国内首个干细胞药物离我们还有多远？2022年度干细胞药物申报显著增长

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撰文：何斌首发：医学参考报

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自从2018年以来，国家药品监督管理局（CENTER FOR DRUG EVALUATION, NMPA）重新受理干细胞新药临床试验申报，干细胞药物临床试验的申请稳步增长。就承办受理号总量，从2018年申报5个（以受理号计）增长至2022年的26个，较2021年度增长了一倍，我国干细胞新药研发速度明显加快。

图1  干细胞药品申报详情 （数据来源：东方医院干细胞基地整理）

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干细胞药物临床试验申报情况

2022年CDE受理干细胞药物临床申请26项（以受理号计），其中，国产1类创新药注册申请25项，进口1类创新药注册申请1项。

表1  2022年度干细胞药物注册申报受理一览表

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临床试验默示许可情况

2022年，共有11家企业的11款干细胞药物的16项临床试验获得CDE默示许可。其中，上海爱萨尔生物的人脐带间充质干细胞注射液获批2项临床试验默示许可，泉生生物的人脐带间充质干细胞注射液获批4项临床试验默示许可。

表2  2022年度干细胞药物临床试验默示许可览表

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临床试验适应证分析

截至2022年12月31日，CDE合计默许的42项临床试验涉及20项适应证。其中位于前三的分别是：膝关节炎（7项）、间质性肺病（5项）、移植物抗宿主病（4项）。其中，膝骨关节炎有6家企业的7款干细胞药物。干细胞类型包括：自体脂肪间充质干细胞（1种）、异体脂肪间充质干细胞（2种）、脐带间充质干细胞（3种）、iPSC来源的间充质样细胞（1种）。从适应证来看，绝大多数药物利用间充质干细胞免疫调控功能，以针对炎症相关或自身免疫相关疾病展开治疗。

图2  干细胞药品适应证详情 （数据来源：东方医院干细胞基地整理）

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申报地区情况分析

在各省市的干细胞药品申报方面，截至2022年12月31日合计受理56项，默示许可42项临床试验申请。

在申报受理方面，上海以16项居第一，其次北京以9项居第二，随后依次为广东、江苏、天津。在临床试验默示许可方面，上海仍以13项居第一，其次北京以9项居第二，随后依次为江苏、天津、广东。可以看出上海是干细胞药物研发最活跃的地区，长三角地区、京津和广东是中国干细胞药物研发的主力地区。

图3  各省市干细胞药品申报受理情况 

图4  各省市干细胞药品临床试验默示许可情况

（ 数据来源：东方医院干细胞基地整理）

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申报的干细胞类型分析

截至2022年12月31日，从申报干细胞类型来看，人脐带间充质干细胞药物合计32项，占比61.5%，是干细胞药物研发最主要细胞的类型。特别是2022年度合计受理了19项脐带间充质干细胞药物，迎来了大幅增长。其次，除了间充质干细胞，来自人胚胎干细胞（ESC）和人诱导多能干细胞（iPSC）的衍生细胞药物也在稳步增长。2022年度合计新增了3项iPSC来源衍生细胞药物。

图5  申报受理的干细胞药物干细胞类型情况 

（数据来源：东方医院干细胞基地整理）

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未来或迎来爆发

全球细胞治疗领域在基础研究领域已取得诸多重大原创性成果。我国干细胞基础研究位居世界前列，为诸多疑难杂症治疗提供了新希望。由于受前期市场无序影响，我国干细胞临床研究及临床试验一度停滞，导致目前干细胞产业上游存储业务相对成熟，中游开发和下游应用发展相对滞后的局面。

随着《干细胞临床研究管理办法 ( 试行) 》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则( 试行) 》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》等政策出台，我国干细胞临床转化逐步走向正轨，并逐渐明确了以干细胞药物作为转化出口的道路。随着政策的明确，在经过一番探索后，我国干细胞临床转化进入了有序发展阶段，干细胞药物申报的数量和质量都有显著增长。

相信2023年度会是干细胞药物研发的爆发期，会有更多针对新适应证的干细胞药物进入临床试验阶段。同时，正在开展干细胞药物Ⅰ期/Ⅱ期临床试验也将逐步产生结果，相信随着干细胞技术研发的不断深入，干细胞作为治疗药物离上市将在不远的未来。

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