靶向HIF的RNAi抗癌疗法，在早期临床结果积极丨医麦猛爆料

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2021年7月7日/医麦客新闻 eMedClub News/--7月6日，Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布，在其在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-HIF2，在治疗晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者的1b期临床试验中，获得积极中期结果。中期分析结果表明，ARO-HIF2具有临床意义地缩小了部分患者的肿瘤体积，降低了HIF2α蛋白水平，并表现出一些潜在的早期疗效。

Arrowhead发现和转化医学高级副总裁James Hamilton博士说：“肿瘤通常具有高度异质性，而且参加这一临床试验的患者已经接受过多种前期治疗，因此获得这些早期结果不论对ARO-HIF2还是我们的肿瘤靶向平台来说，都非常令人鼓舞。”

靶向HIF的RNAi的疗法

肾细胞癌是一种肾癌，起源于小管内的细胞，这些小管从血液总过滤废物。RCC是最常见的肾癌类型，占美国每年50000例确诊病例的90%以上。不幸的是，晚期RCC患者的每年生存率仅为12-25%，手术切术是目前最主要的手段，而化疗和放疗未能延长生存期，转移性疾病患者的治疗选择及其有限。

Arrowhead Pharmaceuticals开发的药物是通过抑制导致疾病的基因来治疗顽固性疾病。使用广泛的RNA化学组合和有效的递送模式，该疗法触发RNA干扰机制，以诱导快速、深入和持久的将靶基因敲除。RNAi是存活于活细胞中的一种机制，可抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白的产生。

针对氧感知通路的研究曾在2019年获得诺贝尔生理学或医学奖。这一通路中起到关键作用的缺氧诱导因子（HIF）家族中，HIF-1蛋白调控的基因与肿瘤的代谢，增殖、生存和转移，以及肿瘤血管增生息息相关。因此，抑制HIF-1和其相关蛋白（HIF-2α）的功能也成了抗癌药物研发的重要方向之一。

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国内RNAi领域格局

小核酸药物在欧美等发达国家和地区早已先行一步，国内自主研发的小核酸药物领域研发起步较晚，但也有不少生物企业积极布局，例如瑞博生物、圣诺制药、百奥迈科、歌礼生物、吉玛基因、昆山市工业技术研究院及上市公司舒泰神、香雪制药等。
2020年9月11日，根据CDE官网最新公示，诺华在国内递交的inclisiran注射液临床试验申请获得默示许可，适应症为原发性高胆固醇血症。2020年10月，据舒泰神(北京)生物制药股份有限公司及全资子公司北京三诺佳邑生物技术有限责任公司早前发布公告，旗下在研乙肝新药STSG-0002 注射液已在北京大学第一医院完成首例受试者给药(I期临床试验)。2020年12月25日，瑞博生物在Clinical.gov网站上登记了RB1016的一期临床研究，登记号为NCT04685564。RB1016是瑞博生物自主研发的小核酸乙肝药物。
2021年6月24日，圣诺制药双靶点RNAi药物STP705治疗肝癌的临床I期试验启动首例患者用药， 预计2021年底公布初步临床数据。

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参考资料：

1.https://mp.weixin.qq.com/s/xeUIxHwqtGpQJkn-c0br-A

2.https://www.businesswire.com/news/home/20210706005215/en

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