全球首款IgA 肾病治疗药物！云顶新耀与 Calliditas共同开发的Nefecon的3期研究取得积极顶线结果

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今天，云顶新耀（“Everest Medicines”）及其合作伙伴Calliditas Therapeutics（简称“Calliditas”）共同宣布，Nefecon治疗原发性IgA肾病（IgAN）患者3期NefIgArd临床研究取得了积极顶线结果。该试验预计将于 2023 年第三季度结束。Nefecon (耐赋康) 是由Calliditas开发的口服靶向布地奈德迟释胶囊，2019年6月，云顶新耀与Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化 Nefecon的权利；该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于NeflgArd

NeflgArd是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在两年研究期间（9个月Nefecon或安慰剂治疗+15个月停药随访）评估 Nefecon，或与RAS 抑制剂联用的疗效和安全性。该研究包括2个部分：第一部分包括为期9个月的盲法治疗期和为期3个月的随访期，主要终点为尿蛋白肌酐比值（UPCR）、次要终点为肾小球滤过率（eGFR）；第二部分是在包括停药12个月的观察期的整个 2 年期间患者的 eGFR。结果显示：主要终点：（1）与安慰剂相比，Nefecon每日给药一次，9个月后UPCR或蛋白尿在统计学上显著降低。（2）接受Nefecon加RAS抑制剂治疗的患者，与基线相比降低34%，这与单独接受RAS抑制剂治疗的患者相比具有统计学意义（p=0.0001）。次要终点：（1）9个月时，Nefecon加RAS抑制剂治疗与单独RAS抑制剂治疗相比，eGFR绝对变化差异为3.87 mL/min/1.73 m2（-0.17 vs. -4.04）。

关于Nefecon

Nefecon全球首个IgA 肾病的靶向治疗药物，用于具有进展风险的成人原发性 IgA 肾病，降低蛋白尿水平。布地奈德是一种糖皮质激素，具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性，首过代谢程度极高；通过覆以肠溶包衣，使Nefecon可以完整无损地到达回肠，靶向作用于回肠末端的黏膜 B 细胞（包括派尔集合淋巴结），从而减少诱发 IgA 肾病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗体（ Gd-IgA1 ）产生。该药物已于2021年获FDA加速批准上市，于2022年获EMA附条件上市许可批准。2022年11月，Nefecon的新药上市申请（NDA）已获CDE受理，用于IgA 肾病。2022年4月，云顶新耀公布在中国人群亚组在接受Nefecon治疗9个月后的结果，显示与关键性全球3期临床研究的部分结果一致，出现蛋白尿下降和稳定肾小球滤过率的结果。

关于IgA肾病

IgA 肾病是全世界范围内最常见的原发性肾小球肾炎，起病隐匿，主要累及青壮年，病理改变表现为肾小球系膜IgA1 沉积、诱导系膜细胞和系膜基质增生、细胞因子分泌，导致肾脏损伤。该病临床表现多样，主要为反复发作的血尿，伴或不伴蛋白尿，常常伴发粘膜感染，进而引发进展性肾功能不全甚至肾衰竭，严重损害患者的身体健康。

根据佛若斯特沙利文的报告，2020 年全球IgA肾病患者达926.69 万人（其中中国220 万人），预计2030 年达到1,016.52万人（其中中国237 万人）。

IgA 肾病：中国患病人群

目前IgA 肾病的治疗方案仍以对症治疗为主，包括血管紧张素转换酶抑制剂和血管紧张素受体阻滞剂等，激素等则被建议用于改善远期预后，治疗方案整体疗效有限且副作用较大，患者有较大的新疗法需求。

IgA 肾病治疗方案

关于Calliditas

Calliditas是一家总部位于瑞典斯德哥尔摩的生物制药公司，专注于识别、开发和商业化孤儿病适应症的创新疗法，最初专注于具有重大未满足医疗需求的肾脏和肝脏疾病。Calliditas的主打产品（NEFECON）以商品名TARPEYO获得美国FDA的加速批准，并以商品名Kinpeygo获欧盟委员会授予附条件上市许可。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。

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