课堂 | 从候选化合物到IND，再探小分子创新药的研发与管理
2018年7月19-22日，“药物研发的科学管理”看海第三站。
定位：小分子化学药物的创新研究与管理；
坐标：从候选化合物到IND的研发管理与决策；
航程：同学们在“骄阳似火”的北京度过四天充实而愉快的学习。
小分子化学药物创新研发决策关键点有哪些？
临床前药学研究CMC的研究思路？
PCC后的非临床评价方法和策略？
申请IND的注册申报要求？
改良型新药的开发策略？
各小组如何连夜奋战撰写研发方案？
“方案评审”的结果如何？
且听最新的“航海”报道……
IND阶段审评的主要目的——保护研究受试者的权利和安全
课程主席：沈灵佳 研究员
青峰医药集团副总裁兼上海青润医药科技有限公司总经理
课程主席沈灵佳老师首先从模块设计初衷及目标出发，即衔接从PCC到IND，通过资源配备和项目管理将候选化合物变为一个临床试验新药、推进到人体试验阶段。在宏观阐述IND，比较IND与NDA、新药与仿制药以及美中注册分类的基础上，重点讲授了IND的主要研究与开发内容，如IND阶段CMC的特点，安全性评价的审评重点，法规和合规性要求，申报及注册策略，多部门的团队合作和协调，项目关键节点和进度管理组织架构及运行机制，以及IND项目的管理和推进等，为小分子创新药的研发与管理的后半程描摹了一张清晰的地图。
“注册部门应及早参与研发，科学制定注册策略”——IND申请的路径与策略
课程教授：闫小军 研究员
百济神州生物科技有限公司高级副总裁，药政事务部负责人
闫小军老师分别从美国、中国、欧洲、日本、澳洲等国家和地区的IND/CTN申请的异同入手，重点讲授了IND申请的基本流程、申报资料要求、审评程序、沟通机制以及特殊开发路径等；并通过对IND的资料准备、注册路径与沟通技巧的梳理，及小组讨论和经验分享，使学员掌握申报资料撰写规范和技巧；并结合自身丰富的申报经验，讲授了注册策略的制定，以更好地指导创新药的IND注册申报，及国内外申报路径的选择。
在老师指导下各小组研究 FDA网站
“临床前研究是药物步入临床的桥梁”
——药物非临床法规与GLP及安全性评价的技术
课程教授：王玉萍 博士
北京昭衍新药研究中心股份有限公司国际业务总监
课程的第二天，王玉萍博士通过全天8学时的课程，分别从药物非临床GLP法规、合规性管理、研究与评价的基本原理、药物研发过程中安全性评价的作用、申请IND所需进行的评价工作等方面，重点讲授了非临床评价的概述与法规要求，并通过案例讨论，使学员掌握临床前安全性评价的关键点，理解临床前安全性评价资料如何支持临床受试者安全性，毒理学资料分析，以及人体安全起始剂量计算，并从审评角度讲授了向FDA申报IND的具体要求及申报期间与FDA的沟通机制，使学员进一步了解中美在临床前安评的法规文件和技术要求上的异同点。
通过若干实例讨论，帮助大家理解临床前安评资料如何支持临床受试者安全性
“渐进性和不确定性是创新药药学研究的特点”——从CMC研究到IND的决策管理
课程教授：陈 震 博士
郑州大学药学院教授，亦弘商学院研究员
基于IND阶段的特点，陈震博士从研发和审评两个角度，在解读CMC研究相关技术指导原则和指南的基础上，结合CMC研究结果评估，讲授了CMC研究的关键点与质控点，为新药研发提供决策与风险管理的依据。IND阶段的药学研究，应重点关注与安全性相关的研究，并随研发进程不断扩展研究的广度和深度；监管机构对于CMC信息的要求取决于产品开发和临床研究的阶段、临床受试者的数量及药物结构和作用机制的新颖性等因素。通过实际案例模拟和小组讨论，使学员更深刻理解IND阶段药学研究以及如何支持IND及NDA申请。
“临床优势是立项的重中之重，也是项目的价值所在”
——改良型新药开发
课程教授：欧阳晖 博士
美国艾伦实验室运营总监
具有丰富产品开发经验的欧阳晖博士，从505（b）2的历史及申报实例出发，讲授了改良型新药开发的法律基础；从505（b）2的实施战略角度，阐述了改良型新药的重要性，并介绍了改良型新药的主要类型以及立项重点，如505（b）2研发的关键点包括科学性、临床价值、申报可行性及市场前景，并从失败典型案例入手，剖析了改良型新药开发的成功要素。
“以临床需求为驱动、科学为导向、规范为准绳的新药研发理念和实践”
——西达本胺：从发现到临床研发管理与决策
课程教授：宁志强 博士
深圳微芯生物科技有限责任公司执行副总裁
课程最后，宁志强博士为大家讲述了西达本胺从发现到临床的研发与决策过程。作为全球首个组蛋白去乙酰化酶（HDAC）选择性抑制剂，宁博士从原创新药前期研发技术平台入手，通过西达本胺的研究发现与临床前评价、临床研究及注册管理的讲授，以及新药研发的辛酸经历，使同学们深刻了解了以“临床需求为驱动、科学为导向、规范为准绳“的原创新药早期研发路程。分子作用机制研究和综合评价，是研发中的重要组成内容，贯穿于整个开发过程，是新药研究与开发的重要理念和实践。
制定PCC后的
临床前研究方案
制定
项目进度时间表
“各显其能，精彩纷呈”
从课前阅读到案例文献研究，从课堂讲授到每天的课后讨论，各小组通过分工与协作，以Ibrance、Imbruvica、Lenvima 3个在美国批准上市产品为例，分别撰写IND申报注册策略、临床前研究方案和项目时间进度表。
各组呈现了精彩且差异性明显的方案与策略，可谓理论结合实践，原创融合借鉴，各显神通，百花齐放。通过实践模拟，对新药研发IND阶段的研发内容和流程的理解更加深入和具体。
获胜小组：第5小组
——仿制药BD，这些年这些事
威 帆 同学
上海博志研新药物技术有限公司商务发展总监课程之余，在学委陈斌同学的组织下，威帆同学结合其多年从业经历分享了他从事仿制药BD工作的感悟及宝贵经验，以讲故事的形式，分享了BD神器的精髓和炼就攻略，同学间展开了互动交流。
定向越野，智力与体力并重
朱德志（北京科信必成研发二室主任）：亦弘的精品课程设计合理，选课符合行业发展需求，很好地提高业务能力及管理的平台，课堂交流充分，课下同学充分分享与交流，作业形式有效地回顾了课程内容。
杨建波（凯莱英项目工艺开发中心副总经理）：更系统地学习了IND的申报相关知识，梳理自己的思路。
韩方（罗素医药董事）：505(b)2的内容非常值得回味，创新药的药学技术重点深入浅出，实用性强，西达本胺本土原创，专注专业。
卢臣书（礼来苏州制药高级注册经理）：亦弘的课程在药学专业培养方面很让学员受益，专业的师资团队，专业的分享讲解，让人印象深刻。
刘哲（华裕制药研发项目经理）：通过4天紧张的学习，首先了解了PCC到IND的相关知识，并且从管理的角度以整体的角度看研发过程，得到了很大提高，其次，认识了很多优秀的老师和同学，感谢亦弘提供了这样一个学习交流的机会。
祝贺同学们顺利抵达研发管理“看海”之旅第三座灯塔！
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