阿斯利康入局RNA游戏，与MiNA共同开发针对代谢性疾病的saRNA疗法丨医麦猛爆料
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2020年1月8日/医麦客 eMedClub/--昨天才说完RNA疗法领域将成为热门领域，今日就传来又一家制药巨头涉足该领域。阿斯利康（AstraZeneca）与MiNA Therapeutics联合宣布展开合作，以测试小激活RNA（saRNA）疗法在代谢性疾病中的作用。
根据协议，双方将基于MiNA的小激活RNA（saRNA）平台，共同开发治疗代谢疾病的新型药物，并进行一系列临床前研究，在得到临床前数据之后，阿斯利康可以选择进行许可谈判，进一步开发saRNA候选药物，激活阿斯利康识别的一个未公开的基因靶点。
代谢疾病是指身体正常代谢过程紊乱而引起的一类病症，全身各组织器官均参与代谢，因此代谢性疾病影响广泛。常见的代谢疾病包括因胰岛素抵抗而导致的2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD/NASH）等。
在过去的几年中，代谢疾病一直是RNA疗法取得巨大成功的领域。其中最鲜明的例子就是被诺华斥巨资买下的inclisiran，其在所有的临床实验中展现了强大的疗效。MiNA首席执行官Robert Habib表示：“我们认为代谢性疾病是RNA疗法的真正的，有效的领域。”
MiNA的saRNA药物并不是通过沉默基因来抑制蛋白质的产生，而是从基因水平获取蛋白质，saRNA药物激活特定基因的转录，从而上调具有治疗潜力蛋白质的表达，通常这些蛋白质将在疾病中被下调或抑制。MiNA的主要计划MTL-CEBPA在肝癌中的早期数据已证实这一点。
代谢性疾病是阿斯利康的主要商业和研发业务的主要方向之一，Habib评价阿斯利康为“发现和开发治疗代谢性疾病处方药物的全球领导者”。阿斯利康在看到saRNA药物在治疗代谢疾病具有足够的潜力之后，选择了与saRNA疗法的先驱公司MiNA联手，共同追赶与代谢疾病相关的基因靶标，希望通过saRNA疗法来治疗传统治疗策略无法解决的代谢性疾病。
尽管更多合作的细节并没有披露，也没有揭示他们合作针对的适应症，但是这项合作结合了MiNA在saRNA领域的专业知识和阿斯利康在代谢疾病的丰富经验，为saRNA与代谢疾病的有机结合奠定了基础。
总部位于伦敦的私营生物技术公司MiNA Therapeutics是saRNA疗法领域的先驱，开发了一个小激活RNA（saRNA）平台，基于该平台能够开发可以帮助患者恢复细胞正常功能的新药物，在该公司经验丰富的研发团队努力下，致力于运用该公司的技术和临床知识来改变癌症和其他疾病的治疗方式。
2017年11月14日，勃林格殷格翰（BI）与MiNA Therapeutics公司共同宣布，双方就基于MiNA小激活RNA（saRNA）治疗平台对治疗包括非酒精性脂肪肝在内的肝纤维化疾病的新型化合物的研究达成了合作与授权协议。
2018年10月18日，日本生物医药巨头Sosei集团出于战略考虑将继续持有MiNA公司25.6%的股权，同时放弃独家并购MiNA的权力。
目前，许多代谢性疾病缺乏足够的治疗选择，saRNA已经展现了在代谢疾病的潜力，并且通过这次合作可能会导致全球大量代谢疾病患者的治疗进展。
“saRNA分子是一种新的治疗手段。它可以上调蛋白质的表达，并具有接近疾病相关靶点的潜力，从而靶向其他方法无法有效治疗的靶点，“阿斯利康研发中心首席科学家Shalini Andersson博士说：”我们期待与MiNA的合作，进一步研究saRNA的治疗潜力。”
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