▲10月24日至25日，医麦客将在上海举办第二届生物创新药临床前研究与临床申报峰会，本届会议我们邀请到中检院2020新版药典专家、干细胞评审专家、上海CDE生物部专家、国家级药效与毒理评价专家、世界级干细胞专家、创新药代表企业等数十位权威意见领袖，欢迎正在做新药研发的企业与同行来现场与专家一起交流，点击上图查看详细日程。
近日，《峰客访谈》有幸采访了艺妙神州CEO何霆博士，请他分享了创建艺妙神州的心路历程。据了解，何霆出生于1986年，是名副其实的“80”后，从厦门大学生物系本科后，他被保送清华大学生物系直博。博士期间，何霆在清华大学癌症生物学实验室接受了系统的癌症前沿基础和转化研究的训练。2015年，何霆博士毕业后和两位清华校友鲁薪安博士、齐菲菲博士一起创办艺妙神州，专注于基因细胞药物领域。他们三人同为清华生物系校友，具有多年癌症、免疫的基础研究和转化医学研究经验，在国际期刊发表多篇高水平学术论文，掌握多项CAR-T核心技术。“自创立之初，公司就设立了以技术和病人为核心的发展宗旨。‘艺妙’是取自immuno（免疫）的谐音，我们希望能做出最好的免疫细胞药物，造福广大的中国癌症患者。现在我们的产品线覆盖血液肿瘤和实体肿瘤等多个领域，已与多家知名医院开展临床合作。其中，治疗复发难治非霍奇金淋巴瘤的创新CAR-T药物IM19与北京大学肿瘤医院的合作获得了突破性成果，不仅疗效与安全性均达到预期，而且全球首次在随机双臂临床试验中成功比较了在CAR-T药物不同共刺激信号的差异，我们期待与北京大学肿瘤医院及其他研究中心在血液肿瘤后续的注册临床研究中开展更密切的合作。艺妙神州一直把研发放在首位，同时注重研发成果在临床研究中的验证与转化，我们希望研发与临床能紧密结合，这对于进一步阐明CAR-T治疗的作用机理，优化CAR-T产品的结构设计，以及指导临床用药都具有重大的意义，最终能使更多的患者受益。”对于创新药初创企业而言，资金的重要性不言而喻。据悉，艺妙神州目前已完成5轮融资，获得包括同创伟业、首都科技发展集团、Peter Thiel、君联资本、夏尔巴投资、首钢基金、华润创新基金等多家海内外知名机构投资。
何霆感叹道：“第一次创业能够得到这么多顶尖投资人的青睐，十分感激。能够在很多前辈和优秀团队中一路走到今天，觉得很幸运。我们能走到现在，首先必须要说离不开清华x-lab一直以来的鼎力支持，以及众多清华校友前辈和专家的帮助。作为全球顶尖的风险投资家Peter Thiel，更是在A轮之后每一轮都持续追加对公司的投资，让两个在大洋彼岸的团队因为癌症药物的研究而紧紧的联系在一起，对我们而言是一种莫大的鼓励。”作为美国FDA批准的第一种获得推广的基因疗法，CAR-T这几年风头正盛，据不完全统计，目前全球有250多个关于CAR-T细胞的临床试验研究。其中，中国和美国是两大热门地区。在国内外众多CAR-T企业中，艺妙神州如何打造独特竞争力？何霆表示：“中国的细胞药物行业方兴未艾，近年来涌现了一批优秀的企业，我们希望能够和同行一起把技术做大做强，让中国的细胞药物早日站在世界最前沿。作为国内较早进入这个领域的团队，我们有信心凭借日益积累的技术和研发经验，为基因细胞药物的行业发展做出一份贡献。我们目前的产品线包括针对血液肿瘤和实体肿瘤的CAR-T细胞药物。开发差异化的创新药物是团队努力的方向。在血液肿瘤的CD19靶点上，国外已经产品上市，竞品具有一定的领先优势，我们将在生产工艺方面采用更新的技术，包括悬浮宿主细胞的慢病毒制备工艺和全生产流程无血清工艺等，从而有可能实现疗效和安全性的差异化优势，以及更低的成本。在其它靶点和适应症上，我们对CAR-T药物设计进行了多种新的尝试，有希望对更多疾病，尤其是恶性实体肿瘤治疗带来更大的希望。”“此外，我们已经跟赛默飞、赛多利斯、安捷伦建立深度合作，他们都是全球生命科学领域的顶尖服务商，能和他们紧密合作，我们感到很荣幸。CAR-T药物的开发之路非常依赖于新兴的特殊的研究生产设备和耗材，还有很多工艺技术和分析方法新方向不仅仅是生物技术的创新，更需要工业设计的创新。CAR-T药物技术仍有无数的改进空间，产业的不同环节相互配合才能共同前行，我们非常重视这样的合作，也是我们打造技术壁垒的重要一步。同时，艺妙神州也在进一步完善自己的CAR-T生产基地，为CAR-T细胞治疗产品在产业化道路上奠定良好的基础。”回首4年创业历程，何霆总结：“首先，我们团队确实选对了方向，每一个人都认可、都愿意毫无保留的付出，也确实做到了在前进的路上不断攻克难关，打造了有差异化的产品线和技术，最终得到大家的认可。从最早的三位创始人到今天越来越完整的核心团队，大家一直很团结，每个人都是all in。虽然有的做了很多年基础研究、有的在制药巨头工作多年，但大家在一起能够摒除杂念、配合默契、齐心协力朝着正确的目标前进，这是我创业以来最大的收获。”“当然，作为‘80后’我在经验上还非常有限，需要经常向创业前辈、行业专家请教学习。创新药、生物药，尤其是今天我们在努力的细胞药物，其研发过程是漫长而又充满挑战的，每一个步骤都需要扎扎实实。这些年以来，我始终觉得自己还是在从0到1的过程中，既刺激又紧张。”对于艺妙神州未来的发展规划，何霆表示：“今后，艺妙神州会继续深耕基因细胞药物领域，因为这是攻克很多重大疾病最有希望的途径之一。我们将不断探索更有效、更安全的药物设计和生产工艺，扩大疾病领域，打造差异化的产品线。我们的目标是成为最具创新精神的基因细胞药物企业，让白血病、淋巴癌等癌症和其它重大疾病患者得到越来越好、并且负担得起的治疗。”