独家福利：CAR-T公司PPT海报汇总(下篇)

医麦客独家干货系列

 第五期

文末有“一周大事件”+“人气干货”哦

上周，第四期资料包：14家CAR-T公司近40份PPT/海报汇总

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一周热点回顾

 5.17-5.23

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大事件 Big News

据日本共同社报道，当地时间5月14日，据相关人士透露，日本厚生劳动省开始协调将治疗白血病的新型药“Kymriah”的价格(药价)定在3300万日元(约合人民币207万元，30.5万美元)，医保内批准的适应症为治疗小儿急性淋巴细胞白血病和25岁以下成人弥漫性大B细胞淋巴瘤。根据日本厚生劳动省（MHLW）的说法，Kymriah将成为目前日本国内医保价格最高的药品。

5月20日，全球领先的药物、生物制剂和健康产品开发解决方案提供商Catalent公司宣布，以12亿美元完成对Paragon BioServices公司的收购，Paragon BioServices公司是一家领先的基因治疗病毒载体开发和制造公司。

近日，默克与Peloton签订了收购协议。根据协议条款，默克将通过子公司收购Peloton的所有已发行股票，并支付10.5亿美元预付款。Peloton是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的新型小分子候选药物，用于治疗肿瘤和其他非肿瘤疾病的患者。

投融资/上市 

Investment and Financing/Listing

RNA靶向基因治疗公司Locana获5500万美元A轮融资

Locana是一家领先的RNA靶向基因治疗公司，日前宣布，完成5500万美元的A轮融资， 由ARCH Venture Partners 领投，Temasek、Lightstone Ventures、UCB Ventures和GV(前身为Google Ventures)参与投资。本轮融资资金将用于推进和扩大Locana的RNA靶向基因治疗项目的管线，进一步扩展Locana平台技术的能力和扩大团队规模。

Quell Therapeutics A轮融资3500万英镑

近日，由伦敦大学学院和伦敦国王学院孵化的Quell Therapeutics，宣布完成了3500万英镑的A轮募资。本轮融资由主要投资者Syncona提供3400万英镑资金，UCL技术基金提供100万英镑资金。该公司致力于开发调节性T细胞（Treg）的细胞免疫疗法，由来自KCL、UCL和Hannover Medical School的六位顶尖专家组成。

研究 Research

5月14日，Zymeworks是一家开发多功能生物治疗药物的临床阶段生物制药公司，宣布已签署授权Iconic Therapeutics公司的许可协议。 Zymeworks专有的ZymeLink™抗体 - 药物偶联物（ADC）平台的非独家权利，用于开发治疗癌症的ICON-2组织因子ADC。这是第一个利用ZymeLink平台的合作，也是Zymeworks授权给合作者的第三个技术平台。

近日，来自哈佛大学约翰·保尔森工程与应用科学学院（SEAS）的研究人员已经开发出一种方法来制造纳米尺寸的药物递送载体，这种载体可以同时递送多种药物，比目前的方法更有效。该系统使用以前只能口服的非常低剂量药物，将小鼠的乳腺肿瘤抑制了87%和94%。该研究发表在“ 美国国家科学院院刊”上。

5月16日，Humanigen公司宣布，Blood杂志上发表了一篇由Omar Ahmed博士撰写的题为“CAR-T Cell Neurotoxicity: Hope is on the Horizon(CAR-T细胞神经毒性: 希望就在眼前)”，重点阐述了当前缓解CAR-T诱导神经毒性(Neurotoxicity, NT)的未满足需求。确定了粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)中和作为一种有可能同时改善CAR-T的安全性和有效性的策略，鉴于GM-CSF中和的双重作用机制。

临床 Clinical

5月16日，该公司和全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)宣布美国FDA授予了其候选疗法MB-108(溶瘤病毒C134)孤儿药指定，用于治疗恶性胶质瘤，这是一种中位生存期不到18个月的脑癌。

近日，宜明昂科生物医药技术(上海)有限公司宣布，公司自主研发的新一代免疫检查点抑制剂(项目编号:IMM01)，获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验许可(受理号:CXSL1900028)。这标志着宜明昂科的发展进入到临床研究阶段，这是公司发展的一个重大里程碑；标志着宜明昂科依靠自主研发获得专利授权的国内首个CD47融合蛋白药物研究进入新的阶段。

最近，雅科生物科技在知名血液病学期刊《Leukemia》上再次发表合作临床研究文章。该文章是以潘静医生为第一作者的童春容医疗团队，采用雅科生物科技提供的人源化CD22 CAR-T细胞技术治疗了34例复发难治性B-ALL，其中大部分都是CD19-CAR-T治疗后复发的患者。回输后30天的临床结果表明，CD22 CAR-T细胞治疗后达到了80%的完全缓解率（CR）。

2019年5月21日，EXUMA Biotechnology及其子公司上海普衍生物公布了两例CAR-T产品首次在复发或难治性IV期转移性肾细胞癌（mRCC）患者中的中期结果。在癌症免疫疗法协会（CIMT）2019年会上提交的数据支持两款CAR-T产品CCT301-38（AXL）和CCT301-59（ROR2）剂量递增的进一步研究，以比较安全性和药代动力。

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