本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授
2019年10月26日/峰客访谈 FENGClub/--2019年9月30日，由武汉华大吉诺因生物科技有限公司和深圳吉诺因生物科技有限公司共同提交的国内首个肿瘤新生抗原细胞治疗药物临床试验申请，获得了国家药品监督管理局的受理通知书。该产品是国内首个获得国家药监局临床试验申请受理的基于肿瘤新生抗原的免疫治疗产品，也是华大吉诺因自主开发的首个申报国家药监局的产品。
近期，《峰客访谈》有幸采访了华大吉诺因创始人兼总经理李波先生，请他分享了华大吉诺因的故事和新药研发经验。
李波
武汉华大吉诺因生物科技有限公司总经理
广东省精准医学应用学会免疫治疗分会，副主任委员；中国医药生物技术协会基因检测技术分会，委员。承担国家自然基金委青年科学基金1项，参与973项目1项，参与国家自然基金委面上项目2项，承担（深圳）肿瘤免疫细胞治疗应用研究中心项目。2011年被评为深圳高层次专业人才（国家级），2013年被评为盐田区生物产业高层次人才。2013年3月起任西安交通大学特聘研究员客座教授，研究员。2011-2015年，香港中文大学adjunct assistant professor，授课《Animal and Plant Genomics》。2018年起，西北工业大学，客座教授。据悉，李波自2008年起从事基因组学相关研究和技术开发工作，主持了多个国际合作项目，发表SCI文章29篇。作为核心人员，他参与了国际大熊猫基因组计划，开启了动植物基因组的二代测序技术时代，其成果的发表在《Nature》为当期封面文章，并入选了2010年中国十大科技进展；负责北极熊基因组项目，该成果（发表在《CELL》）文章入选了美国细胞出版社“2014 中国年度论文”。2012年起，华大研究院在参与国家863肿瘤基因组重大项目过程中，组建研发团队专门开展肿瘤新抗原相关研究。李波带领创始研究团队，在华大基因国际领先的基因组和生物信息平台上，着力于肿瘤基因组、生物信息技术和肿瘤免疫治疗等专业领域的深度研究，专注于基于癌症病人基因组信息的个性化免疫治疗研究和应用。经过几年的科研沉淀，研究团队开发了细胞免疫治疗核心技术NeoTT(Neoantigen based T cell Therapy)，从海量肿瘤生命信息中，提取肿瘤特异性抗原，智造用于肿瘤靶向治疗的生物制品。为了尽快推进产品研发，2016年李波领导筹建武汉华大吉诺因生物科技有限公司，主持肿瘤新抗原药物的药学和非临床工作。2017年1月，武汉华大吉诺因生物科技有限公司正式成立。作为华大集团精心布局的治疗领域分支公司，华大吉诺因致力于成为全球领先的肿瘤免疫治疗企业。据李波介绍，近几年华大吉诺因围绕“肿瘤新生抗原”等免疫治疗领域前沿研究理念和成果，布局了丰富的产品研发管线。2016年底，华大吉诺因与广州中山大学附属肿瘤医院生物治疗中心联合开展肿瘤特异性抗原肽诱导的 TSA-CTL 细胞治疗 I 期临床研究。在2019年度CSCO大会上，本项目研究者中山大学肿瘤防治中心徐瑞华院长委托李丹丹教授进行了项目研究成果的大会汇报，大会反应效果良好。2018年初，华大吉诺因启动了第一个产品“靶向新生抗原自体免疫T细胞注射液”（简称Neo-T注射液）的国内新药临床试验申请（IND）工作，且已于2019年9月30日获得国家药监局正式受理（受理号：CXSL1900109）。同时，华大吉诺因在福建肿瘤医院开展了肿瘤新生抗原疫苗治疗消化道肿瘤项目，也取得了一定进展。对此，李波总结经验：“首先，依托母公司华大基因全球领先的基因测序技术和生物信息分析平台，华大吉诺因团队经过多年科研沉淀，逐步建立了适合中国人群特征的质谱数据库，我们目前已经发表国际高水平文章32篇，申请国际专利多项；此外，公司自主开发了细胞免疫治疗核心技术NeoTT，能从海量的肿瘤生命信息中，获取肿瘤特异性抗原，培养用于肿瘤个体化治疗的细胞制品；同时，公司自主开发了2款肿瘤新生抗原筛选软件，分别用于预测肿瘤新生抗原亲和力的PSSMHCpan和预测肿瘤新生抗原呈递能力的EPIP。”“基于上述研究成果，华大吉诺因顺利开展了两项研究者发起的临床研究，申报Neo-T注射液IND获得国家药监局正式受理，在国内同行中处于领先位置。目前我们已经按照国家药监局等法规要求，制定并提交给国家药监局临床试验方案，待获得临床试验默示许可后，会再和药监局CDE沟通明确试验方案细节，快速推进临床试验开展工作。”目前国内外肿瘤免疫细胞治疗研发火热，近年来涌现出众多创新药物研发企业，如何在激烈的竞争环境中打造差异化竞争优势是每家企业都要考虑的问题。李波表示：“肿瘤免疫细胞治疗，尤其是基于肿瘤新生抗原的细胞治疗方案，是集基因测序、生物信息分析、肿瘤新生抗原多肽合成、细胞制备和检测、临床治疗等多机构及技术环节于一体的个性化治疗方案，其所涉及的专业技术领域众多，这么多方面的技术、机构及人员衔接等，都存在较大的挑战。如果企业急功近利，盲目追求‘速度取胜、利润为王’的发展目标，忽视了药物研发科学的客观发展规律，造成了大量资源和人才的浪费。所幸，华大吉诺因天然有着华大集团平台技术领先的巨大优势和大力支持，能够让企业在平稳发展的过程中，不受太多外界环境的干扰和影响，潜心研究，努力开发出真正造福于民的好药。”“目前，华大吉诺因以华大基因全球领先的基因测序技术和生物信息分析平台作为建设基石，加大了对外合作和研发投入，汇聚了跨领域多专业的人才队伍、生物信息学领域国家领军人才、国际资深免疫学和临床医学专家、细胞药物制备和质量研究及控制专业团队一起合力攻坚技术难点；2018年5月，我们建造完成1300平米左右的GMP 细胞制备中心，正式投入使用；总价值约1千万的仪器设备按照药监局及卫健委相关法规要求进行了计量和验证，满足细胞产品的研发、制备及检测等多方面技术需求。在满足自研产品研发、制备及检测需求外，也在逐步探讨合作开发、委托服务等多种企业间合作模式；同时，华大吉诺因发挥自身技术优势，设立了免疫细胞药物研发功能平台、人工智能研究等高新技术平台，以及辐射华中、华南以及西南地区的临床试验网络和临床数据中心，打通了肿瘤新生抗原细胞治疗领域的全产业链。”对于华大吉诺因未来发展规划，李波告诉《峰客访谈》：多年来，华大集团从基因科学入手，从“科技服务”走向“医学服务”，最终目标是在基因测序和分析成本大幅度下降、生物大数据足够丰富后，建立一个所有人都能在常规诊疗中享受基因科技产业化成果的“人人服务”。同样，本着“基因科技造福人类”的初心，通过不断的研究和积累，华大吉诺因正在一步步实现将“癌症变成慢性病”、将更高效的癌症治疗方法服务于民的愿望。今后，华大吉诺因将借助集团及自身技术积累和优势，继续围绕“肿瘤新生抗原”等免疫治疗领域前沿理念，加大研发投入，快速推进公司研发管线内的细胞治疗产品等创新生物制品研究和申报工作，积极与业内同行和专家开展多方面的深入合作，共同推进免疫治疗这一新兴行业领域发展壮大，争取使公司研发管线内的产品尽快获得上市批准，早日造福于人民和社会。相信在创新药物政策引导的利好环境下，在华大集团大数据基础及大资源的平台背景下，后续我们的发展将会非常值得期待，也希望行业同仁多多交流，加强合作；也欢迎广大有志之士加入华大吉诺因，大家共同努力，携手并进，开创辉煌。