礼来与MiNA达成合作协议，展开针对saRNA候选药的研究丨医麦猛爆料

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2021年5月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--5月11日，礼来宣布与位于伦敦MiNA Therapeutics Limited公司达成了一项药物开发合作协议，并向其支付2500万美元现金。礼来将利用MiNA公司的核心技术开发saRNA（small activating RNA，小激活RNA）疗法，展开针对新型候选药的研究，旨在解决礼来关键治疗领域的疾病。

MiNA首席执行官Robert Habib表示：“礼来在RNA治疗和临床开发领域的专业知识将极大的增强我们为实现该技术而付出的努力，我们致力于在多个领域中释放新的靶标，并最终将其推向临床开发和商业化。”

礼来新疗法的副总裁Andrew C. Adams讲到：“小激活RNA将扩大礼来在RNA治疗平台的范围。我们很高兴将MiNA领先的saRNA平台与我们在新模式方面的结合，以加速开发RNA药物的潜力。”

saRNA发展史

2006年，加州大学旧金山分校的李龙承博士和德克萨斯大学西南分校的David Corey发现了RNA激活现象（RNA activation，RNAa）。RNAa是与RNAi相反的一种细胞机制，通过该机制，靶向基因启动子序列的小RNA（一种小核酸）能够在转录和表观遗传水平特异激活目的基因的表达。因此，这种能够激活基因表达的小核酸被称为小激活RNA（saRNA）。

小激活RNA是一种小型寡核苷酸，可用于基因使其细胞恢复自身的生物学特性。saRNAs可以上调细胞内或分泌蛋白以达到治疗的目的，并已被证明可以增加天然表达和表观遗传学沉默靶标的蛋白水平。在过去的十年中，研究表明，saRNA可以激活哺乳动物中的多种基因。

▲ RNAa机制（图片来源：MiNA公司官网）

经过十多年的发展，saRNA领域在两个方面取得不错的研究成果，一是作为一种工具正在被用于研究基因的功能；另一方面是作为药物以激活基因表达，以治疗特定的疾病类型。

saRNA疗法的先驱

总部位于伦敦的私营生物技术公司MiNA Therapeutics是saRNA疗法领域的先驱，开发了一个小激活RNA（saRNA）平台，基于该平台能够开发可以帮助患者恢复细胞正常功能的新药物，在该公司经验丰富的研发团队努力下，致力于运用该公司的技术和临床知识来改变癌症和其他疾病的治疗方式。

▲ MiNA公司研发管线（图片来源：MiNA公司官网）

MiNA在早期抓住了机会获得了saRNA基础专利的独家许可，不断发展saRNA药物。此次礼来与MiNA达成合作协议，将进一步开发saRNA的候选药物。同时，其独特的saRNA平台技术也吸引了许多其他公司与MiNA合作。

阿斯利康（AstraZeneca）与MiNA Therapeutics联合宣布展开合作，以测试小激活RNA（saRNA）疗法在代谢性疾病中的作用。

根据协议，双方将基于MiNA的小激活RNA（saRNA）平台，共同开发治疗代谢疾病的新型药物，并进行一系列临床前研究，在得到临床前数据之后，阿斯利康可以选择进行许可谈判，进一步开发saRNA候选药物，激活阿斯利康识别的一个未公开的基因靶点。

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施维雅（Servier）和MiNA Therapeutics达成了一项合作协议，以利用MiNA公司的核心技术开发saRNA（small activating RNA，小激活RNA）疗法，用于治疗神经系统疾病。

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参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/eli-lilly-intensifies-rna-focused-drug-development-with-mina-therapeutics-sarna-platform/

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