VX-880细胞疗法治疗糖尿病，所有患者减少或停止使用外源性胰岛素
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Vertex Pharmaceuticals在当地时间6月21日宣称，12 名接受干细胞疗法的 1 型糖尿病患者能够在 90 天后自行产生足够的胰岛素，以维持健康的血糖水平。除一人外，其余所有人在这三个月内都减少或不再需要注射胰岛素，三人在一年的随访中不再需要注射胰岛素。
Vertex Pharmaceuticals是一家成立于1989年的美国药企，总部位于马萨诸塞州，2022年5月以7574.4（百万美元）营收位列2022年《财富》美国500强排行榜第448名。2023年6月，以8930.7（百万美元）营收，入选2023年《财富》美国500强排行榜，排名第427位。
研究人员表示，这项新的细胞疗法的临床研究成果标志着一种有希望的方法，有朝一日可以让一些 1 型糖尿病患者不再需要每天注射胰岛素。
Vertex（福泰制药）在美国糖尿病协会第 84 届科学会议上公布了正在进行的 VX-880 细胞疗法治疗 1 型糖尿病的 1/2 期研究的积极结果。
VX-880细胞疗法是一种研究性干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法，用于治疗低血糖意识受损和严重低血糖事件 (SHE) 的 1 型糖尿病 (T1D) 患者。这些更新的数据涉及 12 名在试验 B 部分和 C 部分接受单次输注全剂量治疗的患者，与之前报告的 VX-880临床试验的积极结果一致，并加强了这种疗法的变革潜力。
在基线时，研究中的所有患者均未检测到空腹 C 肽（内源性胰岛素分泌的标志物），在筛选前一年有复发性 SHE 病史，并且平均每天需要 39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）单位的胰岛素。
在单次输注全剂量 VX-880 后，所有 12 名患者均在第 90 天出现胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生。
在最近一次就诊时，所有患者的血糖控制均得到改善，并达到了 ADA 推荐的目标，即 HbA1c 低于 7.0% 且持续血糖监测范围内时间高于 70%。
几乎所有参与者（12 名中的 11 名）在上次就诊时都减少或停止使用外源性胰岛素。所有患者在评估期间（从第 90 天开始）均已消除 SHE。
最后，所有三名患者均接受了至少一年的随访，因此可评估主要终点，均达到了消除 SHE 的主要终点（从输注后第 90 天开始），HbA1c <7.0%，以及胰岛素独立的次要终点。
VX-880 细胞疗法总体耐受性良好。大多数不良事件 (AE) 为轻度或中度，没有与 VX-880 治疗相关的严重不良事件。如先前报道，有两名患者死亡，均与 VX-880 治疗无关。安全性总体上与研究中使用的免疫抑制方案、输注程序和长期糖尿病并发症一致。
Vertex 全球药物开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官 Carmen Bozic 医学博士表示：“这些出色的数据进一步证明 VX-880细胞疗法有望治愈 1 型糖尿病。在我们计划进行关键性开发的同时，我们很高兴获得监管部门批准扩大研究招募范围，并期待着为那些期待已久的变革性疗法的患者推进这一计划。”
“我们迄今为止在该研究中看到的数据非常令人兴奋。干细胞衍生的胰岛可以像天然人类胰岛一样调节血糖控制，”芝加哥大学医学院外科教授兼胰腺和胰岛移植项目主任、这项研究的研究人员之一、Vertex 的 VX-880 指导委员会成员 Piotr Witkowski 医学博士说。“在几个关键血糖指标上看到的显著改善、严重低血糖发作的消除以及对外源性胰岛素的依赖的减少或完全消除，有可能从根本上改变 T1D 的治疗前景，并减轻这种疾病给患者带来的沉重负担。”
这些数据是在 2024 年 6 月 21 日于佛罗里达州奥兰多举行的美国糖尿病协会第 84 届科学会议上发表的，当时的受邀演讲题目是“使用干细胞替代的临床试验的最新进展”。
关于VX-880
VX-880 是一种研究性同种异体干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞疗法，采用专有技术制造。VX-880 正在针对患有低血糖意识受损和严重低血糖的 T1D 患者进行评估。VX-880 有可能通过恢复胰腺胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素产生）来恢复人体调节葡萄糖水平的能力。VX-880 通过输注到肝门静脉输送，需要长期免疫抑制疗法来保护胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880 试验已扩展到目前在美国、加拿大和欧洲活跃并正在招募的其他地点。
VX-880已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道称号，以及欧洲药品管理局授予的PRIME称号。
关于 VX-880 1/2 期临床试验
这项临床试验是一项 1/2 期、多中心、单组、开放标签研究，研究对象为患有低血糖意识受损和严重低血糖的 1 型糖尿病患者。该研究设计为一项连续、多部分的临床试验，旨在评估 VX-880 的安全性和有效性。
最初的 17 名患者研究已全部入组。14 名患者已在研究的 A、B 和 C 部分接受给药，其余患者将很快接受给药。12 名患者在 B 和 C 部分接受了单次输注全剂量治疗。
在基线时，研究中接受治疗的所有 14 名患者均未检测到空腹 C 肽，在筛选前一年曾有复发性 SHE 病史，并且平均每天需要 39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）单位的胰岛素。在输注 VX-880 后，所有患者均在第 90 天表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生。
根据迄今为止显示的积极数据，该研究已扩大到约 37 名患者。
关于 1 型糖尿病
1 型糖尿病是由胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫性破坏引起的，导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损。胰岛素缺乏会导致身体处理营养物质的方式异常，从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡等并发症。
由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，1 型糖尿病患者很难实现和维持血糖平衡。目前的护理标准并未解决该疾病的根本原因，除胰岛素外，治疗 1 型糖尿病的治疗选择有限；目前尚无治愈糖尿病的方法。
关于Vertex
Vertex 是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司已批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病（囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血）潜在病因的药物，并继续推进这些疾病的临床和研究项目。Vertex 还拥有强大的临床研究疗法，涵盖其他严重疾病的多种治疗方式，对人类生物学的致病机理有着深入的了解，包括急性和神经性疼痛、APOL1 介导的肾脏疾病、IgA 肾病、常染色体显性多囊肾病、1 型糖尿病、1 型肌强直性营养不良和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症。
Vertex 成立于 1989 年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处。Vertex 一直被公认为业内最佳工作场所之一，连续 14 年入选《科学》杂志的“最佳雇主”榜单，并被《财富》杂志评为“100 家最佳雇主”之一。
来源：网络 | 编辑：暖风
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