干细胞临床应用为什么要按药品研发管理（四）

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撰文│许俊才  

编辑│陈圆圆  

审校│汤红明

许俊才

同济大学附属东方医院干细胞临床研究质量保障顾问，上海杰医医药科技有限公司创始人兼首席医学官。曾任上海医药临床研究中心副主任、上海医药临床研究中心有限公司总经理、美国药品信息协会（DIA）专家委员顾问、英国临床研究者杂志（Clinical Researcher）编委。具有20余年跨国公司工作或服务经验，国际药物研发管理经验，经历过中国、美国、欧盟、印度的药物报批注册工作，通晓国内国际药政法规。曾为卫健委、科技部、CFDA在临床研究和伦理管理规划方面的工作建言献策。已发表中英文文章近30篇，著书 5本。

编者按

人们迫切希望把干细胞技术应用于临床来治疗许多无法治愈的疾病，然而如何评估其有效性和安全性一直是个难题，各国政府采取保守严格控制的策略。现在，对干细胞临床研究和应用，中国将采用药物监管科学的概念来严格监督管理，为让读者了解国外的监管现状，本报设立专栏进行系列介绍。本期为系列四，主题为干细胞临床应用为什么要按药品研发管理。

干细胞疗法的应用需求日益增加，医学上许多尚无治愈方案的疾病都期望通过干细胞技术来治疗，然而愿望和现实总是存在距离。患者和激进的医生大胆尝试各种干细胞新疗法的同时，保守和讲科学证据的监管机构则要求：所有的治疗方法或产品必须有充足的科学证据，没有通过药监批准的方法就禁止使用。

早在1962年，《科夫沃-哈里斯修正案》就授权FDA不仅对新药上市前需要证明其安全和有效，而且市场上已有的药品也必须通过同样严格的科学检验。任何临床标准化治疗方案均必须基于确凿的科学依据，包括随机、对照、双盲可控条件下的临床试验验证，只有如此，FDA才可能批准该标准化治疗方案的临床应用，同时FDA也在不断淘汰那些不安全或无效的临床疗法。

基于上述修正案，针对干细胞疗法，美国采取严格的药品研发方式对其疗效和安全性进行评估。依据美国目前药物研发的规律，短期内美国药物研发公司也难有突破性的进展。在明确产品的有效性和安全性之前，FDA必须审查其产品质量（纯度和效能），并需要足够的动物实验数据证明治病的机制，评估与产品使用相关的所有潜在风险，这些流程需要10年或更长的时间来完成。美国FDA从不降低新药研发的标准，关于创新药和技术方法的批准，要求申报者提供研究终点的机制证明（Proof of Mechanism）、概念验证(Proof of Concept)、原则的证据（Proof of Principle，在何种情况下使用，包括剂量规定、患者病情、性别、年龄等）的试验过程和科学数据，鉴于上述苛刻要求，目前极少有大的制药公司开展干细胞临床研究。

证明一种医疗方法或药品是否安全有效是一件非常困难的事。即使有各期临床试验的层层验证，药监部门的严格审批，不可控的药物不良反应依然存在。历史上曾发生数起严重的药物不良反应给人类社会带来巨大的灾难：20世纪30年代美国的磺胺事件，造成近百名婴儿死亡；50年代的氯霉素引起的致死性再生障碍性贫血和灰婴综合征，上千人因此丧生；60年代的反应停事件，留下了上万名“海豹婴儿”。

患海豹肢症的儿童  （图片来源网络）

2015 年 8 月，中国颁布《干细胞临床研究管理办法（试行）》和 《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》表明我国干细胞监管已进入国际行列，从顶层设计上要求所有机构在进行干细胞临床研究时，必须按药品监管的标准执行。中国大力鼓励科学、严格、高标准的创新研究，严令禁止未经国家主管部门备案或批准的、损害患者利益的干细胞滥用。

（图片截自官网）

疾病可能导致患者某类生理功能缺失或机体死亡，对此医务人员经常感觉无能为力。然而，若是由于医疗手段不科学和（或）存在风险而致使患者受到伤害，这是绝对应该避免的。因此，在治疗机制不清以及干细胞制剂未能标准化的今天，干细胞的临床转化工作，须慎之又慎！

（本文来源于《医学参考报》干细胞与再生医学频道2019-02期第7版原创文章，ID: yxckbsc2019020701）

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