星耀研究院：诺奖技术iPSC近年来研究进展及应用，文献汇总等你来领！
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第二十一期
诱导多能干细胞（iPSC）是将成体细胞（如来源于血液、尿液、皮肤等）通过“重编程”技术而获得的一种类似胚胎干细胞的多潜能细胞，这种细胞可通过一定的技术手段，定向分化成人体各类细胞、组织、器官。
2006年，日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)团队利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，进而实现了“生命时钟”的逆转，将其转变为具有多能分化能力的诱导多能干细胞(induced pluripotent stemcells，iPSC)。
2012年，诺贝尔生理学或医学奖授予了英国科学家John B. Gurdon先生和日本科学家Shinya Yamanaka博士，表彰他们将成熟细胞重编程，转化为可以分化为多种细胞类型的诱导多能干细胞（iPSC）方面的突破性研究。
自从在2006年被发现以来，iPSC被誉为能够为再生医学带来革命的发现。相对于其他干细胞类型，iPSC的一个关键优势是它们从成体产生，有望用作未来细胞疗法的自体细胞来源。近年来，iPSC技术不断改进，同时展现出在多种疾病治疗中的应用潜力。
2018年11月，日本京都大学宣布，该校研究人员已经开展了利用iPSC治疗帕金森病的临床试验，向一名患者脑部移植了由iPSC培养的神经祖细胞。这是全球首例利用iPSC治疗人类帕金森病的移植手术。
同样在2018年11月，日本庆应大学的研究团队向日本厚生劳动省提交了基于iPSC治疗脊髓损伤的临床研究申请。这一消息一经发布，引发了业界以及大众的广泛关注。2019年1月，这一临床研究申请正式获批。
2019年3月，日本厚生劳动省的专家委员会通过了日本大阪大学关于iPS细胞来源角膜细胞移植的临床研究申请。这是全球首次批准的iPS角膜移植手术临床试验，由大阪大学眼科教授西田幸二(Koji Nishida)教授领导的研究小组进行。8月29日，该团队宣布已于今年7月完成了全球首例iPS角膜移植手术。
在癌症方面，iPSC在近年火热的肿瘤免疫细胞疗法方面展现了极大的潜力，多家企业开展利用iPSC开发“现货”NK和T细胞疗法。2018年11月，FDA批准了加州大学圣地亚哥医学院Dan Kaufman博士的团队和Fate Therapeutics公司联合申请的iPSC分化的NK细胞（FT500）治疗癌症的I期临床试验。全球首个“现货”iPSC衍生NK免疫疗法治疗实体瘤进入临床试验。
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目前有4个主要的诱导多能干细胞商业化领域，如下所述。
▲iPSC商业化的四个关键领域（图片来源：BioInformant）
药物发现和开发：通过提供用于化合物鉴定、靶标验证、化合物筛选和工具发现的生理学相关细胞，iPSC具有转化药物发现的潜力。
细胞疗法：iPSC可用于细胞疗法应用，包括自体移植和潜在的基因疗法。
毒理学筛选：iPSC可用于毒理学筛选，即使用干细胞或其衍生物(组织特异性细胞)来评估活细胞内化合物或药物的安全性。
干细胞生物银行：干细胞生物银行的目标是创建干细胞样本库，包括可以iPSC的源组织、由iPSC分化的细胞和由iPSC产生的疾病组织。大规模干细胞库使研究人员有机会使用由健康和患病供体产生的iPSC衍生细胞来研究各种各样的病症。重要的是，这些存储库还可以极大地扩展全球研究和协作的能力。
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