ESMO：艺妙神州公布CD19 CAR-T最新进展，疗效与安全性均达到预期丨医麦猛爆料
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2019年10月8日/医麦客 eMedClub/--2019年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会于2019 年9月27日至10月1日，与欧洲癌症研究协会(EACR)合作在西班牙巴塞罗那举行。来自世界各地的临床医生、研究人员、患者倡导者、新闻工作者和制药行业齐聚一堂，了解肿瘤学的最新进展，并将科学用转化为实践，更好的为患者服务。
北京艺妙神州医药科技有限公司(以下简称“艺妙神州”)应邀在ESMO 2019年会展示了CAR-T疗法临床研究的最新进展。据悉，该公司领先的候选产品IM19是靶向CD19的CAR-T细胞注射液，拟开发用于复发/难治CD19阳性急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)和复发/难治CD19阳性非霍奇金淋巴瘤(NHL)。国家药监局已于去年受理了IM19的临床试验申请。
艺妙神州CEO何霆博士表示：“艺妙神州自成立以来，一直专注于基因细胞药物研发，产品线覆盖血液肿瘤和实体肿瘤等多个领域，已与多家知名医院开展临床合作。其中，治疗复发难治非霍奇金淋巴瘤的创新CAR-T药物IM19与北京大学肿瘤医院的合作获得了突破性成果，不仅疗效与安全性均达到预期，而且全球首次在随机双臂临床试验中成功比较了在CAR-T药物不同共刺激信号的差异，我们期待与北京大学肿瘤医院及其他研究中心在血液肿瘤后续的注册临床研究中开展更密切的合作。”
两大亮点
据介绍，艺妙神州本次与北京大学肿瘤医院合作的亮点在于：
第一、对之前的临床结果进行了验证。2017年，艺妙神州与北京大学第三医院合作首次开展了IM19治疗淋巴瘤患者的小样本临床研究，获得了良好的结果，早期数据已在Cancer Gene Therapy杂志发表，本次与北京大学肿瘤医院合作，样本扩大到20多例，进一步验证了IM19治疗淋巴瘤的安全有效性。
第二、共刺激信号是CAR-T细胞结构中重要组成部分，常用的主要为4-1BB与CD28两种，虽然关于两者的差异已有一些报道，但都是基于对不同工艺下生产的CAR-T产品或是不同的临床研究进行比较分析的结果。本次研究中，艺妙神州全球首次比较了在同一工艺下生产的不同共刺激信号的CAR-T产品治疗同一适应症的疗效和安全性，这对于加深对CAR-T细胞结构的功能性的理解，无疑具有非常重要的意义。
艺妙神州CMO鲁薪安博士表示：“艺妙神州对于每一个产品的前期研发工作都非常扎实，我们最后选定进行注册临床的产品通常是经过反复的论证，并通过多个临床前和探索性临床研究进行比较后优选的产品，以此最大程度保证最后推出的成熟产品在安全性和疗效上的优势。”
艺妙神州CEO何霆博士
何霆博士表示：“艺妙神州一直把研发放在首位，同时注重研发成果在临床研究中的验证与转化，我们希望研发与临床能紧密结合，这对于进一步阐明CAR-T治疗的作用机理，优化CAR-T产品的结构设计，以及指导临床用药都具有重大的意义，最终能使更多的患者受益。”
北京大学肿瘤医院应志涛教授
北京大学肿瘤医院应志涛教授表示：“复发难治的侵袭性淋巴瘤患者目前缺乏有效的治疗手段，且病情进展比较快，临床上对新疗法的需求比较迫切。目前国内外的临床研究显示，CAR-T细胞治疗对这部分患者的缓解率显著，给患者与临床医生提供了新的治疗选择。北京大学肿瘤医院近年来开展了多项CAR-T细胞治疗淋巴瘤患者的临床研究，很多患者因此而受益。这次与艺妙神州的合作，已入组20多例患者，安全性和疗效都很显著，而且对两种不同共刺激信号的CAR-T细胞在同一研究中进行了比较，我们也观察到这两种产品在临床疗效、安全性、细胞扩增方面的差异，这对于加深我们临床医生对CAR-T治疗的了解，完善我们在临床治疗中对患者疗效、副反应的预测、监测、评估以及处理无疑具有很大的价值。”
靶向BCMA的CAR-T细胞注射液IM21，拟开发用于多发性骨髓瘤； 潜在靶向CD123的CAR-T细胞注射液IM23，拟开发用于复发/难治急性髓细胞性白血病(AML)。
本次大会汇报的内容将进一步推动全球CAR-T疗法的进步与实践，同时艺妙神州也在进一步完善自己的CAR-T生产基地，为CAR-T细胞治疗产品的产业化奠定良好基础。
国内CAR-T开发正热
截至目前，在中国，包括艺妙神州在内的20余家企业的CAR-T候选产品获IND受理，南京传奇、复星凯特、药明巨诺、恒润达生、银河生物、科济生物共获得10张CAR-T临床批件，其中恒润达生和科济生物分别斩获3张。除了科济生物用于治疗晚期肝细胞癌的靶向磷脂酰肌醇蛋白糖-3(GPC3)CAR-T外，其余均针对非实体瘤，包括淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤。
在这其中，以CD19为靶点的CAR-T开发尤为激烈。CD19是一种特异性表达于B淋巴细胞各个分化阶段的细胞表面抗原，绝大多数B系来源的恶性肿瘤包括B细胞急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤细胞表达CD19。
国内超过20款CD19 CAR-T的IND申请获受理，相关企业包括：(已获批)药明巨诺、恒润达生、复星凯特、银河生物、科济生物；(已受理)博生吉安科、优卡迪、艺妙医疗、精准生物、斯丹赛、西比曼、华道生物、因诺免疫、普瑞金、百暨基因、宾德生物、合源生物、森朗生物、上海细胞治疗集团、诺华、永泰瑞科。
除了CD19，国内以B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T开发也如火如荼。BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM(多发性骨髓瘤)细胞表面，已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。目前，针对BCMA开发的免疫疗法有多种治疗形式，包括：CAR-T细胞、抗体-药物偶联物(ADC)、双特异性/三特异性抗体等。
截至目前，4款BCMA CAR-T的临床试验申请相继获得国家药监局的受理，且均已获批临床，分别来自南京传奇、恒润达生、科济生物和驯鹿医疗。
展望
距离首批CAR-T商业化产品的上市已过去整整两年，举世瞩目的成就给患者和研究人员带来了极大的鼓舞。国内尚未有相关产品上市，但该行业正呈现蓬勃向上的发展态势，我们也期望艺妙神州与文中提及的相关公司的各项CAR-T产品的注册临床试验顺利推进，为中国、全球的癌症事业贡献自己的力量。
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