独家福利：PPT/海报汇总再度来袭！速领取14家基因治疗公司近40份资料(第一波)
医麦客独家干货系列
第十一期
此前，PPT/海报汇总系列
19家顶级CAR-T公司PPT/海报
反响热烈，受到医麦客读者的广泛好评！
本周，我们为大家带来该系列的姊妹篇：基因治疗公司PPT/海报汇总
囊括以下内容：
最新公司介绍PPT
全面了解研发进展、管理团队、合作伙伴...
重大学术年会PPT/Poster
包括AACR、ASGCT、ASCO、ASH等，走近技术前沿，一览临床进展...
部分PPT/Poster截图预览
第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH)于2019年7月6-10日在澳大利亚墨尔本举行。会上，多家药企公布了在研血友病基因疗法的积极数据。（推荐阅读：血友病基因疗法利好消息频出，数百亿美元市场空间谁会领跑胜出？丨医麦新观察）
首先，来自美国的BioMarin是当之无愧的A型血友病基因疗法老大。该公司在ISTH上表示，基于近日与美国和欧洲监管机构的交流，计划在今年第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交valrox的监管申请。由此，valrox有望成为第一款获批的A型血友病基因疗法。
第二个是uniQure，其B型血友病基因疗法AMT-061在临床方面似乎已经取得了领先地位，目前正处于第三阶段，很可能成为该适应症的市场领导者。
同样是在本届ISTH大会上，Sangamo及其合作伙伴辉瑞公布更新结果，快速起效的A型血友病基因疗法有望成为后起之秀。
第23届世界肌肉学会年会上，Solid Biosciences提出运动生物标志物可以帮助识别患者的杜氏肌营养不良症的进展。
2019年美国神经病学学会(AAN)年会上，Voyager Therapeutics与Neurocrine Biosciences公布了涉及8名帕金森病患者的I期临床试验结果，以评估VY-AADC治疗帕金森病安全性和有效性。结果显示，VY-AADC的治疗显著延长了“开启时间”，显著缩短了“关闭时间”。输注VY-AADC市患者耐受性良好，未报告严重不良事件。
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