星耀研究院：中美欧基因治疗政策法规汇总，国庆小长假的精神食粮安排上了！
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第二十期
基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成，其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞，通过将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正特定基因，以达到治疗疾病的目的。
近年来，基因治疗研究的迅速发展推动了基因治疗制品的研发。根据基因治疗技术的发展情况，各国不断出台相关的政策对行业进行规范，我国颁布的主要政策如下：
2003年3月，CFDA颁布《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》， 指出基因治疗制剂种类较多，不可能用一个模式来概括，只能提出共同的基本原则：一是必须确保安全与有效，要充分估计可能遇到的风险，并提出相应的质控要求；二是要促进基因治疗的研究，并加强创新。对一些新的治疗技术路线的相应质控要求，可有一定的灵活性，应注意到基因治疗本身的特点以及它与经典的化学合成药物或基因工程药物的差别。另外还规定了基因治疗的临床试验申报要求：须准备的材料包括DNA重组体或基因导入系统的构建、细胞库及工程菌库的建立和检定、基因治疗制品制备和生产工艺、制品的质量控制、基因治疗的有效性和安全性试验、临床试验方案和伦理学考虑。同时还要提供国内外研究现状和进展（综述）以及本研究或制品的知识产权情况。
2009年5月，卫生部颁布《医疗技术临床应用管理办法》，将基因治疗技术归入第三类医疗技术目录。
2015年6月，卫计委取消第三类医疗技术临床应用准入审批，医院成为第三类技术质量和安全管理的责任主体。
2019年6月，国家药典委员会发布《人用基因治疗制品总论（公示稿）》，向社会各界征求意见，公示期为3个月。该公示稿是对基因治疗制品生产和质量控制的通用性技术要求，包括制造、特性分析、标准品/参比品/对照品、制品检定、贮存、有效期和标签等内容。重点针对以病毒和质粒DNA为载体的基因治疗制品，也适用于用于基因修饰细胞的载体。
今年7月，美国前FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明，宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发，并发布了6大新指南草案，包括《治疗血友病的基因疗法产品的新指南草案（draft guidance on gene therapy products that are targeted to the treatment of hemophilia）》、《视网膜疾病的人类基因疗法指南（ Human Gene Therapy for Retinal Disorders guidance）》、《罕见病的人类基因疗法指南（Human Gene Therapy for Rare Diseases guidance）》、《人类基因治疗研究新药申请（INDs）的化学，制造和控制（CMC）信息》、《在产品制造和患者随访期间，测试逆转录病毒载体基因治疗产品具有复制能力的逆转录病毒》、《人类基因治疗产品给药后的长期随访》。
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