第一三共/阿斯利康的HER2 ADC被正式纳入突破性治疗品种丨医麦猛爆料
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2021年1月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示，第一三共/阿斯利康的DS-8201a（trastuzumab deruxtecan，T-DXd）被证实纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：单药用于治疗既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性局部晚期或转移性胃或食管胃结合部（GEJ）腺癌成人患者。
DS-8201a由阿斯利康和第一三共合作开发的靶向HER2的抗体偶联（ADC）药物。2019年4月，阿斯利康以总金额69亿美元和第一三共达成关于DS-8201a的全球开发和商业化合作协议，共同负责DS-8201a在全球（日本除外）的开发和商业化，第一三共保留在日本的市场专有权并全权负责生产和供应。
DS-8201a使用第一三共的DXd ADC技术平台开发，由曲妥珠单抗和新型的拓扑异构酶I抑制剂DXd通过多肽链连接而成，可选择性地与肿瘤细胞表面的HER2受体结合，引起抗体依赖性细胞毒（ADCC）反应，使DS-8201a内吞进入细胞。细胞内的溶酶体酶切断多肽链并释放出负载的DXd，抑制拓扑异构酶I的活性，进而引发DNA损伤和细胞凋亡。
DS-8201a是一款在美国成功商业化的靶向HER2 ADC药物，2019年12月，美国FDA加速批准了DS-8201a上市（商品名：Enhertu ），用于治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者。此外，2020年9月25日，第一三共宣布Enhertu在日本获得批准另外的适应症，用于治疗化疗后，不可切除的、晚期或复发性HER2阳性胃癌患者。
阿斯利康/第一三共公布了DS-8201a治疗HER2阳性晚期胃癌或胃食管交界性腺癌的关键II期DESTINY-Gastric01研究结果，共纳入187例患者。175名可评估患者的数据显示：接受DS-8201a治疗的患者的死亡风险降低了41%，DS-8201a组的中位总生存期为12.5个月，而化疗组为8.4个月。
该实验入组HER2阳性晚期胃癌或胃食管交界性腺癌的187例患者（包括149名日本患者），分别进行ENHERTU（6.4 mg / kg）给药和化疗（伊立替康或紫杉醇）。
通过对175名可评估患者（包括140名日本患者）进行评估，客观反应率（ORR）显著增加51.3％。与接受化疗的患者相比，接受ENHERTU治疗的患者的死亡风险降低了41%，ENHERTU组的中位总生存期为12.5个月，而化疗组为8.4个月。DS-8201a的总体安全性和耐受性数据与既往研究结果一致。
2020年5月，ENHERTU获得FDA的突破性疗法称号，适应症分别为HER2阳性、不可切除或转移性胃或胃食管交界处腺癌和转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。2020年7月，欧洲药品管理局人类药品委员会授予了ENHERTU加速评估称号，用于治疗接受过两种或两种以上抗HER2治疗方案的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。
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突破性疗法青睐生物药
国内为鼓励药品创新、优化审评审批工作流程，国内对标国际法规标准今年7月1日起，我国正式施行的最新版《药品注册管理办法》也正式确定了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快上市程序。根据最新版《药品注册管理办法》的条例，对符合条件的药品注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审批及特别审批程序。
在该政策出台后，国内多款药物申请了突破性治疗药物称号，目前在被纳入突破性治疗药物的21款药物中（含一个药物多种适应症被授予突破性治疗称号），生物药占据了10个席位分别是：
➤ 传奇生物自主研发的靶向BCMA的CAR-T候选产品LCAR-B38M；
➤ 药明巨诺及其关联公司上海明聚生物科技有限公司的CD19 CAR-T细胞治疗JWCAR029；
➤ 强生旗下杨森制药的EGFR/cMET双抗JNJ-61186372；
➤ 康方生物的PD-1/CTLA-4双抗AK104注射液；
➤ 恒瑞医药自主研发并具有知识产权的人源化PD-1单克隆抗体注射用卡瑞利珠单抗；
➤ 诺华的反义寡核苷酸疗法TQJ230注射液；
➤ 科济生物自主研发的BCMA CAR-T细胞治疗CT053；
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