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我们到底要不要花钱存储脐带血?

编译/毛毛熊 世界科学 2019-06-30

脐带血曾被人们当作废物丢弃,但现在人们已经普遍认为脐带血是造血干细胞的重要来源,脐带血被用于治疗罹患血液系统疾病的儿童,例如白血病或范尼可贫血症等遗传性血液疾病。将脐带血移植到患儿体内之后,造血干细胞可以产生新的、健康的血液细胞替代因罹患疾病或化疗受到损伤的血液细胞。


脐带血有很大的优势:


  • 收集脐带血比起骨髓细胞更加容易,我们可以把脐带血样本冻存起来直至使用时再取出。而且脐带血天然存在,获取脐带血无须单独手术,比起找志愿者捐赠骨髓来说要简单太多。

  • 脐带血配型成功的概率远远高于骨髓配型。比起骨髓细胞,脐带血引起免疫排斥反应或者并发症的概率可能更低,例如移植器官抗宿主症。这意味着脐带血并不需要像骨髓一样要与受体完全匹配(尽管脐带血仍然需要做一部分与受体的匹配测试)。


自1989年以来,脐带血已经被用于治疗患有某些血液系统疾病的儿童,而脐带血用于成人治疗的研究也不断取得进展。


商家也发现了其中的机会:脐血干细胞那么有用,年轻的爸妈们,请把钱花在刀刃上,每天花费2.99元,就可以为孩子存储一份面向未来20年的健康保障!……(注:2018年某商家宣传存储20年脐带血干细胞的费用为3300美元。)


这个场景应该是很多新爸、新妈们遇到的场景吧?再想到那些因白血病没治好去世的孩子……要不咱就买一份吧?


在做决定前,你需要全面了解下脐血干细胞的研究进展和应用情况。


目前我们已经知道什么?

新生儿的脐带和胎盘中含有大量脐带血,脐带血中含有血液的干细胞(造血干细胞),而造血干细胞可以产生血液中发现的所有类型细胞,免疫系统的细胞也不例外。此外,这些脐带血可以很容易地被收集和冻存起来以备之后的不时之需。比如,把脐带血中的造血干细胞移植到病人体内,可以用于治疗白血病等血液疾病。再如,相较于骨髓移植供体的造血干细胞,脐带血造血干细胞很少会造成受体因免疫系统不相容性而产生的疾病,例如移植器官抗宿主疾病。


婴儿出生后,脐带血会遗留在脐带和胎盘当中。这个时候收集脐带血非常容易,也不会对母亲或婴儿造成危害。脐带血中含有造血干细胞:这些罕见的细胞通常在人体骨髓中发现。


造血干细胞可以产生血液中的各种细胞:红细胞、白细胞和血小板。造血干细胞在人的一生中用于维持血液细胞的产生。很多年前,人们就在骨髓移植中使用造血干细胞治疗血液系统疾病。


科研人员正在研究脐带血的哪些方面?

1  血液疾病。与骨髓捐献相比,脐带血最大的局限性在于它的造血干细胞数量比较少,这意味着成年白血病患者通常需要两个标准剂量的脐带血才能完成治疗。因而,研究人员正在研究如何在实验室条件下扩增脐带血中造血干细胞的数量,从而使得单次捐赠的脐带血可以为一次或多次移植手术提供足够数量的造血干细胞。


对成年人使用“双剂量脐带血移植”治疗血液系统疾病的临床试验显示:使用脐带血与使用其他来源(例如骨髓或动员外周血细胞)效果相同。目前,扩增单一剂量脐带血中造血干细胞数量以治疗成人血液系统疾病的研究即将完成。


2 其他疾病。脐带血可以用于治疗血液系统疾病已经被证实。那这里面的干细胞能分化成其他类型细胞吗?


曾经有几篇研究报道发现,脐带血可能含有其他类型的干细胞。一些研究报告指出,动物实验表明脐带血不仅可以用于治疗血液系统疾病,还可以用于治疗血液系统疾病以外的其他疾病,如心脏病和中风等疾病。但这些研究结果颇具争议:科学家通常无法重复这些实验结果,目前也不清楚脐带血作用于这些疾病的机制。纵使在实验中观察到了阳性结果,但治疗效果可能非常有限且不足以用于开发医学治疗方案。科学家推测,这些积极影响并不是因为脐带血可以产生神经细胞或心肌细胞,而是因为脐带血中的细胞可以释放出有助于修复受损身体组织的物质。


目前的研究工作聚焦于上述关键点,以确定未来是否可以使用脐带血开发出安全有效的非血液疾病的治疗方法。一项早期临床实验研究显示:利用脐带血治疗儿童I型糖尿病是不成功的。其他非常早期的临床实验目前正在探索使用脐带血移植治疗罹患脑瘫或创伤性脑损伤等脑部疾病的患儿。但这些实验尚未显示出任何积极疗效。大多数科学家认为,为了了解脐带血细胞的在治疗非血液疾病中的机制,还需要更多的实验室开展研究工作。


总的来说,目前尚未开发出使用来自脐带血或成人骨髓的造血干细胞用于非血液相关疾病的治疗方法。


局限性:脐带血含有的造血干细胞数量太少

目前,脐带血移植的最大限制是单个脐带血含有的造血干细胞数量要远远少于骨髓捐献。在移植初期,含有较少造血干细胞的移植物通常会导致移植手术失败或者受体血液细胞形成缓慢。通过双剂量脐带血移植治疗罹患血液系统疾病的较大儿童和成人,已经在一定程度上克服了这种严重并发症。临床实验结果表明:双剂量脐带血移植技术(代替骨髓移植)已经相当成熟。一些研究人员还试图从胎盘中采集额外的血液来增加单一脐带血造血干细胞的数量。


目前,大量的研究工作都集中在实验室中培养繁殖从单一脐带血样本中获取的造血干细胞,从而增加造血干细胞的数量,这被称为“离体扩增”技术。使用该技术的几项前期临床实验目前正在进行。


但到目前为止,实验的结果喜忧参半:一些结果表明“离体扩增”技术大大缩短了移植后新细胞在体内产生的时间。然而,成年患者似乎仍然需要通过移植双剂量的脐带血才能达到治疗的目的。想要了解患者是否真正能够通过这种治疗方法获益,我们还需要更多的临床实验。而这种治疗方法尚未被批准用于常规临床使用。


目前面临哪些挑战?

目前,脐带血医学研究和治疗面临的最大挑战却是纠正错误信息。一些商业公司向新生儿的父母宣传他们所提供的服务,建议这些父母付钱在血库中冻存新生儿的脐带血以备不时之需。但研究发现,这些冻存的脐带血一般不太可能会用在他们孩子的身上。然而,临床医生还是会强烈支持新生儿父母向公共血库捐献孩子的脐带血。这将极大增加血库中脐带血的存储量,从而可以供应给需要脐带血的人。


专家认为,脐带血是血液造血干细胞的重要来源,脐带血治疗血液系统疾病的全部潜能尚有待揭晓。诱导多能干细胞等其他类型的干细胞可能被证明更适合治疗非血液系统相关疾病,但这个问题的答案只能通过进一步的研究工作来揭晓。


是否需要花钱存储脐带血库?

随着脐带血研究的不断深入和脐带血治疗血液疾病用途的不断增加,关于人们是否应该私下存储后代的脐带血以备将来不时之需的讨论也与日俱增。


马亨德拉•拉奥(Mahendra Rao)博士及其研究团队最近发表的一篇文章提倡将脐带血存入脐带血库(用于治疗血液系统疾病),但他们建议将脐带血存入公共脐带血库而非私人脐带血库。


这一建议基于两点原因:儿童一般只需要一个标准剂量的脐带血样本,但在儿童罹患白血病的情况下,自身脐带血样本有可能存在白血病前体细胞,因此不建议儿童使用自己的脐带血进行治疗;任何需要脐带血治疗的成年人至少需要两个通过免疫相容性测试的脐带血样本,所以一个脐带血的标准剂量往往无法满足成人治疗的需要。


如果每个人都出于公共利益向公共登记处捐献脐带血,这将大大增加部分成人患者从双脐带血移植手术中获益的机会,这也将大大增加捐赠的脐带血样本被他人使用的概率,是一举多得的好事。 


如果未来能够开发出脐带血干细胞在非血液疾病的用途,比如被证明对组织修复或治疗神经退行性疾病有用,那么父母亲将有足够的依据将脐血干细胞存储在商业血库,未来需要时给个人使用。就目前研究进展来说,将脐血干细胞存储到商业血库更多是起安慰和以防后悔的作用。


资料来源:

Cord blood stem cells: current uses and future challenges

Umbilical cord blood banking: public good or private benefit? 


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