图姐 | 攻克癌症现曙光？FDA有望接受基因工程疗法推荐
首位接受用改造过的细胞治疗白血病的Emily和父母在肿瘤药物评审小组的会议上
7月12日美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物评审小组在周三以全票通过的形式向FDA 推荐一种新型的对抗白血病的疗法。该疗法通过基因工程改变患者体内的细胞结构，使其变成一种科学家称之为 “有生命的药物” ，从而对抗体内的癌细胞。
假如FDA接受了推荐（虽然之前有一些医疗机构也进行了一些临床试验), 那么这种疗法将正式成为市场上首例被批准的通过基因工程对抗癌症的疗法。 在此之前，很多研究人员和药物公司都投入了大量的资源对这种疗法进行研究，以期成为到达里程碑的第一人。这次，Novartis公司的临床成果让他们拔了头筹，在他们给FDA提交的数据显示, 63位接受此临床试验的病人, 有52位病情进入缓解状态, 缓解率达到82.5%, 这个几率在此类疾病治疗中是非常高的。Novartis不仅希望这种疗法对白血病患者有用，也希望疗法的效用可以延伸至骨髓瘤和脑瘤患者。
使用这种疗法的患者，必须与另外一种单独的有个体差异性的治疗方式相结合。首先，患者需要在一家核准的医疗机构进行细胞分离、冷藏，然后细胞样本将会被送往Novartis公司进行解冻和加工处理，最后处理完的样本会再次经过冷藏并送回到患者的医疗机构。注射一剂处理过的样本将会使病情得到长期的缓和，甚至治愈；对之前无力回天等待死亡的患者而言，这将会是他们起死回生的机会。目前，肿瘤药物评审小组推荐该疗法用于年龄在3岁到25岁患B细胞急性淋巴细胞性白血病的患者使用。
在肿瘤药物评审小组的会议上，有一位12岁的患者Emily Whitehead, 她是首位接受用改造过的细胞治疗白血病的孩子。她和她的父母一起在会上倡议新疗法能够被FDA 接受，他们说正是新疗法的使用拯救了小女孩的生命。Emily的父亲说： “我们相信新疗法可以拯救地球上成千上万孩子的性命。我希望有一日评审小组的各位可以告诉你们的家人，你们终结了类似化疗和放疗这种毒性很强的标准癌症疗法，是你们让血癌变成可治之症！”
虽然专家小组向FDA推荐了新疗法，但是他们也不讳言对这种疗法有可能导致的致命副作用的担忧，短期内的副作用可能包括高烧、高血压、肺充血等；长期副作用包括被输注的细胞可能导致身体细胞发生其他病变甚至癌变。其他值得担忧的问题包括可能高达几十万美金的治疗费用，以及如何保障移除并重新灌注百万个T细胞的医疗质量。
笔者同时咨询了这方面的专家，专家宣称，白血病是由患者自身的一种被称为B细胞的免疫细胞癌变而来，治疗方法的核心是让患者另一种被成为T细胞的免疫细胞通过遗传工程的办法能够辨认B细胞表面的CD-19蛋白质从而猎杀所有的癌变B细胞。理论上疗法应该需要补充正常的免疫B细胞，而改造过的T细胞也不再对正常的B细胞进行攻击，那么病人的免疫系统就能够重新恢复。当然，目前的临床效果距离完美还有很长一段路要走。
无论如何，这是个令人振奋的消息。FDA假如批准了新疗法，将意味着更多的资金和科研人员将投入到细胞疗法的研究中去，也意味着我们离治愈癌症更近了一步。
资料来源：
https://www.nytimes.com/2017/07/12/health/fda-novartis-leukemia-gene-medicine.html
https://www.washingtonpost.com/news/to-your-health/wp/2017/07/12/novel-cancer-treatment-wins-endorsement-of-fda-advisers/?utm_term=.c1061f5bdb4d
https://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm048004.htm
https://www.fda.gov/AdvisoryCommittees/CommitteesMeetingMaterials/Drugs/OncologicDrugsAdvisoryCommittee/
https://www.fda.gov/AboutFDA/Transparency/Basics/ucm222191.htm
https://www.fda.gov/AdvisoryCommittees/
https://www.lls.org/treatment/types-of-treatment/immunotherapy/chimeric-antigen-receptor-car-t-cell-therapy
作者：图西
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