上市步伐稳健！美国FDA已受理Alnylam第四款RNAi疗法上市申请丨医麦猛爆料
2021年6月26日/医麦客新闻 eMedClub News/--Alnylam Pharmaceuticals近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已接受该公司RNAi治疗剂vutrisiran的新药申请(NDA)，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病。
FDA根据处方药用户费用法案（PDUFA）将行动日期定为2022年4月14日，这意味着vutrisiran在美国的上市向前跨了一大步。并且FDA表示，他们目前没有计划召开咨询委员会会议，作为NDA审查的一部分。
“我们很高兴FDA接受了我们vutrisiran的NDA，这是基于HELIOS-A研究9个月的结果。今天的公告标志着另一个重要的里程碑，因为我们正在努力为hATTR淀粉样变性患者提供治疗。”TTR特许经营负责人副总裁Rena Denoncourt说，“如果获得批准，每季度一次皮下注射vutrisiran可能会代表一种新的治疗选择，逆转多发性神经病的难治性表现。”
vutrisiran是一种用于治疗ATTR淀粉样变性的研究性皮下注射RNAi治疗剂，包括遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉样变性。它旨在靶向和沉默特定的信使RNA，在生产之前阻止野生型和变异型甲状腺素运载蛋白(TTR)蛋白的产生。每季度服用一次vutrisiran可能有助于减少沉积并促进组织中TTR淀粉样蛋白沉积物的清除，并可能恢复这些组织的功能。
上市步伐稳健
vutrisiran早已不是沙场新兵，早些时候，vutrisiran已在美国和欧盟(EU)获得孤儿药指定，用于治疗ATTR淀粉样变性。同时，vutrisiran还在美国获得了快速通道指定，用于治疗成人hATTR淀粉样变性的多发性神经病。公司还计划根据HELIOS-A的结果，于今年晚些时候在欧盟、巴西和日本提交监管文件。
HELIOS-A是一项3期随机、开放标签的研究，旨在评估vutrisiran的疗效和安全性。同时，另一项HELIOS-B研究将评估vutrisiran对与心血管疾病相关的全因死亡率和住院率的影响。这些研究共同组成了一项全面的临床研发计划，旨在证明vutrisiran在疾病的多系统中的表现和ATTR淀粉样变性患者中的广泛影响。
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市场持续关注RNAi领域
RNAi的发现解释了植物和真菌中令人困惑的基因沉默现象，并引发了一场生物学革命，最终证明非编码RNA是多细胞生物中基因表达的中心调控因子。
但事实上，RNAi药物的发展之旅并不平坦。从诺奖热潮到临床试验的瓶颈，再到2018年首款RNAi疗法获得FDA批准，RNAi疗法才终于敲开资本市场的大门，逐渐迈向主流医疗市场舞台，成为最具发展前景的新型疗法之一。
Alnylam Pharmaceuticals在RNAi疗法处于低谷期时仍不懈的坚持得到了回报，该公司拥有多达3款商业化RNAi疗法，分别是治疗高草酸尿症的Lumasiran，还有治疗高胆固醇血症的inclisiran、治疗成人急性肝卟啉症的Givosiran，vutrisira若顺利获批将成为Alnylam获得FDA批准的第四款RNAi疗法。
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随着RNAi药物的再度兴起，使得制药巨头们也纷纷步局，或合作研发或收购融资，带起了一波核酸药物的浪潮：
2019年11月，诺华（Novartis）公司斥资97亿美元收购了The Medicines Company，并将其领先的siRNA药物Inclisiran收入囊中。这场交易轰动了整个基因治疗市场，也让更多资本的目光投向小核酸药物。
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2020年4月13日，黑石生命科学和RNAi疗法公司Alnylam达成广泛的战略合作关系，根据该战略， 黑石生命科学将提供高达20亿美元的资金，以支持Alnylam推动RNAi技术的发展。
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2020年10月，武田公司与Arrowhead Pharmaceuticals达成一项许可协议，共同开发ARO-AAT，这是一款处于2期临床试验的研究性RNAi疗法，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）。
2021年6月21日，Arrowhead和Horizon达成一项研究和开发合作，以推进针对不受控制的痛风的RNA干扰(RNAi)疗法。
国内RNAi领域格局
小核酸药物在欧美等发达国家和地区早已先行一步，国内自主研发的小核酸药物领域研发起步较晚，但也有不少生物企业积极布局，例如瑞博生物、圣诺制药、百奥迈科、歌礼生物、吉玛基因、昆山市工业技术研究院及上市公司舒泰神、香雪制药等。
2021年6月24日，圣诺制药双靶点RNAi药物STP705治疗肝癌的临床I期试验启动首例患者用药， 预计2021年底公布初步临床数据。
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小结
随着载体技术的发展和基因治疗平台的完善，RNAi药物正以全新的姿态出现我们面前，未来RNAi治疗将继续突破遗传疾病、心脏代谢疾病、肝感染性疾病，以及中枢神经系统(CNS)和眼部疾病等疾病领域，给更多的患者带来惊喜。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/alnylam-announces-u-s-food-and-drug-administration-acceptance-of-new-drug-application-for-investigational-vutrisiran-for-the-treatment-of-the-polyneuropathy-of-hereditary-attr-amyloidosis/