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重磅！北京罕见病药品与临床急需药械进口新政正式实施
同日，北京市药品监督管理局等4部门发布《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》（以下简称“《临床急需药械临时进口实施方案》”）。临床急需药械实施方案将简化非首次进口评估，优化临床急需药械临时进口审批工作流程，以支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道，促进北京市临床急需药品和医疗器械（以下简称药械）临时进口，更好地服务临床需要。
为了第一时间帮助公众了解政策，9月20日下午3点，北京市人民政府新闻办公室举行了关于“两区”建设医药健康领域任务推进情况的新闻发布会。市药监局主要负责人，市科委、中关村管委会、市卫生健康委、北京海关、顺义区政府相关负责人通过线上直播进行了政策解读。
优化药品进口程序，
提升药械可及性
罕见病指发病率极低的疾病，其种类繁多。目前，全球范围内公认的罕见病超过7000种，而有治疗方案的大约仅占5%，其中一半以上的药品尚未在国内上市。过去，国内罕见病治疗面临“境外有药，境内无药”的困局，不少罕见病患者一直处于缺医少药的境地。
近年来，国家高度重视罕见病患者群体，着力加强罕见病研究和用药保障。为进一步提升药品供应保障能力，满足人民群众特定临床急需用药需求，2022年6月，国家药监局和国家卫生健康委联合发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》；2023年11月23日，国务院发布了《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》，提出“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用。”
至此，北京天竺先行区成为继海南博鳌先行区、粤港澳大湾区之后，我国第三个罕见病境外新药特许使用地区。
为支持北京天竺先行区，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障“北京模式”，进一步服务罕见病临床用药需求。同时，为探索建立有北京特色、符合首都功能定位的临床急需药械进口审批绿色通道，更好地服务临床急需用药、用械需求。
北京市药品监督管理局牵头制定了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）（征求意见稿）》与《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）（征求意见稿）》，并于2024年8月7日至2024年8月13日向社会公开征求意见。
今日，北京市药品监督管理局正式发布了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》与《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》，并着手推动各项政策的落实。
建立“白名单”制度，
推动由“人等药”向“药等人”转变
在罕见病药品保障方面，《罕见病药品保障实施方案》提出，建立先行区“白名单”制度，主要包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。“白名单”涵盖罕见病药品供应保障进口、流通、使用全流程，同时结合信息化手段，实现罕见病临床急需药品来源可查，去向可追。
医疗机构“白名单”由北京市卫生健康委组织开展遴选和认定。纳入“白名单”的医疗机构，可在试点期间内结合临床诊疗情况进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病临床急需药品。
罕见病临床急需药品“白名单”由纳入“白名单”的医疗机构结合临床需求向国家药监局提出临时进口申请，北京市药监局结合国家药监局批准罕见病临床急需药品进口情况汇总发布。纳入“白名单”的药品，试点期间可在北京天竺综合保税区保税备货，分批办理《药品通关单》，在北京天竺口岸可实现一张《药品通关单》的药品分批多次核销出区使用，并在获准的医疗机构使用。
药品进口企业“白名单”由首都机场临空经济区管委会负责组织遴选和认定。纳入“白名单”的药品进口企业，可以保税备货模式开展罕见病临床急需药品“白名单”品种的存储、进口、配送等业务。
《罕见病药品保障实施方案》还优化了“一次通关多次出区使用”进口程序，医疗机构可以自行或者委托药品进口“白名单”企业，持国家药监局批复分批办理《进口药品通关单》。每一次进口的药品数量以及进口次数不受限制，但累计不得超过批复总数量。罕见病临床急需药品通关无需进行口岸检验。
这意味着，药品获取的流程将大大简化，北京天竺先行区内罕见病患者可以实现“一次申请、多次使用”，极大提升了患者用药的连续性。
《罕见病药品保障实施方案》中还提到，北京海关应履行对保税存储罕见病临床急需药品的海关监管职责，实施便利化通关措施。
在新闻发布会上，北京首都国际机场临空经济区管委会副主任王卿介绍道：“我们推动建立了进口生物制品的检验绿色通道，实现了进口药品就近检验受理、抽样与贴签同步、样品送检直达的一条龙的服务。药检的抽样受理通关时间从24小时缩短到1.5小时。”
简化非首次进口评估，
必要时仅评估申报数量
在临床急需药械临时进口方面，《临床急需药械临时进口实施方案》旨在优化临床急需药械临时进口审批工作流程，建立以临床需求为导向，以医疗卫生机构为主体，政府有关部门共同支撑、统筹服务的北京特色临床急需药械临时进口审批绿色通道，进一步促进临床急需药械临时进口，服务临床需求。
为此，《临床急需药械临时进口实施方案》提出，建立临床需求收集指导机制与联合评估机制，以提升审批效率。具体来说，符合申报条件的北京市行政区域内医疗卫生机构可根据临床实际情况，随时向北京市卫生健康委员会（以下简称市卫生健康委）提出临床急需药品临时进口需求，向北京市药品监督管理局（以下简称市药监局）提出临床急需医疗器械临时进口需求。
市卫生健康委与市药监局在收到医疗卫生机构的申报材料后，在国家卫生健康委员会、国家药监局指导下，组成联合专家组，对提出申请的医疗卫生机构是否具备使用管理能力、药械是否临床急需、需求量是否合理等内容提前开展评估，形成书面评估意见，并报国家卫生健康委/国家药监局。
在进口程序方面，《临床急需药械临时进口实施方案》提出，简化非首次进口评估。对于医疗卫生机构再次申请临床急需药械临时进口的，在申请品种和使用医疗卫生机构发生变化的情况下，可沿用首次评估意见，必要时仅对申报数量进行评估。这将进一步推动评估、审批工作提速增效。
此外，《临床急需药械临时进口实施方案》提出，医疗机构可结合临床需求，分批办理《进口药品通关单》。此类进口药品，无需进行口岸检验。通过优化全流程管理，多方面提升药品进口通关便利化程度。
下一步将推出
首批药品进口企业“白名单”
《罕见病药品保障实施方案》与《临床急需药械临时进口实施方案》均自发布之日起实施，试行时间为2年。目前，市药监局、市科委、中关村管委会、市卫生健康委、北京海关等相关部门正在按照方案的条件和程序，推动相关工作的落实。
其中，北京首都国际机场临空经济区管委会副主任王卿在新闻发布会上提到：“首都机场临空经济区正在抓紧组织推进药品进口白名单企业征集和筛选的相关工作。下一步，我们将协同相关部门尽快推出首批药品进口企业白名单。”
目前，海南博鳌先行区、粤港澳大湾区与北京天竺先行区正在积极探索并完善罕见病药品与临床急需药械进口保障工作，以进一步解决“境外有药、境内无药”的困境，不断提升药械产品的可及性。全球找好药的汇海国际医疗创办人屈伟指出，未来，随着政策的不断完善和落地实施，我国患者的治疗环境将得到进一步改善，我国医疗事业也将得到进一步的发展与创新。
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