的干细胞疗法，基本不可靠。

下期将介绍可临床应用的干细胞为什么按药品监管。

（本文来源于《医学参考报》干细胞与再生医学频道2019-01期第8版原创文章，ID：yxckbsc2019010801）

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