国产首个，中美双批！和誉医药CSF-1R抑制剂Pimicotinib获FDA批准进入III期临床
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2023年3月16日，和誉医药宣布，旗下Pimicotinib（匹米替尼）被FDA批准进入III期临床，用于治疗腱鞘巨细胞瘤患者。Pimicotinib是和誉医药第一个同时获得中美两国国际多中心临床III期试验许可的小分子抑制剂，此前曾获CDE批准进入临床III期研究。
关于ABSK021-301 III期试验
ABSK021-301是一项评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心III 期临床研究。试验包括Part1和Part2两个阶段：Part 1是在双盲条件下开展的研究，受试者将被随机分配至ABSK021 治疗组或安慰剂组，接受50mg QD 的ABSK021或安慰剂治疗，每28 天为一个周期，直到研究结束。Part2是一项开放标签的治疗阶段，在完成Part1研究的受试者中继续开展，进入本阶段的所有受试者都将接受50mg QD的ABSK021 治疗，直至完成24周的给药或退出研究。研究主要终点是基于盲态的独立评审委员会（BIRC）评估的25周客观缓解率（ORR），将于中美两地同步开展入组。
关于Pimicotinib
Pimicotinib（ABSK021）是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性巨噬细胞集落刺激因子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂，是中国第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂；该药物曾获得中美两国突破性治疗药物认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。
目前，pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的临床Ib期试验中，pimicotinib以68%的初步ORR展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特征。
除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药也在积极探索pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病的II期临床试验，同时与曙方医药一起探索pimicotinib在渐冻症等神经系统疾病中的应用。
关于CSF-1R
CSF-1R是细胞因子CSF-1受体，同时是受体酪氨酸激酶中的重要一员，该靶点与炎症的发生、发展紧密相关。在肿瘤微环境（TME）中，CSF-1R与其配体CSF-1的信号可以传导诱导肿瘤相关巨噬细胞(TAM)的分化和存活，进而促进肿瘤细胞生长。
据不完全统计，目前获批的CSF-1R抑制剂有三种，分别是第一三共的pexidartinib、诺华的尼洛替尼，以及和黄医药的索凡替尼；中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。将目前处于II临床以上阶段的在研药物统计如下：
关于腱鞘巨细胞瘤
腱鞘巨细胞瘤是一种软组织肿瘤，主要发生于手及足部小关节的腱鞘滑膜组织，滑膜纤维组织增生，膨胀性生长，可压迫骨质，甚至骨侵蚀，因肿物内含多核巨细胞，病理属形态学命名。腱鞘巨细胞瘤的皮损呈坚实性无痛性肿块，发生于手指和手部，足趾部少见。本病多见于青年人，女多于男。依据其生长方式和生物学行为，可分成局限性和弥漫性腱鞘巨细胞瘤两类。
据不完全统计，目前在研的药物有10余种，以CSF-1R为主。
关于和誉医药
和誉医药是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司，专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在一流或同类最佳创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。目前，和誉医药已拥有由15种候选药物组成的产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域，并已于全球四个国家及地区取得17项IND或临床试验批准。
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