重磅！信念医药申报B型血友病AAV基因治疗，国内基因治疗赛道逐渐开启丨医麦猛爆料

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2021年5月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年5月17日，国家药监局正式受理信念医药子公司信致医药科技申报的AAV基因治疗BBM-H901的临床试验申请，用于治疗B型血友病。信念医药成立于2019年，创始人为北卡大学的肖啸教授，也是基因治疗领域权威专家。

BBM-H901是一种腺相关病毒（AAV）载体，旨在驱动人凝血因子IX（hFIX）转基因的表达并提高内源性FIX的循环水平。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），将有利于加速本次申报进程。

据悉，这是继纽福斯之后，申报临床的又一款AAV基因治疗。不同于纽福斯的眼科基因治疗，BBM-H901是一款静脉给药AAV基因治疗。

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B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，患者绝大部分是男性，发病率大约为3.5万分之一。由于患者体内缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子，但是患者需要每周多次接受输血，长期输血也会带来许多副作用和很大的经济负担。

BBM-H901的IIT研究是一项开放标签，非随机，非对照，单剂量的1期先导研究（pilot study），旨在评估BFIX-H901单次静脉输注在FIX残留水平≤2IU / dl的血友病患者中的安全性，耐受性和动力学。

在今年4月医麦客举办的2021 BPIT大会上，肖啸博士在报告中表示，BBM-H901的IIT临床研究中，最先接受治疗的3例B型血友病患者，一年后的FIX基因表达水平达到35%-39%，疗效稳定且副作用非常小，之后入组的7例患者在治疗10周后的FIX水平超50%以上。

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关于信致医药

信致医药（Belief BioMed）是一家致力于基因治疗药物产业化研发和临床应用的高科技企业。产品线涵盖血友病、帕金森、黏多糖、视网膜湿性黄斑病变等遗传病和罕见病，并具备多种靶向AAV capsid专利技术和大规模（250-500L）发酵工艺生产线。

公司创始人肖啸博士是全球基因治疗行业资深专家，拥有38年的基因治疗行业深耕经验和深远的国际影响力。曾先后带领团队成功研发了十余种AAV基因治疗药物，发表了200余篇质高量研究论文并申请了数十个国际专利，研究成果被美国《Discover》杂志评选为2005年度全球科学领域100项重大发现之一。

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▲ 肖啸博士在医麦客举办的2021BPIT大会上发表演讲

国内基因疗法

基因治疗最早是被开发用于治疗遗传性基因疾病，在取得了积极的成果之后，基因治疗的发展速度越来越快，直至目前，美国FDA已经批准了三款AAV基因治疗产品，同期还有数百项在研管线在开发中。根据美国FDA预计，未来获批的基因治疗产品将激增，至2025年，每年将达到10-20个。

目前上市的基因治疗产品大多数属于国外开发，国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期。而近年来，我国基因疗法领域正在逐步兴起。作为一种新的医学领域，它正在深刻地改变着制药业的面貌。

纵观基因疗法发展的历史长河，中国早在1991年就对B型血友病患者展开了世界上第二次的基因治疗临床试验（距离美国国立卫生研究院进行第一次基因治疗只有一年时间），并且在2003年批准上市了世界上首个基因治疗产品，虽然其临床疗效至今还未得到国际认可，但也某种程度上证明了国内企业在基因治疗这一领域的巨大潜力。

▲ 国内基因疗法的里程碑（图片来源：Nature）

随着国内政策上大力支持新药研发，国内基因治疗领域也涌现了一大批优秀的本土基因治疗企业和科学研究机构。

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我国的基因疗法领域已布局众多适应症，包括A/B型血友病、β-地中海贫血、转移性非小细胞肺癌、食道癌、Leber遗传性视神经病变（LHON）、自身免疫性缺陷疾病以及各种实体瘤等。相信在众多基因治疗公司的努力之下，国内基因治疗将迎来快速发展。

▲ 国内部分正在进行中的基因治疗临床试验

（图片来源：Nature）

参考资料：

1.CDE官网

2.https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04135300?term=NCT04135300&draw=1&rank=1

3.Wang, D., Wang, K. & Cai, Y. An overview of development in gene therapeutics in China. Gene Ther 27, 338–348 (2020). https://doi.org/10.1038/s41434-020-0163-7

4.Armstrong医药笔记《信念医药申报血友病基因疗法：BBM-H901》

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