换血让AD小鼠脑中Aβ少沉积80% | Benlysta首个获批用于儿童狼疮肾炎的生物制剂 | 神经通讯第6期
脑科学科研转化，临床试验和审批，投融资新闻等，每周一早八点，为您播报。神经通讯第6期，为您整理了7条资讯，敬请查阅。
整理：Sheryl、光影
01. 斯坦福团队开发新型聚合物植入系统，用于中风恢复
斯坦福大学医学院的研究团队开发出了一种用于动物干细胞输送和电调节的导电聚合物系统。该系统大约长 3 毫米，宽 1 毫米，使用它可以改善中风大鼠的功能性恢复。研究人员通过该系统确定了一种可促进大脑愈合的蛋白质STC2。研究人员认为，这一导电聚合物系统有望使干细胞的电刺激调节成为一种提高中风恢复率和确定重要治疗靶点的潜在方法。相关研究成果已发表在Nature Communications上。
doi.org/10.1038/s41467-022-29017-w
02. 换血能让AD小鼠大脑中Aβ少沉积80%
近日，来自德克萨斯大学休斯顿健康科学中心的Claudio Soto教授和Akihiko Urayama教授团队在转基因AD小鼠模型（Tg2576）中发现，通过将Tg2576小鼠的血液替换为具有相同遗传背景的野生型小鼠的血液，Tg2576小鼠大脑中淀粉样斑块的形成显著减少了40%-80%。更重要的是，Tg2576小鼠空间记忆能力也得到了明显改善。这一发现将为AD的治疗开辟一种新的策略，相关成果发表于《分子精神病学》上。
doi.org/10.1038/s41380-022-01679-4
03. 首款SOD1-ALS新药提交上市，有望加速批准上市
2022年7月26日，Ionis Pharmaceuticals和百健（Biogen）共同宣布，FDA已接受tofersen的新药申请。该药物的NDA申请由百健提交，目前已获得优先审查资格，并给予处方药用户费用法案（PDUFA）的日期为2023年1月25日。Tofersen是一种反义药物，用于治疗超氧化物歧化酶1肌萎缩侧索硬化症（SOD1-ALS）。处方药用户费用法案（PDUFA）规定的决策日期预计是2023年1月25日。Tofersen能够与编码SOD1的mRNA结合，被核糖核酸酶RNase-H降解，从而减少突变SOD1蛋白的生成。在通过对几周前一项失败的后期数据进行研究后，其分析结果显示该药物可能具有预期效果。
04. 与睿创新完成数千万首轮融资
智慧外科新势力与睿创新宣布完成首轮数千万元人民币融资，由远毅资本独家投资。与睿创新已分别在四川成都和江苏苏州设立研发及运营中心，本轮资金将主要用于与睿创新的智能微创系列产品SurgSmart的持续研发，使其适用于更多手术类型，同时积极推动全国范围内的市场布局。
SurgSmart系列智慧手术平台，采用人工智能技术构建“外科虚拟专家”，开展临床与管理应用，其中包含“以患者为中心”的智能手术导航系统、“以医师为中心”的教学培训和考核系统、“以医院为中心”的管理评价及费用监测预警系统。
05. BridgeBio Pharma 用于治疗以脑功能障碍为特征的罕见疾病的药物获上市许可
25日，BridgeBio Pharma公司宣布，其开发的用于治疗罕见神经损伤疾病——A型钼辅因子缺乏症（MoCD）的药物Nulibry，经欧洲药品局人用药品委员会（CHMP）推荐，建议欧盟委员会（EC）进行上市许可。最快在今年晩些时候，EC将做出批准决定。
A型钼辅因子缺乏症是一种非常罕见的常染色体隐性遗传病，首先出现在新生儿期。它进展迅速，并在生命的头四年内导致严重的发育迟缓。A型钼辅因子缺乏症是一种非常罕见的常染色体隐性遗传病，该病是由钼辅助因子（MoCo）合成中断引起的。MoCo对防止s-硫氰酸酯（一种亚硫酸盐的神经毒性代谢物）的积聚至关重要。该病进展迅速，婴儿死亡率高。如若婴儿在经历此种疾病最初几个月后存活，则将发育迟缓，并遭受不可逆神经损伤的影响，包括脑萎缩伴白质坏死、面部畸形和痉挛性截瘫。
06. Benlysta成为首个获批用于儿童狼疮肾炎的生物制剂
葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline plc，GSK）于27日宣布，FDA批准其Benlysta（belimumab，贝利尤单抗）用于治疗正在接受标准治疗的5至17岁患有活动性狼疮肾炎的儿童。FDA的批准扩大了Benlysta在美国的适应症，使其成为第一个获批的小儿狼疮性肾炎治疗药物。Benlysta也是2011年首个获批的成人狼疮性肾炎靶向治疗药物。
Benlysta是一种针对B淋巴细胞刺激物的人单克隆抗体，B淋巴细胞刺激物是一种对B细胞生长至关重要的蛋白质，有助于对抗狼疮患者的异常免疫反应。该药物也属于类固醇，可以与其他正在进行的狼疮药物联合使用。
07. 加拿大制药公司开发狼疮肾炎药物即将在欧洲获批上市
加拿大的生物制药公司 Aurinia Pharmaceuticals 宣称，欧洲药品局人用药品委员会（CHMP）采纳了积极意见，推荐该公司开发的 Voclosporin（商品名 Lupkynis）获得上市许可，用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）的成人患者。此次决定CHMP是基于一份 3 年的临床试验数据资料，其中包括来自关键 AURORA 1 疗效研究和 AURORA 2 继续研究的数据，证明 Lupkynis 在长达 3 年的临床治疗中非常安全并且耐受性良好。根据 CHMP 的建议，预计欧盟委员会将在两个月内作出最终决定，如果能够获批，营销授权将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。