课堂 | 以临床需求为导向的新药开发与申报注册

沈阳药科大学亦弘商学院 2022-11-13

药品注册管理专业能力培养项目

模块五：创新药的注册管理（1）— 研发理念与法规体系

2019/11/21-24 北京

“四天的学习时间，紧张、充实、快乐、收获，了解了创新药注册的基本过程。学到了知识，提升了能力，收获了快乐。创新药的审评本身就是在不断的创新和变化，坚持学习，不断进步、探索。”

——来自李凡《同学说》

继学习“仿制药的注册管理”的“法规与市场”、“研发与申报”两个模块后，接下来的“创新药的注册管理”课程学习，设有“研发理念与法规体系”和“全球注册策略”两个模块，期望在梳理新药研发理念的基础上，既帮助同学们了解创新药全球注册的基本过程和实践，同时又能灵活运用审评的基本理念指导实践，从而制定出正确、高效、合规的创新药全球注册策略。

“以临床为导向，解决未满足的临床需求”

课程主席：魏晓雄博士

上海汉都医药科技有限公司总裁、首席医学官

亦弘商学院“药品注册管理”课程建设委员会委员

魏晓雄博士在临床试验早期开发及药品审评领域拥有丰富的经验，课程开始魏博士首先对同学们提出了问题与期望：“你从哪里来？学过本模块的内容后，能指导你去哪里？”魏博士强调，创新药开发不同于仿制药，同学们在课堂上不仅要了解欧美法规是如何要求的（WHAT），更重要的是理解为什么这样要求（WHY），深刻体会“以临床为导向，解决未满足的临床需求”的创新药研发和审评理念。

FDA药品管理的法律框架

课程教授：陈少羽 博士

美国安诺波特律师事务所驻上海代表处管理合伙人

陈少羽律师在食品与药品法律领域拥有数十年经验，曾在FDA担任助理法律顾问，也曾任美国安进生物制药高级法律顾问。他从法律角度对美国新药管理的法律体系及演变历史和重大事件、FDA执法框架、社会各界对FDA的制约与平衡等进行了讲授。帮助同学们掌握如何在法律机制下开展创新药国际注册的知识，提升如何运用法律法规来解决注册问题的实操能力。

IND早期临床开发理念及法规要求

魏博士深入浅出地讲授了“临床早期开发理念及法规要求”，重点讲授了申报IND须必备哪些条件（IND Enabling Study）、首次人体试验（First-in-Human Study）的考量要点、如何开展单剂量/多剂量爬坡试验（SAD/MAD）、临床暂停（Clinical Hold）问题等；通过案例，帮助同学们理解并掌握二期临床试验的设计和考量（包括Phase 2A：POC Study、Phase 2B：Dose Ranging Finding Study），以及美国FDA加速和优先审评的各种途径（Expedited Programs）和美国IND各类会议。另外，还对美国IND申请的准备和提交进行了简要介绍。

魏博士利用8学时的时间，让同学们系统了解了IND 早期临床开发理念及法规要求，提升注册人员专业水平的同时，更重要的是学习如何把握临床开发期间的风险-效益，提升掌控风险的能力。魏老师强调：“在药品研发过程中，药品安全有效是基本前提。在制定开发和申报策略时，也要敢于挑战专家，真正一流的公司是可以建立标准的！”

欧盟药品注册的法规体系、审评原则和程序

课程教授：闫小军研究员

百济神州高级副总裁、全球药政事务部负责人

亦弘商学院研究员

闫小军老师拥有30余年药物研发和中国及全球药政事务工作经验。闫老师结合产品申报实际，对欧盟、EMA和药品法规、欧盟的临床试验、欧盟市场授权、在欧盟获得MAA的多种程序以及如何通过集中程序在欧盟销售药品等进行了详细讲解，并指导同学们在EMA官网上进行法规或指南的搜索。闫老师强调：“并不一定要记住所有的法规，但是一定要知道去哪里找到这个法规”。

台湾CDE新药审评模式

课程教授：徐丽娟 医师

台湾医药品查验中心（CDE）副执行长

亦弘商学院研究员

徐丽娟医师通过对台湾IND的审评程序、台湾NDA审评程序、台湾新药审评要求等内容的讲授，并对台湾与美、欧、日中临床试验管理机制进行对比，为同学们分享了台湾的新药审评的原则、经验、审评的关键步骤等，既融合了FDA/EMA/PMDA的特点，又有台湾自身的特色。并通过厄洛替尼、贝伐珠单抗、阿利吉仑、利伐沙班等多个审评案例，介绍了台湾CDE因自身法规、医疗环境、人种差异等不同而作出和FDA/EMA不同决策的考量。

III期临床开发理念及法规要求

课程主席：何如意博士

国投创新医疗健康首席科学家

亦弘商学院研究员

何如意博士以美国雌激素替代疗法和心脏病相关性的研究案例入手，系统讲授了为什么做III期临床，以及对照临床试验/非随机临床试验的优劣效。通过爱维莫潘（Alvimopan）研发及审评案例，讲解了临床试验设计中经常发生争论的问题：“药品的适应症是什么？应该选择什么人群进行试验？如何选择合适的终点？如何评估首选和次级终点并进行亚组分析？”等，帮助同学们把握III期临床开发考量的重点和难点。

新药上市申请（NDA）的审评

何如意博士对NDA的类型、技术要求、注册路线异同、审评程序、NDA申报资料要求等进行了清晰的解读。

企业与药品审评机构的沟通交流

临床开发期间，药企与审评机构的沟通交流至关重要。何博士从FDA CDER下属分支机构的划分及其组成入手，提醒同学们关注FDA 2019年9月26日宣布重组新药办公室，并对转化科学办公室与制药质量办公室做出相应调整。这次大幅调整，实则是发出了在监管速度方面做出革命性转变的讯号。出发点是使FDA更具效率，有助于对审评的药品治疗的疾病有更为深入的了解。

何博士更是结合自己的经验，并通过一个具体案例，为大家仔细讲解了与审评机构开展沟通交流的策略、注意事项、沟通交流方式等。

小组报告

魏博士听取各组同学对“某创新药的申报计划与方案”进行的不同分析，引导同学们加深课程理解，巩固所学知识。

学习沙龙

分享者：张敏同学

药品注册管理三班学员

课堂之余，由张敏同学带来“当国际注册遇上人工智能”的学习沙龙，就AI的基本概念、国际注册的中心法则、人工智能的两种模式、RA+AI结合的可能性等内容进行了分享，扩展了同学们的视野。

午后加油站：占领阵地

同学说

毛培（武汉中原瑞德生物制品注册事务部高级经理）：师资力量雄厚，同学人才济济，沟通交流碰撞出非常有价值的创意和理念，非常好的课程！
赖群萍（浙江医药研究院研发质量管理办公室主任）：从另一个角度完美地阐释了“新药研发是个循序渐进的过程，药品开发最终还是要服务于患者”的观念，受益匪浅。
朱静（深圳信立泰药政事务部经理）：本次课程五位老师从新药开发的各个方面深入浅出地给大家进行了全面的介绍，让我们对新药研发有了全面、细致及可操作性的认识，非常感谢各位老师的辛苦付出。
刘艳华（深圳奥萨制药注册部经理）：课程内容实用，讲授老师水平极高，对于学员理念的拓展和知识深化有极大帮助。
郝宏山（凯莱英药政事务部主管）：一个药品的上市，安全和有效性是其成功上市的前提，如何进行快速合理的安全性评价和临床方案是每一个创新药企业需要关注和努力提升的重点，四天的专家分享，对我们有很好的指导意义。