独家福利：(第二波)速领取30家基因治疗公司近80份PPT/海报资料

医麦客独家干货系列

 第十二期

文末有“一周大事件”+“人气干货”哦

此前，PPT/海报汇总系列

19家顶级CAR-T公司PPT/海报

反响热烈，受到医麦客读者的广泛好评！

上周，我们为大家带来该系列的姊妹篇：

这周，我们继续发送干货，推出该系列第二波

囊括以下内容：

• 最新公司介绍PPT
  

全面了解研发进展、管理团队、合作伙伴...

• 重大学术年会PPT/Poster

包括AACR、ASGCT、ASCO、ASH等，走近技术前沿，一览临床进展...

部分PPT/Poster截图预览

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一周热点回顾

 7.12-7.18

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大事件 Big News

金斯瑞生物药研发生产中心于2019年7月11日正式投产，这是金斯瑞生物继镇江商业化生产中心奠基仪式后又一里程碑事件。金斯瑞此次南京生物药研发生产中心于2019年6月完工，建筑面积约为9300m²，所有设施设计及建设符合美国、欧盟及中国GMP要求，投产后可满足临床前和临床一期样品生产的需求。7月16日，武田制药公司与京都大学的CiRA(iPS细胞研究与应用中心)宣布将该大学的首个基于iPSC（诱导多功能干细胞）的CAR-T疗法（简称iCART）授权给武田，将由武田对该疗法进行临床开发。此外，主要负责开发iCART的CiRA的Shin Kaneko博士将继续作为武田对其后续临床开发与应用的参与顾问。

投融资/上市 

Investment and Financing/Listing

据香港证券交易所最新披露，康宁杰瑞已于7月15日提交上市申请，根据其招股书，此次上市申请源于该公司的进一步开展产品管线的临床开发/临床前期研究、以及其团队规模的扩大和业务增长所带来的资金需求而进行募股策略。此次募集资金主要用于该公司核心产品KN046（PD-L1/CTLA-4双特异性抗体）的临床开发，以及启动其他候选药物的KN026（抗HER2 的双特异性抗体）、KN019（重组人CTLA-4变体Fc融合蛋白注射液）、KN035（注射的PD-L1抑制剂）临床前试验。

研究 Research

南京凯地生物科技有限公司(KAEDI Biotech)近日在《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》期刊上发表一项临床前研究成果。通过使用凯地生物自主拥有的KD-NextCAR技术平台开发靶向NKG2DL的KD-025 CAR-T可以高效清除胶质瘤细胞及其胶质瘤干细胞，在胶质瘤xenograft动物模型中，KD-025 CAR-T能够完全清除肿瘤并维持动物长期无肿瘤负荷生存状态。

麻省理工学院的研究人员设计出一种方法来对CAR-T细胞疗法进行“超级充电”，这样它可以对抗几乎任何类型的癌症。该研究小组开发了一种疫苗，让T细胞提前进入“激活”状态，可显著增强抗肿瘤T细胞群，并使T细胞能够克服肿瘤微环境从而强效侵入实体肿瘤。试验结果令人惊喜：研究人员发现，60％接受过T细胞治疗和加强免疫接种的小鼠实体肿瘤可以达到完全消除！该研究7月12日发表在Science上。

2019年7月11日，基因编辑先驱张锋及其团队在Science在线发表题为“A cytosine deaminase for programmable single-base RNA editing”的研究论文，介绍了基于CRISPR系统开发出的一种新型RNA单碱基基因编辑工具（RESCUE）。该研究是通过定向蛋白进化将ADAR2转化为胞苷脱氨酶，改进后的ADAR2能够将胞嘧啶C转化为尿嘧啶U，称为特定C到U交换的RNA编辑。

7月11日，一篇发表在《细胞代谢》的研究发现了一种抗癌新靶点，确定了一种名为LPCAT1（溶血磷脂酰胆碱酰基转移酶)的酶，其能够改造多种类型癌细胞的质膜（质膜对于肿瘤的生存与不受控制的生长至关重要的作用），促进肿瘤的形成与进展。靶向该酶后能够急剧缩小多种肿瘤，延长小鼠生存期。

天然抗氧化剂可以同时解决CART细胞两大问题

近日，南卡罗来纳医科大学（MUSC）的研究人员发现一种天然抗氧化剂—氧还蛋白似乎可以同时解决了细胞治疗中的两大难题。它既可以延长ACT疗法中T细胞的寿命，又可以抑制HSCT治疗时的移植物抗宿主病（GVHD）的发展，进而有效提高肿瘤免疫细胞疗法的疗效。这对目前肿瘤免疫疗法中存在的困境提供了突破性的发展方向。近日，Tufts University与中国科学院合作的一项研究发表在《Advanced Materials》杂志上。该研究中描述了一种可生物降解的合成脂质纳米颗粒（BAMEA‐O16B），可导致CRISPR/Cas9基因编辑方法在肝脏中的传递机制得到显著改善。纳米颗粒的一个独特特性是由合成脂质组成，脂质链中含有二硫键。当粒子进入细胞时，细胞内的环境会破坏二硫键，使纳米粒子解体，其内容物会迅速而有效地释放到细胞内。7月15日，北大魏文胜课题组在学术期刊Nature Biotechnology发表题为“Programmable RNA editing by recruiting endogenous ADAR using engineered RNAs”，公开一种全新的原创RNA编辑技术——LEAPER。LEAPER的出现，或可为遗传性疾病、癌症等治疗提供一种更加便捷、高效、以及安全的选项。

临床 Sclinical

7月13日，法国生物技术公司Transgene宣布其myvac™主要候选疗法TG4050的1期临床试验的获得MHRA（英国药品和保健品监管机构)批准。此次批准试验将用于开发新诊断的局部晚期HPV阴性头颈癌（SCCHN）患者的个性化新疗法。TG4050是一种来自myvac™平台的基于MVA的个体化免疫疗法。

Inovio制药公司的子公司Geneos Therapeutics于7月14日宣布，该公司GT-EPIC平台的基于DNA的个性化新生抗原靶向疫苗进行了第一位癌症患者治疗，该患者是一名间变性星形细胞瘤(一种晚期脑癌)患者。该疫苗以30种抗原为靶点，包括所有27种肿瘤特异性新抗原和从该患者肿瘤中鉴定的3种肿瘤抗原。

总部位于马萨诸塞州剑桥市的Neon Therapeutics公司宣布了其个体化新抗原候选疫苗NEO-PV-01的Ib期临床试验的结果。NEO-PV-01正在与Bristol-Myers Squibb的Opdivo（nivolumab）联合评估晚期或转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）和膀胱癌的疗效。

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