4月28日至5月31日：中国干细胞药物注册申报进展

撰文│何    斌     

编辑│毕紫娟

审校│汤红明

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2022年4月28日至5月31日，国内新增1家企业的1款干细胞药物临床试验申请获得受理；4款已获得受理的干细胞药物顺利获批默示许可。截至2022年5月31日，国内共有29家企业的38款干细胞药物临床试验申请获得受理，共有22家企业的30款获准默许进入临床试验（IND）。（中国干细胞药物注册申报进展）

新增受理：2022年4月28日，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）临床试验申请（IND）获受理（受理号：CXSL2200194）。

（图片来源：CDE官网）

新增药物临床试验默示许可：

新药概况：

NouvNeu001是睿健医药通过其自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术开发的一款针对帕金森病（PD）的诱导多功能干细胞（iPSC）衍生药物。NouvNeu001利用该公司的iPSC产品开发平台，将iPSC作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可以进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善PD病灶，为移植至脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。因此，NouvNeu001能够高效促进PD患者运动及其他功能的恢复。

技术平台（图片来源：睿健医药官网）

PD是中枢神经系统和周围神经系统中α-突触核蛋白的错误折叠和异常积聚，导致全身进行性恶化的运动和非运动症状，主要表现为运动迟缓、肌强直、震颤、姿势步态异常等运动障碍，常伴有嗅觉减退、睡眠障碍等多种非运动症状。

PD的进行性运动症状很大程度上是由于黑质中的多巴胺神经元死亡，这是中脑的一部分，它将左旋多巴转化为多巴胺，其中一步中由芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）催化。然后，黑质中的神经元将多巴胺释放到多巴胺受体所在壳核中。在PD中，黑质中的神经元变性，壳核中的AADC明显减少，这限制了大脑将口服左旋多巴转化为多巴胺的能力。
PD是仅次于阿尔兹海默病的第二大常见慢性进行性神经退行性疾病，影响了全球近1000万人。目前，临床上主要以药物治疗、康复训练等对症治疗方法，尚无有效控制疾病的手段。
此次NouvNeu001临床试验申请获得受理无疑为PD提供了一条崭新的细胞药物临床治疗路径。临床前数据显示，NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善PD症状。

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