Ceptur Therapeutics：U1衔接子技术新锐，主攻新一代RNA靶向疗法
创新是生物医药领域发展的命脉。如何将一项创新技术、一个创新靶点转换为一类创新疗法是科学界、产业界、投资界共同探讨的命题。根据医药魔方PharmaInvest数据库，过去几年，每年都有数百家致力于各类创新疗法开发的公司在资本的支持下开启新药研发征程，且这种创新驱动的新药研发热潮在未来几年，甚至几十年有明显的延续之势。 医药魔方《创星》栏目，根据PharmaInvest独有的评分系统，筛选最值得关注的一批“创新之星”，从科学基础、技术优势、研发潜力等多个维度，洞悉新锐公司获资本青睐的原因，同时，也将总结同领域的全球竞争概况，辅助国内创新药同行的决策判断。
信使RNA（mRNA）是参与生命活动的核心分子，正如名字中展现的，它是将DNA上遗传信息传递给蛋白质的重要“信使”，指导着蛋白质的合成。近几年，随着mRNA疫苗在抗击新冠疫情的浪潮中大放异彩，与mRNA相关的新型疗法成为了投资者关注的热门领域。
近日，专注在mRNA水平开发新疗法的生物技术公司Ceptur Therapeutics宣布完成了7500万美元的A轮融资，启明创投和venBioPartners共同领投了这一轮融资。新投资者Perceptive Xontogeny Venture(PXV) Fund、Bristol Myers Squibb和Janus Henderson Investors以及现有种子投资者Affinity Asset Advisors、Boxer Capital和LifeSci Venture Partners参与投资。通过此次融资，venBio的Aaron Royston 博士和启明创投的Colin Walsh将加入Ceptur的董事会。
Ceptur正在开发U1衔接子（U1 adaptor）平台，并针对信使RNA前体（pre-mRNA）构建靶向疗法，通过降解特定mRNA的方式干预相关疾病的发生和发展。这轮融资所获资金将用于完善U1衔接子平台，并支持现有候选药物的进一步开发，为临床试验做准备。
Ceptur的U1衔接子基因沉默技术来源于Rutgers University的授权。最初 Samuel I. Gunderson 博士和研究助理Rafal Goraczniak博士在实验室发现了这项技术，并创立了早期创业公司SilaGene，这一过程中，Rutgers研究办公室旗下负责商业化的Rutgers Innovation Ventures为公司提供了专利申请、资金协助等支持。这是国外高校常见的科研成果转化方式，大学教职员工受到学校专利政策的约束，无法独自享有专利的所有权益；作为交换，大学的商业化团队将提供专利管理、技术推销、建立投资者关系等多种服务与支持。
之后在2021年，Gunderson博士、Goraczniak博士和担任公司总裁兼首席执行官的Peter Ghoroghchian创立了Ceptur Therapeutics，并整合了Gunderson博士从SilaGene和 Rutgers获得的知识产权组合，完成了品牌的重塑。
Ceptur的名字整合了单词“interceptor”和字母“u”，因为创始人们相信U1 衔接子技术可以拦截有缺陷的RNA。这是一种类似于反义寡核苷酸和siRNA疗法的方法。U1衔接子是一种双功能寡核苷酸，由两部分组成：一部分是能靶向pre-mRNA的目标基因结合区域，另一部分是能吸引并抑制U1小核核糖核蛋白（U1 snRNP）的U1区域。
snRNP可以延伸poly(A)尾，当snRNP被抑制时缺乏poly(A)尾的pre-mRNA无法成熟，在细胞核内即被降解。通过在同一个分子中结合这两种功能，U1衔接子技术可以特异性地抑制目标pre-mRNA的成熟，通过靶向和降解特定mRNA的方式控制基因表达，甚至使一些基因沉默，阻止致病蛋白的合成。
U1衔接子的一个特性是可编程，因此这个平台也可能靶向难以成药的靶点。同时，Ceptur可以针对不同基因和细胞类型对衔接子进行修饰，以快速、高成本效益的方式调节其效力和特异性。该公司希望未来U1衔接子平台能有丰富的应用领域，他们计划利用该平台为肿瘤、中枢神经系统疾病和肾病等各种严重疾病开发新的疗法。
目前，Ceptur的管线主要处在早期研发阶段，尚未进入临床试验。据报道，2023年该公司的一些候选药物将进入临床申报阶段，例如靶向KRAS 和 MYC的肿瘤学项目。
Ceptur正着眼于肝脏以外的药物靶点，随着研究的进一步深入，未来这种专注mRNA水平的治疗技术可能开发出具有差异性的基因医学疗法，与现有的基因沉默技术同台竞技，使更多的患者受益。同时，这家公司的建立过程也值得被进一步关注，为国内产学研的结合提供更广阔的思路。
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参考资料：
[1]https://www.biospace.com/article/ceptur-launches-with-75-million-series-a-for-rna-therapeutics/[2]https://www.fiercebiotech.com/biotech/bristol-myers-vcs-launch-new-rna-therapeutics-biotech-ceptur-75m-to-silence-pre-mrna[3]https://endpts.com/a-new-startup-wants-to-take-antisense-and-sirna-one-step-further-and-control-which-genetic-sequences-end-up-in-mrna/[4]https://research.rutgers.edu/news/novel-rna-research-invention-and-startup-born-rutgers-university-receives-75-million-series[5]https://cepturtx.com/[6]Rafal Goraczniak etal. Gene silencing by synthetic U1 Adaptors. Nature Biotechnology(2009).资源专区
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