重磅！武田获得京都大学基于iPSC的通用CAR-T疗法独家授权 | 医麦猛爆料

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2019年7月17日/医麦客 eMedClub/--昨日，武田制药公司与京都大学的CiRA(iPS细胞研究与应用中心)宣布将该大学的首个基于iPSc（诱导多功能干细胞）的CAR-T疗法（简称iCART）授权给武田，将由武田对该疗法进行临床开发。此外，主要负责开发iCART的CiRA的Shin Kaneko博士将继续作为武田对其后续临床开发与应用的参与顾问。

▲ 图片来源：Takeda 官网

根据其协议条款，武田将拥有开发和商业化iCART产品的独家权利，CiRA将获得该疗法临床开发和应用的里程碑付款。此外，随着计划在2021年iCART临床试验的开展，这两家机构还将继续达成合作。

CiRA的主任Shinya Yamanaka说道：“iCART发展计划展示了T-CiRA这项合作的意义，将iPSC技术应用于开发药物发现的新方法，也是为有前景的计划转移到武田建立一座桥梁，并且将加速iCART进入临床开发以及治疗应用。”

长达10年的T-CiRA项目

T-CiRA是武田制药公司与京都大学的CiRA于2015年启动的长达10年的联合研究项目。该项目主要致力于开发诱导多能干细胞（iPSC）的临床应用。

▲ 图片来源：Takeda 官网

此项目主要在6个核心方向探索干细胞在治疗领域的临床应用，包括心力衰竭、糖尿病、神经退行性疾病和肌肉疾病。在该合作项目中，武田为其提供了200亿日元的资金支持。T-CiRA的研究重点比CAR-T和免疫肿瘤学更广泛。

武田研究与开发总裁Andy Plump表示：通过应用其的转化细胞疗法策略，iCART计划表明了为患者带来转型的下一代CAR-T疗法的承诺。目前武田正在开发中的12个CAR-T项目。iCART是其计划在2021年首次进行人体内研究的五个项目之一。

向更省时、更经济的CAR-T疗法进发

不可否认的是，自体CAR-T 疗法在治疗淋巴瘤和白血病等癌症中显示了巨大的抗癌疗效。因其不会对患者产生免疫排斥的风险以及较好的安全性而受到不少患者的青睐。

然而，值得注意的是，基于这种取自于患者本身T细胞的技术弊端，该疗法其在应用中往往产生治疗时间长、价格高昂的问题，这也是使其很难广泛的受益于广大患者的阻碍。

如今，业界不少企业也在通过不同的方法解决这种疗法的弊端。比如如今市场出现的同种异体的CAR-T 疗法就是旨在解决这一问题。

而京都大学的CiRA就瞄准了iPSC在创建现成的CAR-T疗法上的潜力，在iCART计划中，其利用克隆主iPS细胞库来创建现成的CAR-T疗法，从单个主细胞库来产生大量的同质剂量，这种方案可根据每位患者不同需求而进行量身定制。并且有望比第一代CAR-Ts 更经济、更省时。此外，体内临床前研究显示以靶向CD19的iCART表现出强大的抗肿瘤功效。

iCART主要由CiRA的Shin Kaneko医学博士开发，其将继续作为武田对iCART后续开发与应用的参与顾问。

▲ Shin Kaneko( 图片来源：京都大学的CiRA)

基于iPSC细胞疗法的相关进展

目前Fate、Century Therapeutics 、Cartherics 等公司就基于iPSC的细胞疗法进行开发应用。其中Fate公司在研iPSC衍生产品FT500（FT500是一种来自克隆主的由iPSC衍生的同种异体NK细胞治疗免疫疗法）于去年年底获FDA 的IND批准，主要用于治疗晚期实体瘤。该公司专有的iPSC产品平台衍生了NK细胞和T细胞两种免疫疗法。

此外，近期进行了2.5亿美元融资的Century Therapeutics启动iPSC同种异体细胞治疗平台，针对血液和实体肿瘤癌症。其平台是一种可以从成体干细胞中产生的干细胞平台，具有无限的自我更新能力，可以进行多轮细胞工程改造。这些工程化改造将产生修饰细胞的主细胞库，从而可以扩大和分化成免疫效应细胞，提供大量的同种异体和同质治疗产品。

另外，去年5月，Mesoblast Limited宣布与Cartherics Pty Ltd建立合作伙伴关系，开发用于治疗实体瘤的具有多种靶向受体的同种异体的现货(off the shelf)CAR-T细胞。两家技术平台的结合旨在促进大规模生产来源于诱导多能干细胞(iPSCs)的同种异体CAR-T细胞。临床级制造和储存方法将用于将基因编辑的iPSCs转化为潜在的无限数量的杀伤性T细胞，从而消除生产自体(患者自身)CAR-T细胞所需的昂贵资源，以为大量癌症患者提供具有成本效益的“现成的”CAR-T细胞治疗。

结语

能为患者带来治疗癌症的产品固然令人欣喜，但目前很多产品多因为治疗周期长、价格昂贵的问题而不能使大多患者受益，同时，也会影响其市场推广。因此，在未来谁家的产品更经济、更有效，谁便能抓住广大患者的心。

参考出处

https://www.biospace.com/article/takeda-receives-1st-stem-cell-derived-car-t-from-kyoto-university-collaboration/

https://www.takeda.com/

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