同种异体细胞治疗晚期肝病IND获批，器官再生技术终于来了？丨医麦猛爆料
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2021年1月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年12月30日，致力于器官再生的生物技术公司LyGenesis宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准其研究新药(IND)申请。根据IND, LyGenesis将对其首个新型细胞疗法用于晚期肝病（ESLD）患者的安全性、耐受性和有效性进行2a期研究。
此外，LyGenesis刚刚完成了由Juvenescence和Longevity Vision Fund牵头的超过1100万美元的可转换票据私人融资。所得款项将用于资助LyGenesis的2a期临床试验。该试验将于2021年初进行，并将使用淋巴结作为生物反应器推进LyGenesis的其他细胞疗法，以再生包括胰腺、肾脏和胸腺在内的功能器官。
LyGenesis联合创始人兼首席执行官Michael Hufford博士表示：“ FDA的批准证明了我们强大的临床前研究计划，以及我们新颖的器官再生方法。此外，我们的细胞疗法不涉及基因操作、易于管理且商品成本低，这为我们扩展第一种商业产品奠定了基础。”
▲ Michael Hufford博士
LyGenesis联合创始人兼首席执行官
Longevity Vision Fund创始人Sergey Young表示：“我们很高兴支持LyGenesis的愿景，即通过独特的器官再生技术来解决我们时代一些最具有挑战性的，尚未满足的医疗需求。LyGenesis将一个捐献器官作为数十个患者的治疗来源，这将打破器官捐献的供需平衡，而FDA的这一监管批准将是LyGenesis发展进程中的一个里程碑。”
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关于LyGenesis
LyGenesis是一家拥有器官再生技术平台的生物技术公司，能够将患者的淋巴结用作再生功能异位器官的生物反应器。LyGenesis公司领先的同种异体细胞治疗项目专注于晚期肝病患者的肝脏再生。该公司的药物开发管道包括胸腺、胰腺和肾脏再生。LyGenesis是一家私人控股公司，总部位于宾夕法尼亚州的匹兹堡。
▲ 研发管线（图片来源：公司官网）
2018年5月9日，LyGenesis完成300万美元的A轮融资。
2019年10月21日，LyGenesis完成400万美元可转换债务融资，开始其肝脏再生技术的临床开发。
LyGenesis目前已经就其器官再生技术发表了四篇同行评议的出版物。
Fontes等人以“Development of Ectopic Livers by Hepatocyte Transplantation into Swine Lymph Nodes”发表于Liver Transplantation的文章，表明可以使用淋巴结作为生物反应器来培养功能性小肝。
从外科手术诱发肝损伤的猪模型中分离出肝细胞，然后将其移植到猪腹部的淋巴结中。肝细胞移植到淋巴结中，增殖并形成异位的小肝脏，其结构和功能与天然肝组织相同。整个细胞移植手术安全、耐受性良好，并且如预期一样，异位肝脏产生的肝脏量与天然肝脏的损伤程度成正比。
Nicolas和他的同事发表在Molecular Therapy: Methods & Clinical Developments上的第二篇论文，题为“Ex Vivo Cell Therapy by Ectopic Hepatocyte Transplantation Treats Porcine Tyrosinemia Model of Acute Liver Failure”。
在这项研究中，研究者在猪中模拟了人类肝脏疾病I型酪氨酸血症，肝细胞移植到淋巴结后能够形成异位肝脏，治愈了所有动物的致命肝脏疾病。移植再次被证明是安全的，并且在结构和功能上与天然肝组织相似。
题为“Kidney–in–a–Lymph Node: A Novel Organogenesis Assay to Model Human Renal Development and Test Nephron Progenitor Cell Fates”的文章，由Francipane及其同事发表在The Journal of Tissue Engineering and Regenerative Medicine上。
此次研究在小鼠中进行，并发现人类异位肾也可以使用淋巴结作为生物反应器来培养组织。该论文还证明了淋巴结具有显著的促进血管形成的能力，血管生成是许多移植技术的关键限制问题，它能给包括移植到淋巴结中的肾脏组织的异位器官带来血流和有效的氧合作用。
以“Host Lymphotoxin-ß Receptor Signaling is Crucial for Angiogenesis of Metanephric Tissue Transplanted into Lymphoid Sites”为题发表于The American Journal of Pathology 的文章，开始揭示与器官生长有关的分子机制，在这项研究中，Francipane及其同事阐释了移植肾组织正常生长和功能至关重要的LTßR途径。
LyGenesis的同种异体细胞疗法能够在多种动物肝脏疾病模型中安全有效地诱导器官生成，并在体内形成新的血管完善的器官，为不能进行器官移植的患者带来新的希望，满足了他们未被满足的临床需求。期待该疗法能早日推向临床，惠及患者！
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/lygenesis-receives-fda-clearance-to-begin-phase-2a-trial-of-its-cell-therapy-for-patients-with-end-stage-liver-disease-and-also-closes-11-million-convertible-debt-financing/
2.https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050120301583
3.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32810371/
4.https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/term.2924
5.https://ajp.amjpathol.org/article/S0002-9440(19)30750-3/fulltext
6.https://www.lygenesis.com/
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