两会特辑 | 2023全国两会上的干细胞声音
撰文│杏 仁
编辑│李佳潞
审校│汤红明
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万众瞩目中，2023年全国两会圆满完成各项议程，于2023年3月13日在北京落幕。2023年全国两会是党的二十大后召开的第一次全国两会，开局起步之年，意义非同寻常。
”
农工党中央：加快推进我国细胞产业健康发展
在今年的全国两会期间，农工党中央建议提交了一份《关于加快推进我国细胞产业健康发展的提案》。
农工党中央强调，细胞产业在快速发展的同时，也面临着一些问题，主要体现在：一是国家层面尚未出台细胞产业完整的政策性文件，现有政策散见于科技、工信、人社等部门政策中，未形成政策体系，存在政策盲点。二是临床试验伦理互认，研究型病床、研究型医院的先行先试等政策尚未启动，产业发展主动作为不够。三是面向产业创新发展方向的重大产业支撑平台能力偏弱。四是成果转化率低、设备耗材过度依赖进口等问题突出。
为此，农工党中央建议鼓励发展细胞治疗产业，加快细胞治疗产品的转化和临床应用，具体建议如下：
一是加强产业顶层设计，做好产业发展引领。建议由发改、科技、商务、卫健、药监等部门从国家层面围绕细胞产业的发展进行顶层设计，进一步明确产业发展目标、路径，梳理产业发展中的难点和堵点问题，建立符合GMP要求的国家级免疫细胞资源库平台，推动产业链、创新链、人才链、制度链等深度耦合，构筑创新型产业发展生态。
二是开展核心技术攻关，提升创新策源能力。在国家重点实验室、国家企业技术中心等重大平台建设上向细胞领域予以倾斜支持，打造细胞领域国家科技战略力量。强化临床研究支撑能力，全力推动国家级临床医学研究中心建设。设立基础研究与转化应用的科技专项，高效配置科技力量和创新资源，加强基础理论和关键共性技术原始创新，围绕细胞调控机制、细胞定向分化、细胞谱系示踪、类器官、在体编辑、高端细胞培养基、生物反应器等关键技术和引领未来发展的基础前沿领域开展集中攻关，防治“卡脖子”技术受限。深化研医合作，建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗全周期链条，为产业发展提供原始创新能力和产业转化动力。
三是加快产业引育发展，实现产业强链补链。支持行业骨干企业合理配置资源，整合产业链上下游企业、高校和科研院所的资源，搭建科研转化-临床研究-药物申报-产业生产-医疗应用全产业链。加强区域合作，建立京津冀、长三角、大湾区细胞产业之间多层次、多元化战略合作关系，畅通技术、人才、资本等要素资源交流渠道，加快细胞产业链融合发展。
四是围绕产业标准监管，开展多维先行先试。厘清细胞产业政策制度链，以纾解细胞产业发展中的难点堵点为目标，研究制度创新方向。借助于自贸试验区、国家自主创新示范区体制机制先行先试的优势，在这些特定区域探索开展细胞和基因治疗产品技术评价、政策法规、监管程序、风险分级等研究，推动建立科学的监管评价体系；推动在细胞采集、生产制备、运输、质控、院内放行、风险控制等方面形成若干技术规范或标准；在细胞治疗分级分类管理制度、审评审批制度、事中事后监管制度等方面形成若干制度创新成果；探索在细胞治疗临床试验同情用药、进口国外已上市国内未上市药品和医疗器械、根据医疗技术准入开展临床收费等方面实现突破；围绕医药产业需求，支持有条件的地区在综合保税区外开展保税研发试点，进一步增强保税研发政策覆盖范围，以期形成一批可复制可推广的试点经验，为进一步扩大试点范围奠定坚实基础。
川渝代表团：支持自贸试验区内三级甲等医疗机构开展干细胞临床前沿医疗技术研究
代表们认为，当前，成渝地区双城经济圈建设对照目标定位，仍面临一些困难，如综合竞争力有待增强、产业协同竞争力不强、区域协调发展水平有待提升、国家政策支持还需加强等。
针对上述问题，川渝代表团建议扩大自由贸易试验区卫生健康领域试验内容，助力成渝地区双城经济圈建设具有全国影响力的医药科技创新中心，具体建议如下：
实施鼓励“本土创新”与加速“海外转化”双擎驱动政策，加速川渝自由贸易试验区内引进国内外高端医疗资源。支持自贸试验区内三级甲等医疗机构开展干细胞临床前沿医疗技术研究，支持生物制品（包括疫苗）、抗癌药等临床急需创新药产业发展。加强基础医学研究，建立医药科技创新孵化中心，设立医药知识产权维权援助成渝地区分中心。支持川渝口岸药品和生物制品检测能力建设，加快构建批签发管理的生物制品检验功能，推动成立药品及医疗器械审评西南分中心。优化化学药品、首次药品进口备案和生物制品进口备案职能，建设食品药品检测基地。建立新药研发用材料、试剂和设备进口绿色通道。鼓励质子放射治疗系统、手术机器人等大型创新医疗设备创新。
李国华：推动干细胞药物研发上市纳入国家战略，并编制实施国家发展规划
在今年的全国两会期间，全国政协委员、上海浦东新区人大常委会副主任李国华聚焦“加快推动干细胞药物研发上市”提交提案。
李国华分析了当下存在的主要问题，他认为，我国在干细胞基础和临床研究取得了一些国际领先的成就，但尚无一种干细胞产品获批上市。由此可见，我国在干细胞药物研发和产业化方面与发达国家还存在差距，包括审批制度滞后于细胞药物的研发速度；生产工艺急需提升与突破；缺乏基础研究公共平台，研发成果转化缓慢等。
针对上述问题，李国华建议将推动干细胞药物研发上市纳入国家战略，并编制实施国家发展规划，具体建议如下：
一是加大审批制度改革力度。参照国际惯例加快构建完善具有我国特色的审批制度，尽快制定和发布细胞产品研发技术指导性文件，完善相关产品技术评价体系、科学监管体系及机制；鼓励具备备案资质的机构开展具有同一产品来源的多中心临床研究，并建议临床研究备案审核和监管下沉到省级主管单位。
二是加快产业生产能力提升。聚焦建设国家级或省部级干细胞生产制备公共服务平台，提供符合标准、安全的干细胞产品，确保需方能够及时获得安全、可靠的干细胞种类，确保各种研究的标准化、科学化。同时，加快规模化生产设备的国产化研发，避免关键设备“卡脖子”。
三是加大政府监管力度。对于当前市场干细胞产品“鱼目混珠”的乱象，加大监管力度，确保人民群众的用药安全；同时要改革、加快审批流程，使更多干细胞产品上市，满足不同人群需求。
四是加快建设基础和临床研究中心及转化平台。建立国家级干细胞基础研究中心及建设若干国家级干细胞临床医学研究中心，吸引顶尖基础和临床科学家参与治疗常见病、难治病、罕见病等方向的干细胞产品研发；打造国家级干细胞成果交易平台，支撑干细胞成果转化为产品。
金力：提升生物医药研发用物品通关便利化
在今年的全国两会期间，全国人大代表、复旦大学校长金力聚焦生物医药研发用物品通关便利化提出建议。
金力认为，生物医药领域是我国存量外资比较集中、增量外资较为关注的领域，也是我国积极融入全球研发体系的重要突破口，尤其在细胞基因治疗（CGT）领域，细胞治疗药物的研发生产与基因诊断和治疗密切相关，但外资能否参与投资细胞治疗药物研发与生产的规定较模糊。
针对上述问题，他呼吁放宽生物医药研发用物品限制，具体建议如下：
基于法律法规允许的框架下，在《自由贸易试验区外商投资准入特别管理措施（负面清单）》的修订过程中，将“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”由禁止规定改为限制规定，出台相应的限制性准入条件。在国际合作基础好、监管体系完善、监管能力强的自贸试验区进行开放试点，实现在生物医药领域培育国际经贸合作新的增长点。
刘云：将干细胞基地建设作为我国新一轮生物医药产业的重要内容纳入国家重大科技发展项目库
此前，刘云走访了江苏多家干细胞研发企业，在行业内与多家医疗机构，特别是对干细胞临床研究较多的医疗机构进行交流，同时还咨询了干细胞临床研究、生产相关的管理部门。她发现，在干细胞的政策法规方面，我国相对滞后；在干细胞的制备整个环节当中的相关培养材料、试剂，包括一些仪器设备，我们国内也在起步阶段，与发达国家仍存在有一定差距。
针对上述问题，她建议，要高度重视以干细胞为代表的再生医学的研究及产业化发展，具体建议如下：
将干细胞基地建设作为我国新一轮生物医药产业的重要内容纳入国家重大科技发展项目库，并出台专项政策，布局干细胞药物产业链，开展核心装备、试剂和耗材研发攻关与应用，尽快实现国产替代。建议国家有关部门可以采用局部试点、先行先试的方式，在江苏、上海试点打造干细胞治疗国家级重大创新平台，增强我国生命健康科技力量。
刘雅煌：支持深合区符合一定条件和要求的特许经营医疗机构开展免疫细胞、干细胞临床研究等前沿医疗技术研究和应用
在今年的全国两会期间，全国政协委员、澳门归侨总会会长、澳门潮汕总商会会长刘雅煌提交了一份《关于支持琴澳深合区开展前沿医疗技术研究和应用助推大健康产业的提案》。
刘雅煌认为，澳门受限产业单一、空间狭小因素影响，医疗健康领域的旗舰型企业不多，单凭现有企业做大做强医疗健康产业存在较大难度。深合区医疗健康产业虽起步较晚，但拥有医疗健康产业发展绝佳区位、载体以及试验空间，为琴澳协同发展医疗健康产业提供了良好基础。
为此，他建议支持深合区符合一定条件和要求的特许经营医疗机构开展免疫细胞、干细胞临床研究等前沿医疗技术研究和应用，具体建议如下：
一是符合党中央、国务院对深合区产业定位和发展方向。《横琴方案》明确将发展休闲养生、康复医疗、高端医疗服务等作为深合区重点发展产业之一。由国家支持、广东省人大常委会制定的《横琴粤澳深度深合区发展促进条例》也提出支持深合区开展干细胞、体细胞等前沿医疗技术研发和应用。因此支持深合区开展免疫细胞、干细胞临床研究等前沿医疗技术研究和应用，有助于更好营造满足澳门居民高端医疗健康服务需求，是加速落实《横琴方案》“构建新家园”的重要组成部分。同时，将开辟深合区在医疗健康传统赛道上新的产业增长点，有助于充分利用港澳医疗健康优势资源、管理经验，推动构建优势互补、接轨国际的医疗健康创新生态系统，是加速落实服务澳门产业多元发展的应有之义。
二是深合区具备无以比拟的基础条件。深合区是澳门主导的开发示范区域，随着深合区即将封关运作，将成为海关监管的“境内关外”特殊区域，政策和制度探索创新空间大。目前深合区已有中科干细胞基因科技、艾尔普再生医学科技、爱姆斯坦生物科技、珠海市人民医院横琴医院横琴国际细胞治疗中心等多家企业或医疗机构在开展干细胞和免疫细胞的研究或临床试验，发展势头和市场需求较为旺盛，亟需国家支持在应用环节上予以突破。
三是深合区有条件有能力严格做好风险防控。如果国家支持深合区开展相关医疗技术应用，我们将在贵司指导下，落实《干细胞临床研究管理办法 ( 试行 )》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）的通知》文件精神，组织成立深合区干细胞专家委员会，聚集国内和港澳干细胞研究领域的权威专家，开展风险保障机制体系建设，包括探索制定干细胞临床研究机构从事前验收开展、事中监管、事后评估制度与条款；制定干细胞临床应用人群筛选标准；制定临床应用干细胞制剂标准、运输、使用、监管等标准等，按照“专家许可、政府监管、分步推进”的原则，率先推动1-2个成熟先进医疗技术转化应用。同时可以充分利用《横琴方案》赋予的改革授权清单模式，推动相关法律法规在深合区的调整适用。
每年三月召开的全国两会寓意着希望和生长，民生热望在这里得到表达与回应。未来五年，新一届全国人大代表、政协委员的履职脚印将遍及五湖四海、大江南北，让我们共同期待这些关于干细胞的议案提案得以落地，造福人民健康！
ID:sckp2023031501203
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东方干细胞科普团，由同济大学附属东方医院刘中民院士领衔。关注“干就有未来”微信公众号，我们将不定期推出更多科学有趣的干细胞科普知识，与您一同领略干细胞的魅力！
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